干细胞疗法：科学探索缓解自闭症谱系障碍症状的方法

自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种早发性神经发育障碍，其特征是刻板行为，例如社交沟通受损、重复行为以及活动和兴趣受限。已知自闭症的病因是多种多样的（遗传倾向和/或环境暴露） 。

有多种治疗方法可以改善患有这种疾病的人的生活质量。还有其他选择，例如行为和沟通方法以及脐带干细胞疗法。在这最后一点近日有报道称，杜克大学正在进行利用自体和同种异体脐带血治疗自闭症谱系障碍儿童的临床研究。

该研究由杜克大学医学院儿科教授、临床细胞治疗项目科学主任 Joanne Kurtzberg 医学博士领导，持续推进，预计将获得美国监管机构 (FDA) 批准开放临床使用研究参与者在儿童身上显示出良好的结果后，据了解，一名患有这种疾病的阿根廷患者已进入试验，并接受了来自 BioCells Argentina 干细胞库的适当冷冻保存的胎盘造血干细胞。

“这个小病人输的是当时冻存的胎盘造血干细胞，得等那个时候才能观察结果。” 根据方案，首次评估将在注射后6个月和12个月进行，然后进化控制将继续确定患者的进展以及是否有改善。期望很高，家长已经看到沟通和行为方面的改善”。阿根廷 BioCells 医疗总监 Claudio Dufour 博士说道。

“几年前，人们不知道这种手术或这些类型细胞的治疗用途。关于捐赠过程也知之甚少，但另一方面，关于其起源也存在一些争议。主要是由于所谓的“胚胎干细胞”，顾名思义，这些细胞起源于胚胎，并受到生物伦理问题的特殊监管，也称为 IPS，如果其使用没有伴随，可能会产生并发症。 “严格的科学严谨的测试。这种情况发生了。” 杜福尔在接受Infobae采访时说道。

根据杜克大学的出版物，脐带干细胞治疗可能会改善这些儿童的沟通和行为，因此杜克大学的临床试验方案有望获得FDA的批准，并被视为临床使用的批准治疗选择。“如果该方案的原理能够得到证实，则意味着使用脐带血来源的细胞进行治疗可以通过调节大脑中发生的炎症过程来缓解自闭症谱系障碍的所有症状。保护这些儿童的大脑功能并修复受这种疾病影响的神经细胞。” 杜福尔补充道。

在BioCells Argentina的医疗管理中，他们希望将该方案转移到最初的临床阶段，并展示阿根廷的技术科学能力，以便这些有前途的治疗方案能够在不久的将来在我国实施。为了使这成为可能，他们正在制定这一重要项目。已与多个实验室和公共机构达成协议，以提供。

关于手续

根据杜克大学提供的信息，这些细胞通过静脉注射，大部分细胞通过肺、脾和肝从血液中过滤出来，其余细胞则面向血脑屏障。能够到达大脑的细胞数量对于治疗的成功至关重要。然而，产生这种作用的并不是细胞本身，而是内部机制的产物，即称为细胞因子的物质。这些是从干细胞释放到血液中的化学元素，由于它们体积小，它们以细胞大小不可能的方式穿过血脑屏障。

当这些细胞因子进入中枢神经系统（CNS）时，它们旁分泌作为一种抗炎化学物质（类似于激素的作用），可对抗因神经元（CNS细胞）之间的通讯受损而引起的慢性炎症正常神经元间通讯的破坏是导致这些不同变化的可能原因之一，称为自闭症。

尽管尚未确定治疗的最低细胞剂量，但杜克大学对冷冻保存材料有细胞规格和质量控制。每个孩子使用的剂量大小取决于储存的脐带血中可用的细胞数量。

细胞疗法和阿根廷的情况

在阿根廷，我们拥有基础设施和顶级专业团队来照顾和陪伴患有可以用细胞疗法治疗的各种病症（例如自闭症谱系障碍）的患者的需求，但要开发这些治疗方法，我们首先必须具有相关性国际上的批准和批准；我们有一个国家监管框架来配合我们的活动。一个例子是利用干细胞治疗血液疾病，细胞疗法已经被证明是有效和安全的，并且在我国已经实践了几年。

“第一例骨髓移植于1986年在布宜诺斯艾利斯的英国医院和布宜诺斯艾利斯的海军医院进行，允许未接受过经典化疗的患者进行骨髓移植。“我们希望很快能够提供使用干细胞的新治疗替代方案，以改善患者的生活质量。”杜福尔表示：为此，专家指出国际监管机构批准并在我国批准的细胞疗法对于定义干细胞库与移植和细胞治疗中心之间的协同作用的重要性。

可以使用干细胞吗？什么情况下可以使用组织？

“脐带血中含有造血干细胞（即造血细胞（红细胞、白细胞和血小板））和间充质干细胞（存在于组织中）。杜富尔解释说：“脐带血有800多种获批适应症，包括白血病、淋巴瘤、其他恶性血液疾病（如多发性骨髓瘤）、非恶性血液疾病、脊髓衰竭疾病、免疫缺陷、先天性代谢错误、实体瘤和自身免疫性疾病。

关于这些细胞的使用，根据疾病的阶段、患者的特征和对治疗的反应，”骨髓、外周血或脐带血中的造血细胞移植可被视为一种替代治疗方法。他补充道。

在已获批准的适应症中，最著名的是白血病、淋巴瘤和自身免疫性疾病。”在白血病中，包括急性髓性白血病和急性淋巴细胞白血病；在淋巴瘤中，这种细胞已被用于治疗霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤的十多种变体，”Dufour说。

另一方面，对于自身免疫性疾病（由于人体自身免疫系统攻击自身健康组织而不加以识别而导致的疾病），”脐带干细胞 “可用作治疗严重多发性硬化症、幼年炎症性关节炎以及类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、系统性血管炎和克罗恩病等其他疾病的替代疗法。专家总结道。

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