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治疗帕金森病,睿健医药细胞治疗产品获FDA批准开展临床试验

6月24日消息,睿健医药宣布美国FDA已于当地时间6月20日正式批准了其帕金森管线NouvNeu001的IND申请。NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品,该药的1/2期临床研究已在2023年8月获得中国NMPA批准,并在1期临床试验中取得了积极的安全性和疗效数据。值得一提的是,FDA已于2024年3月授予睿健医药开创性产品特别豁免权(Exemption)。

对此,睿健医药首席医学官(CMO)蔡萌博士表示,在获得了FDA特别豁免权之后,NouvNeu001 IND进一步获得FDA批准,展现出了FDA对睿健医药开创性化学诱导平台及其创新产品的高度认可。

治疗帕金森病,睿健医药细胞治疗产品获FDA批准开展临床试验

治疗帕金森病,睿健医药细胞治疗产品获FDA批准开展临床试验

公开信息显示,睿健医药是全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的公司之一。该平台对于细胞功能改造而言,具有更为高效、安全、低成本且更适合大规模工业生产的优势。基于这一平台,睿健医药建立了丰富的通用型诱导多能干细胞(iPSC)产品管线,为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”疾病开发通用型细胞治疗产品,带来治愈可能。

NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品,其通过化合物调节实现高纯度神经元亚型重建与功能优化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。

2024年初,NouvNeu001已在北京医院和武汉大学中南医院顺利启动临床试验。通过整合神经外科、神经内科与其他科室的优势临床资源,研究人员将系统性评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

目前该临床项目进入加速期,从多中心独立完成的多例临床结果来看,使用NouvNeu001治疗后,不仅实现了MDS-UPDRS评分的快速显著改善,患者的生活质量得到了极大改善;且安全性良好,无相关不良反应。NouvNeu001项目即将进入剂量拓展阶段。

在神经退行性疾病领域,睿健医药还开发了另一款在研产品NouvNeu003。2023年12月,NouvNeu003已获NMPA批准开展临床试验,针对的适应症主要为发病年龄不足50岁的早发型帕金森患者。根据睿健医药新闻稿,该公司也将于近日启动NouvNeu003临床试验患者招募。

神经退行性疾病之外,睿健医药还在其他“无法治愈”疾病领域持续探索。今年3月,该公司的突破性眼科产品NouvSight001获得美国FDA授予的孤儿药资格。该产品是睿健医药开发的首款iPSC来源的眼科通用型细胞治疗产品,拟开发用于治疗“视网膜色素变性系列适应症”。

睿健医药首席执行官(CEO)魏君博士表示:“在iPSC这一创新疗法领域,睿健医药保持了高度的严谨性,同时兼顾研发进度。此前公司制定的项目推进计划,都在时间上精确到了‘周’,这也为公司连续推动核心管线如期进入临床打下了必不可少的基础。

在谨慎、稳健研发的基础上,睿健医药希望凭借自己掌握的创新技术,为大量现阶段无法治愈的疾病带来突破,为深受相关疾病困扰的病人和家庭创造福音。此次NouvNeu001实现中美‘双报双批’,进一步增强了睿健国际化团队打造世界一流创新平台的信心。“

免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问,请随时联系我。

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