早期干细胞治疗帕金森病试验公布积极结果

一项针对帕金森病患者的研究表明，基于干细胞的治疗是安全的，并且可以改善帕金森病的症状。

拜耳制药公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上宣布了这一1期临床试验的结果。

在试验中，12名帕金森氏症患者接受了手术，接受高剂量或低剂量的干细胞产生的多巴胺细胞。该实验疗法称为bemdaneprocel或BRT-DA01。

结果表明，治疗耐受性良好，没有重大安全问题。12个月后，参与者的帕金森症状有所改善，接受较高剂量的参与者表现出更大的改善。

目前正在计划进行2期研究，以进一步研究这种有前途的疗法，预计将于2024年开始招募。

为什么干细胞为治疗帕金森病带来希望

干细胞有能力发育成不同类型的特化细胞，如皮肤、肌肉或脑细胞。

多年来，研究人员一直致力于利用干细胞治疗帕金森病的潜力，并找到将它们转化为产生多巴胺的脑细胞的方法，然后用这些脑细胞来替代帕金森病患者中丢失的细胞。

获得适合帕金森氏症的干细胞疗法面临许多挑战，包括： 

• 开发能够存活并融入大脑的移植细胞
   
• 确保移植的细胞发挥其应有的作用并且不会引起不良副作用
   
• 确保移植的细胞不被“拒绝”
   
• 治疗的总体安全性和可接受性。

为了应对这些挑战，我们进行了多年的艰苦研究，这意味着目前世界各地正在对一系列有前景的干细胞疗法进行帕金森病的早期临床试验。  

承诺的早期迹象需要进一步调查

英国帕金森病研究副主任克莱尔·贝尔 (Claire Bale) 评论道：

“这些结果表明，这种开创性的疗法是安全的，并且可以改善帕金森病患者的症状，这是非常令人鼓舞的。

“值得注意的是，这是一项‘开放标签’试验，没有对照组。这意味着所有参与者和研究人员都知道他们正在接受积极的治疗——在本例中是干细胞衍生的移植。

“我们知道安慰剂效应——相信治疗会起作用——在帕金森病中非常强烈，所以我们在查看这些结果时需要牢记这一点。

“我们很高兴该团队很快就计划进行进一步的研究，以更深入地研究这种疗法的潜在益处，一旦有任何进一步的消息，我们将立即分享。”

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