中美双报获批后，中国首款间充质基质细胞药物IND落地！全球细胞治疗格局生变

中国细胞治疗迈出关键一步

首款间充质基质细胞药物获批临床试验

2025年3月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首款间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）[1]。这是继2024年10月26日美国FDA批准NR-20201临床试验之后[2]，该药物再次获得监管机构对其质量标准和机理研究的认可。

这标志着我国在间充质基质细胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）药物治疗领域迈出重要一步。

该药物由天士力医药集团自主研发，拟用于治疗急性缺血性脑卒中。此次批准标志着中国在细胞治疗领域实现重大突破，成为全球少数完成此类药物监管审评的国家之一。

NR-20201新药的科学突破与药物机制

长期以来，MSCs一直被误认为是干细胞。虽然有专家学者对其身份提出质疑，但国内并无企业使用“间充质基质细胞”这一名称进行申报，也没有基于间充质基质细胞的身份鉴定标准。这份来自于天士力医药集团的间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）打破了长期以来的惯例。

天士力通过单细胞转录组测序技术和轨迹分析程序，揭示了MSCs与干细胞在基因表达和功能上的根本差异，并建立了全新的鉴定标准。研究发现，MSCs通过归巢到受损组织，与血管内皮细胞协同激活血管再生与组织自主修复能力，而非传统干细胞的“分化替代”机制。

间充质基质细胞与间充质干细胞本质区别有哪些？

命名起源与定义演变

间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells）：早期研究中，科学家认为这类细胞具有多向分化潜能（如分化为骨、脂肪、软骨等），因此被命名为“干细胞”。但后续研究发现，其干细胞特性（自我更新和分化能力）有限，且体内分化行为与胚胎干细胞或造血干细胞显著不同。

间充质基质细胞（Mesenchymal Stromal Cells）：2006年国际细胞治疗协会（ISCT）建议更名为“间充质基质细胞”，强调其功能更多来源于旁分泌效应（分泌细胞因子、外泌体等）和免疫调节作用，而非传统干细胞的“分化替代”机制。

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2. 核心功能差异

特征	间充质干细胞（传统认知）	间充质基质细胞（现代定义）
主要功能	分化为特定组织细胞（骨、软骨、脂肪等）	免疫调节、抗炎、促血管生成、支持组织修复
作用机制	依赖细胞分化替代受损组织	通过分泌活性因子（如VEGF、IL-10）调控微环境
自我更新能力	有限（体外传代后分化能力快速丧失）	弱或无（功能不依赖长期自我更新）

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3. 科学认知的颠覆性发现

基因表达谱差异：单细胞测序技术显示，传统定义的“间充质干细胞”中仅有极少数细胞表达干细胞标志物（如Nanog、Oct-4），大部分细胞表现为基质细胞特征，分泌功能相关基因高度活跃。

归巢与修复机制：MSCs通过归巢至损伤部位，与血管内皮细胞、免疫细胞相互作用，激活内源性修复程序，而非直接分化为功能细胞。例如，在脑卒中治疗中，MSCs通过促进血管新生和抑制炎症反应修复神经功能。

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4. 临床应用导向的差异

方向	间充质干细胞（传统）	间充质基质细胞（现代）
适应症	组织再生（如骨缺损修复）	免疫性疾病（如GVHD）、炎症性疾病（如ARDS）
治疗策略	依赖细胞移植后的分化	依赖细胞分泌的活性物质调控宿主微环境
监管要求	需严格证明分化能力和长期安全性	更关注细胞制剂纯度、分泌因子谱及短期安全性

NR-20201新药的临床应用价值：为急性脑卒中患者带来新希望

一、填补急性缺血性脑卒中治疗空白

急性缺血性脑卒中是全球第二大死亡原因，具有高致残率和高死亡率，目前尚无根治性疗法。NR-20201是全球首款针对该适应症的间充质基质细胞药物，其获批临床试验标志着治疗领域的重要突破。 根据临床前研究，该药物通过细胞归巢机制与血管内皮细胞协同作用，激活受损脑组织的血管再生与功能修复，为患者提供了全新的治疗选择。

二、创新治疗机制与安全性优势

功能机制：NR-20201并非依赖传统干细胞的分化替代作用，而是通过间充质基质细胞的旁分泌功能，分泌抗炎因子（如IL-10）和促血管生成因子（如VEGF），抑制神经炎症反应并促进内源性修复。这种机制避免了干细胞疗法可能导致的异常分化风险（如肿瘤形成），安全性更高。

同种异体细胞优势：采用异体脂肪来源的间充质基质细胞，无需从患者自身提取细胞，减少侵入性操作，提高治疗可及性。标准化生产工艺确保细胞活性和功能一致性，降低个体化治疗的成本和复杂性。

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三、国际监管认可

中美双轨审评突破：2024年10月，NR-20201已获美国FDA临床试验许可，2025年3月再获中国国家药监局批准，显示其科学性和安全性得到国际权威机构认可。这种双轨审评模式为后续全球多中心临床试验奠定基础。

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NR-20201药物研发的意义

此次中国批准的首款MSCs药物（NR-20201）严格遵循基质细胞定义，标志着从“追求分化潜能”到“精准功能调控”的研发范式转变。这一科学认知的突破，将推动细胞治疗向更安全、可控的方向发展。

NR-20201的临床应用价值不仅在于其填补了急性缺血性脑卒中的治疗空白，更在于其创新机制带来的安全性提升和适应症拓展潜力。随着NR-20201的临床试验推进，该药物有望成为细胞治疗领域的标杆性产品，为全球患者提供更高效、安全的治疗选择。

参考资料：

[1] 国家药品监督管理局药品审评中心 受理号：CXSL2400882

[2] FDA Investigational New Drug Application : NO.30788

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