评估干细胞疗法治疗缺血性中风的I/II期试验即将启动

来自神经干细胞的研究性外泌体已获得美国食品和药物管理局（美国医学博士）的I/II期临床试验许可。

Aruna Bio（美国佐治亚州）是一家致力于开发神经外泌体用于治疗神经再生疾病的生物技术公司，该公司宣布计划启动一项I/II期临床试验，研究AB126，一种源自神经干细胞的同种异体神经外泌体^[1]。

该试验与佐治亚大学（UGA；美国佐治亚州）再生生物科学中心的研究人员合作进行，旨在评估该药物对血栓切除术后预后不良的缺血性中风患者的耐受性、安全性和初步疗效^[2]。

该临床试验预计于2024年上半年开始，将针对急性缺血性中风引起的脑部炎症。根据Aruna Bio和UGA的研究人员进行的临床前研究结果，AB126具有神经保护和神经再生功效，并已被证明可以减少炎症^[2]。先前的研究发现，该药物通过减少促炎T细胞的数量同时增加抗炎T细胞和巨噬细胞的数量来发挥作用。其他研究结果还表明，该药物可以通过减少氧化应激来防止细胞死亡。除此之外，还发现神经增殖增加，进而导致神经生长和髓鞘再生^[3]。

参与者将接受低、中、高剂量的三次静脉注射^[1]。AB126具有表面蛋白标记，使其能够穿过血脑屏障^[3]，这是神经系统疾病治疗药物开发中经常遇到的障碍。 

AB126将成为首个在神经系统疾病人体临床试验中研究的外泌体衍生疗法，并可能为减少中风后脑部炎症的新型治疗选择打开大门。由于源自患者自身的干细胞，该药物的一个显着特点是其触发免疫反应的能力降低。这有其优点，因为该药物可以多次给予患者而不引发免疫反应^[1]。

“我们的药物与目前的治疗方法不同，它不是去除血栓，而是清除血栓。” “它正在减少中风引起的大脑炎症。”UGA再生生物科学中心主任兼Aruna Bio联合创始人Steven Stice评论道。

研究小组希望I/II期试验的积极结果将为不符合其他治疗标准的中风患者提供替代选择。此外，该团队正在寻求探索治疗其他神经退行性和神经炎症性疾病的潜力，包括肌萎缩侧索硬化症和帕金森病^[1]。

参考资料：

{1} UGA Today. UGA stroke treatment headed to clinical trial. [Accessed 12 February 2024].

[2] Global Newswire. Aruna Bio Announces FDA Clearance of IND for Lead Program AB126, Enabling the First Exosome to Enter in Human Clinical Trials for a Neurological Indication. [Accessed 12 February 2024].

[3] Aruna Bio. Intro to AB126. [Accessed 12 February 2024]

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