干细胞移植可改善脑瘫幼儿的运动功能的临床研究

简介：脑瘫 (CP) 是儿童时期最普遍的运动障碍。它通常由子宫内或围产期脑损伤引起。最近，有报道称 脐带干细胞治疗脑瘫可改善粗大运动功能和大脑连接。

2022年8月24日，日本高知大学高知医学院儿科在《Brain&Development》杂志上发表了一篇关于自体脐带血输注改善日本脑瘫幼儿运动功能的安全性和可行性的临床研究。结果显示自体脐带血干细胞输注临床用于脑瘫患者是安全可行的。然而，还需要对更多患者进行更多的临床研究，并对脑瘫的治疗机制进行深入研究。

方法：在动物模型研究中证明诱导组织再生后，对6名日本CP儿童（1-6 岁）进行了静脉注射ACB的单臂试验研究。主要结果是在基线和治疗后1周、1、2和3年时通过生命体征、临床症状以及血液和尿液检查评估安全性。此外，同时进行了运动功能评估、神经发育检查、磁共振成像和脑电图 (EEG)。

结果：输注一般耐受性良好，尽管一名患者在治疗后1年出现显微血尿，另一名患者在治疗后9个月出现一次热性惊厥。这些事件是短暂的，在观察研究期间未见复发。所有患者的1年粗大运动功能测量66 (GMFM-66) 评分中位数提高了6.8分，高于按年龄和严重程度预测的值。

此外，2年和3年的GMFM-66分数也高于预期（分别为中位数6.2分和5.5分）。6名患者中有3名的发展商数 (DQ) 的总体量表和语言-社会量表有所改善，治疗后他们的GMFM-66评分变化大于其他病例。GMFM-66评分、DQ和输注细胞计数之间没有显着相关性。

结论：自体脐带血干细胞输注临床用于治疗脑瘫患者是安全可行的。然而，还需要对更多患者进行更多的临床研究，并对脑瘫的治疗机制进行深入研究。

参考资料：https://doi.org/10.1016/j.braindev.2022.08.004

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