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什么是1型糖尿病?干细胞治疗1型糖尿病的临床案例有哪些?

目录

1型糖尿病(Type 1 Diabetes Mellitus, T1DM)是一种自身免疫性疾病,其特点是胰岛β细胞被破坏,导致胰岛素绝对缺乏。目前的治疗主要依赖于外源性胰岛素注射来控制血糖水平,但这种方法并不能根治疾病。近年来,干细胞疗法因其在细胞替代治疗中的潜力而成为1型糖尿病治疗的前沿领域

本文详细介绍了什么是1型糖尿病,1型糖尿病的症状类型是什么样的?以及干细胞疗法在1型糖尿病治疗中的原理机制和干细胞治疗1型糖尿病的临床案例及治疗方法。

什么是1型糖尿病?

1型糖尿病是一种疾病,胰腺中的胰岛素生成细胞被免疫系统杀死。这些细胞被称为β细胞。这种疾病通常在儿童和年轻人中诊断出来,因此过去被称为青少年糖尿病。一种称为继发性糖尿病的疾病与1型糖尿病类似,但不是免疫系统,而是你的β细胞被其他东西(如疾病或胰腺损伤)冲走。这两种疾病都不同于2型糖尿病,在2型糖尿病中,你的身体对胰岛素的反应不正常。

1型糖尿病的症状是什么样的?

1型糖尿病的症状

有时症状很轻微,但可能会变得严重。它们包括:

  • 食欲旺盛
  • 饥饿感增加
  • 口渴加剧(尤其是进食后)
  • 口干
  • 胃部不适和呕吐
  • 排尿过多
  • 疲劳
  • 视力模糊
  • 呼吸缓慢而费力
  • 呼吸急促
  • 水果香气
  • 腹痛

患上1型糖尿病的原因

1型糖尿病的具体病因尚不清楚。然而,据研究人员称,以下是1型糖尿病的一些最常见病因:

  • 当您的免疫系统错误地攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的细胞时,就会发生1型糖尿病。
  • 这种破坏可能会持续数月或数年,最终导致胰岛素缺乏。
  • 由于遗传因素,有些人可能容易患上这种疾病。
  • 其他人可能因饮食等环境因素而患上此病。病毒也可能是其中的原因。有时这些因素的组合会引发此病。

如何诊断1型糖尿病?

果您表现出患有糖尿病的迹象,您的医生可能会使用血液或尿液检查来诊断糖尿病。您的医生应该考虑您患有哪种类型的糖尿病,因为这会影响您的糖尿病的治疗方式。如果糖尿病的类型不清楚,您的医生可能会决定进行以下一项或多项测试:

  • 酮测试
  • GAD自身抗体检测
  • C-肽测试

由于1型糖尿病在儿童和年轻人中可能会迅速发展,因此诊断出1型糖尿病后,应在当天转诊至多学科儿科糖尿病护理团队。

干细胞治疗1型糖尿病的原理和机制

干细胞治疗1型糖尿病的原理

干细胞,尤其是胚胎干细胞(Embryonic Stem Cells, ESCs)和诱导多能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs),具有分化为各种细胞类型的能力,包括胰岛β细胞。干细胞治疗1型糖尿病的原理包括:

  • 细胞替代:通过诱导干细胞分化为功能性的胰岛β细胞,以替代被破坏的细胞,恢复胰岛素的自主分泌。
  • 免疫调节:干细胞具有调节免疫反应的能力,可能有助于平衡异常的自身免疫反应,减少对胰岛β细胞的进一步损害。

干细胞治疗1型糖尿病的机制

干细胞是负责从两个细胞的微小胚胎中创造整个人体的母细胞;因为它们具有无限分裂的能力和强大的辨别不同谱系所有细胞的能力。该技术利用干细胞的这种能力,在人体外将它们分离,在无菌环境中聚焦,然后将它们植入体内。

因此,对1型糖尿病的干细胞治疗需要在所需区域对局部细胞进行管理,以便它们可以在受损区域定植、改变驻留干细胞的属性并启动任何因疾病或损伤而缺失的功能。

不同的数据表明干细胞体外分化为产生胰岛素的β细胞。作为诱导多种免疫细胞分泌以对抗个体自身免疫的结果,这些细胞也可能有助于建立微环境。

这些细胞通常根据我们专家的建议通过以下任何一种方法进行给药:

  • 局部给药:通过这种方式,细胞直接注射到预期的受伤部位。
  • 静脉给药:这种方式通过静脉注入细胞,以最大限度地增加中枢神经系统的血流量,从而保证所有细胞都进入目标区域。

这些细胞可以在胰腺的薄弱区域重新植入,直到注射回血流中,通过其有效的旁分泌作用,分裂成缺失或受损的β细胞,诱导血管生成,还可以启动新免疫细胞的分泌。

干细胞治疗1型糖尿病的植入方式

以下是植入阶段遵循的结构:

  • 静脉给药
  • 解放血管成形术
  • 鞘内(腰椎穿刺)
  • 动脉内
  • 皮下
  • 中风的外科治疗
  • 肌肉注射

干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

2021年干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

2021年10月,制药公司Vertex Pharmaceuticals宣布,一名1型糖尿病病人(T1D)在接受其名为VX-880的干细胞来源的完全分化的胰岛细胞替代疗法后,实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”。

在使用VX-880治疗之前,患者的胰岛素剂量为每天34单位,空腹和受刺激的C肽水平无法检测到,这表明患者没有自己制造胰岛素。

值得注意的是,患者在免疫抑制治疗的同时接受了目标剂量一半的治疗,仍然成功地实现了植入,并在多项指标上显示了快速和强劲的改善,包括空腹和刺激C肽的增加、血糖控制的改善,HbA1c以及外源性胰岛素需求的减少。

随后,Vertex又发布了这位患者的后续更新:第一位接受干细胞移植的糖尿病患者情况甚至变得更好了,在接受移植270天后,他现在已经完全停止使用胰岛素注射!

据了解,VX-880是一种由干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,本质上说它就是ipsc诱导多能干细胞在体外诱导分化而来的胰岛β细胞。如今,VX-880成为真正“治愈”Ⅰ型糖尿病的全新潜在药物。

2021年干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

2021年12月2日,来自美国马萨诸塞州的一项多中心临床试验传来好消息:由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素。相关研究成果发表在了《Cell Stem Cell》杂志上。这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望!

2022年干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

在过去两年中,我国的研究者们发布了许多关于使用间充质干细胞治疗糖尿病的临床研究成果。最近的临床试验数据表明,应用间充质干细胞来治疗1型和2型糖尿病是既安全又有效的。

2022年5月,中国人民解放军第一医学中心(原301医院)内分泌科的母义明教授领导的团队,在Stem Cell Research & Therapy杂志上发表了一篇论文,介绍了他们针对2型糖尿病成人患者的II期临床试验结果。

该试验包括91名2型糖尿病患者,随机分为接受间充质干细胞治疗的组(45人)和接受安慰剂的组(46人)。间充质干细胞治疗组的患者通过静脉注射1×10^6/kg的干细胞,每4周一次,共三次。

结果显示,接受间充质干细胞治疗的患者在48周后,20%的人糖化血红蛋白(HbA1c)水平低于7.0%,日均胰岛素用量减少了一半以上,而安慰剂组只有4.55%的人达到了这一水平,两组间的差异显著。此外,接受干细胞治疗的患者HbA1c平均降低了1.31%,明显优于安慰剂组的0.63%降幅。而且参与试验的患者均无严重UC-MSCs治疗相关不良反应。

2023年干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

2023年11月底发表在《Nature Biotechnology》的一项基于干细胞的新疗法的试验取得了令人鼓舞的结果,干细胞疗法可以调节血糖水平,减少每日胰岛素注射的需要

这是第一次,一种基于干细胞的装置可以减少一些1型糖尿病患者的胰岛素用量。随着这种方法的进一步完善,我们找到一种可以完全消除每日胰岛素注射需求的疗法只是时间问题。

2023年干细胞治疗1型糖尿病的临床案例

美国华盛顿大学医学院相关研究团队在cell stem cell杂志上曾发表过一篇综述,研究表明,干细胞可以通过恢复免疫耐受和维持胰岛细胞活性来有效治疗I型糖尿病患者。

此外,2023年5月份发表在《Diabetologia》糖尿病学杂志(2022年影响因子/JCR分区:10.460/Q1)的一项来自瑞典的I/II期随机双盲安慰剂对照试验证实,脐带来源的间充质干细胞可维持1型糖尿病患者内源性胰岛素的产生。

干细胞治疗1型糖尿病的临床研究进展

截止2024年6月24日,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究项目有54项。其中已完成的有13项。

截止目前,国内中国知网cnki.net网站上已经有144个干细胞治疗1型糖尿病的相关文章。

治疗1型糖尿病的辅助疗法

  • 物理疗法:物理治疗师应该在运动教育方面发挥作用。定期运动是糖尿病管理不可或缺的一部分。它有助于胰岛素更有效地发挥作用,并有助于控制血糖。如果患者的血糖波动或偏高,最好避免运动,直到血糖稳定下来。在这种情况下运动实际上会升高血糖并增加酮体产生。运动对患有1型糖尿病的成年人有各种好处,例如更有可能达到A1C目标、更显著地实现血压目标、减少每日总胰岛素需求以及降低心脏病风险因素,如血脂异常和高血压。
  • 医学营养治疗(MNT):回顾了1型糖尿病患者的营养目标,旨在通过协调胰岛素治疗、饮食和身体活动模式来维持接近正常的血糖水平。给出了营养处方,并推导出1型糖尿病中适当的MNT建议。重点介绍了1型糖尿病患者的血糖目标;此外,还强调了碳水化合物一致性的原则和随着食物摄入量而调整胰岛素。实现碳水化合物一致性的膳食计划方法,包括碳水化合物计数、交换系统和示例膳食计划。
  • 针刺:多项研究表明,针灸有助于维持1型糖尿病,因为它可以降低血糖、调节内分泌功能、减少焦虑和抑郁、缓解疼痛性周围神经病变并保护神经功能、延长胃排空时间、增加血液循环和肌肉骨骼疾病(如肩周炎和扳机指)的活动范围。此外,针灸还可以通过支持人体免疫系统抵抗感冒和病毒来发挥预防作用。

讨论

目前,全球范围内有多项关于干细胞治疗1型糖尿病的临床研究正在进行。初步的临床试验结果显示,干细胞治疗能够改善患者的血糖控制,减少对外源性胰岛素的依赖。

面临的挑战与限制

  • 干细胞分化的效率和安全性:确保干细胞分化为胰岛β细胞的效率和安全性是治疗成功的关键。
  • 免疫排斥问题:即使是自体干细胞,也可能面临免疫排斥的问题,需要进一步的研究来解决。
  • 长期效果和安全性:干细胞治疗的长期效果和安全性仍需通过大规模的临床试验来验证。

结论

干细胞治疗为1型糖尿病提供了一种潜在的根治方法。随着研究的深入和技术的发展,干细胞疗法有望成为1型糖尿病治疗的重要选择之一。患者和家属应与医疗专业人员密切沟通,了解干细胞治疗的最新进展和适用性。

免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问,请随时联系我。

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