自体干细胞移植治疗类风湿关节炎患者的1/2期临床试验结果

背景

在这项研究中，我们打算评估类风湿性关节炎 (RA) 患者膝关节内植入自体骨髓间充质基质细胞 (MSCs) 的安全性和耐受性，并确定该人群的初步临床疗效数据。试验注册号如下： Royan Institute Ethics Committee: AC/91/1133；NCT01873625。

方法

这项单中心、随机、三盲、安慰剂对照的1/2期临床试验将膝关节受累的RA患者随机分组，接受每个关节 4000万个自体骨髓来源的MSCs的关节内膝关节植入或生理盐水（安慰剂）。患者随访12个月以评估治疗结果。

结果

共有30名患者参加了这项研究，其中15名在MSC组，15名在安慰剂组。MSC给药后或随访期间没有不良反应报告。根据西安大略大学和麦克马斯特大学关节炎指数 (WOMAC)、视觉模拟量表 (VAS)、胶凝时间和无痛步行距离，接受MSCs治疗的患者有更好的发现。然而，这种改善无法显着持续超过12个月。MSC组的站立时间有所改善 ( P=0.01)。此外，MSCs似乎有助于减少甲氨蝶呤和泼尼松龙的使用。

结论

关节内膝关节植入间充质干细胞似乎是安全且耐受性良好的。此外，我们观察到临床疗效的趋势。我们认为，这些结果证明需要在延长的评估期内对更多膝关节受累的RA患者进行进一步调查。