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Longeveron的间充质干细胞治疗阿尔茨海默病获RMAT认证

Longeveron获得阿尔茨海默氏症干细胞治疗RMAT认证

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Longeveron公司的Lomecel-B再生医疗高级疗法(RMAT),以治疗轻度阿尔兹海默症。

RMAT认定兼具快速通道和突破性认定的优势,因此可以根据替代终点或中间终点加速审批。它还允许与 FDA进行多次会谈,以加快药物开发。

受此消息影响,Longeveron股价今日盘前交易中较7月9日收盘价上涨逾20%。

Lomecel-B由人类间充质干细胞组成,这些干细胞来自健康人类捐献者的骨髓。除了阿尔茨海默病外,它还被评估为治疗左心发育不全综合征和与衰老相关的虚弱症的良药。

Lomecel-B在CLERMINDII期试验(NCT05233774)中达到了主要安全性终点,该试验招募了50名轻度阿尔茨海默病患者。Lomecel-B给药后30天内报告了三起严重事件,三个不同治疗剂量组各发生一起,而安慰剂组没有发生任何事件。

没有出现过敏反应、实验室评估和心电图 (EKG) 的显著变化或淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA) 的情况。此外,MRI 上未发现临床无症状微出血。该疗法还改善了认知功能并减少了神经炎症,这是通过扩散张量成像(一种 MRI 成像技术)评估的。

根据GlobalData的报告,到2030年,全球阿尔茨海默病治疗市场价值预计将超过159亿美元。该领域以针对淀粉样蛋白的疗法为主,礼来公司的Kisunla(donanemab)是FDA批准的最新此类疗法。

GlobalData 是 Pharmaceutical Technology 的母公司

该公司于2月份停止了在日本进行的Lomecel-B治疗衰老相关虚弱症的II期试验,这一消息让该公司松了一口气。该决定是 Longeveron 的一项“战略举措”,旨在专注于开发Lomecel-B治疗左心发育不全综合征(一种罕见的先天性心脏缺陷)的药物。

该公司正在IIb期 ELPIS II试验 (NCT04925024) 中评估Lomecel-B对12岁以下左心发育不全综合征患者的作用。该试验计划招募38名参与者,预计招募工作将于年底完成。

干细胞治疗阿尔茨海默病是一个相对较新的领域。再生生物医学公司正在第一阶段试验(NCT05667649)中评估其自体干细胞治疗RB-ADSC对轻度至中度阿尔茨海默病的疗效。

阿尔茨海默氏症试验将干细胞治疗直接注入患者大脑

干细胞治疗阿尔茨海默病的相关进展

截止2024年7月,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗阿尔茨海默病的临床研究项目有24项

在2021年,Longeveron公司公布了其研发的骨髓源间充质干细胞药物——Lomecel-B,在治疗阿尔茨海默症方面的1期临床试验成果。

此次研究共纳入了33位轻度阿尔茨海默症患者,他们被随机分为低剂量组(接受单次静脉输注2×107的剂量)、高剂量组(接受单次静脉输注1×108的剂量)以及安慰剂组。试验结果显示:

  • 对轻度阿尔茨海默症患者进行间充质干细胞(MSC)药物的输注是安全的,且患者对该药物的耐受性良好
  • 接受MSC输注的患者在多项抗炎血清生物标志物上显著高于安慰剂组,这为MSC具有促进抗炎环境的能力提供了支持;
  • 该药物能够改善接受治疗患者的神经认知功能,并提高他们的生活质量。
次要和探索性生物标志物终点:与炎症和血管功能以及海马体积相关的血清生物标志物的变化

这项研究的积极成果极大地鼓舞了研究者们,同时也为后续更大规模的临床试验奠定了坚实基础。正因如此,在1期研究刚刚圆满结束后,科学家们便迫不及待地启动了下一阶段的研究工作。

减少49%脑容量损伤,干细胞为阿尔茨海默症患者带来新希望

名为CLEAR MIND的2a期临床试验于2021年12月正式启动,共招募了50位年龄在60至85岁之间的轻度阿尔茨海默症患者,其中49人接受了治疗。该研究依据美国国立卫生研究院-阿尔茨海默氏症协会(NIA-AA)的标准进行。

在本次研究中,科学家们测试了三种不同剂量的Lomecel-B以及安慰剂的效果,主要考察的是治疗的安全性,同时次要考察指标包括复合阿尔茨海默症评分(CADS)从研究开始到第39周的变化。此外,还探索了脑容量和认知功能等其他指标。

经过近两年的精心研究,2023年10月,Longeveron公司公布了这一临床试验的结果。

所有实验组均达到了安全性的主要考察指标,与预期的安全性概况相符合。在整个试验过程中,未出现超敏反应、无阿尔茨海默病相关想象异常(ARIA)的病例,且磁共振成像(MRI)也未显示临床无症状的微出血情况。

在次要考察指标方面,与安慰剂组相比,注射间充质干细胞(MSC)的患者在CADS和左侧海马体积等方面显示出数值减慢和预防疾病恶化的趋势,且这一差异具有统计学意义。

随后在12月,Longeveron公司进一步补充了相关数据,指出骨髓来源的间充质干细胞能够以剂量相关的方式改善认知功能的多项指标,并提高患者的生活质量。

更为引人注目的是,患者在身体上出现了直观的改变——他们的大脑结构也有所改善。阿尔茨海默症患者的大脑通常会经历进行性萎缩,导致脑容量和皮质厚度减少。然而,2a期研究显示,Lomecel-B有可能减缓与阿尔茨海默病相关区域(如海马、脑室、丘脑等)的脑容量损失。

值得一提的是,在输注高剂量(100Mx4次)的情况下,全脑体积的损失减少了高达49%

此外,与安慰剂组相比,所有接受MSC治疗的剂量组在第39周时通过DTI测量的神经炎症水平均较低。

2a期试验的额外阳性临床数据和成像生物标志物结果

Longeveron公司的首席执行官Wa’el Hashad对此表示:“这些新数据进一步支持了我们10月份公布的CLEAR MIND初步结果,验证了Lomecel-B在治疗轻度阿尔茨海默病方面的安全性和潜力。”随着研究的不断深入和各方共同努力,我们有理由相信,不久的将来会看到更多令人振奋的成果。

细胞科技作为新兴技术,为众多阿尔茨海默症患者点燃了希望之光。其不仅在治疗阿尔茨海默症方面展现出巨大潜力,还在推动新型阿尔茨海默症药物的研发方面发挥了重要作用。 

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