干细胞治疗共济失调的科学依据

介绍

共济失调是一种医学病症，其特征是由于小脑（大脑中调节运动功能和协调的部分）、脊髓或周围神经元受损而导致的各种协调障碍。根据其原因，它可以在任何年龄发展。该病症可能伴随影响神经系统的疾病，例如中风、免疫系统疾病（包括多发性硬化症和乳糜泻）、肿瘤、感染、酒精性变性等。还有几种由基因突变引起的遗传形式。

识别潜在病症是共济失调管理的重点和主要挑战。诊断的依据包括医学和神经病史、大脑 CT 或 MRI 以揭示小脑的变化，以及可以揭示维生素或辅酶缺乏症的血液检查。

由于大量的潜在原因，共济失调的治疗具有挑战性。目前的临床研究探索新的药物和新的方法，包括干细胞治疗。

共济失调的症状和常见体征

共济失调患者可能会遇到日常活动和独立生活技能方面的问题。他们通常首先注意到协调问题，这可能表现为步态障碍和经常绊倒。这些最初的行走问题可能会在以后伴随以下体征和症状：

• 说话犹豫；
• 手写和打字问题；
• 咀嚼和吞咽困难；
• 视力和认知功能障碍；
• 疲劳;
• 注意力不集中；
• 心脏问题;
• 急性头痛、恶心和呕吐（这是中风等危及生命的症状）。

在大多数情况下，共济失调的症状会随着时间的推移而恶化，从而显着恶化患者的生活质量和正常功能。

共济失调的类型

共济失调可能是遗传性的、获得性的或特发性的（如果原因不明）。

遗传性共济失调

遗传性共济失调包括数十种罕见的异质性神经系统疾病，其中最常见的类型是脊髓小脑性共济失调、弗里德赖希共济失调和共济失调毛细血管扩张症。它们是由一个或多个基因的故障引起的，并代代相传。

后天性共济失调

获得性共济失调是由于疾病、受伤或接触酒精或某些药物导致的大脑或脊髓损伤引起的。

特发性共济失调

特发性共济失调包括所有原因不明的共济失调。也称为小脑性共济失调。

共济失调治疗的现代方法

当潜在疾病的治疗可用时，共济失调的症状可能会完全或部分治愈和/或疾病的进展可能会停止。例如，在可切除肿瘤和维生素和辅酶缺乏症的情况下，患者在治疗根本原因后6个月至一年内康复。

医学科学家仍在寻找最有效的治疗方法来预防或抑制大多数类型共济失调的进展。

几项正在进行的临床研究表明，脊髓小脑性共济失调 (SCA) 患者接受锂盐或伐尼克兰治疗后，共济失调症状得到了部分改善。在不同病因的小脑性共济失调患者中使用利鲁唑时也可以看到改善。

对症治疗用于缓解肌肉痉挛、震颤、膀胱问题、异常眼球运动和抑郁症，以及弗里德赖希共济失调中出现的心脏问题。其他功能障碍，如疲劳和神经病变，也可以通过相关药物进行治疗。

物理治疗和体育锻炼在提高生活质量方面发挥着重要作用，因为它们可能有助于保持活动能力和增加肌肉力量。言语和语言治疗师可以帮助改善说话和沟通问题、吞咽困难、咳嗽和窒息。职业治疗师也可以提供帮助，例如，家庭适应、日常活动的教学策略或轮椅评估。

除此之外，目前认为用细胞产品治疗共济失调是一种有前途的方法。

干细胞治疗共济失调的科学证据

最近的研究表明，干细胞治疗共济失调很容易耐受，并且可以为患者提供显着的改善。

据推测，退化的神经元会吸引注入的多能间充质干细胞 (MSC) 并与之相连。然后， MSCs直接向正在被破坏的细胞提供神经元生长因子，以挽救它们免于退化。研究还表明，这些类型的细胞可诱导突触连接并减少神经元细胞凋亡。例如，在患有脊髓小脑性共济失调的小鼠中单次注射MSCs对脊髓中轴突和髓鞘的进行性退化产生积极影响。

干细胞治疗共济失调的预期效果

由于间充质干细胞的神经保护、神经营养、抗炎作用以及该细胞产物刺激新血管形成的能力，共济失调患者的临床效果包括：

• 改善协调和平衡；
• 增加四肢和肌肉的力量；
• 改善精细运动技能和言语；
• 减少疲劳；
• 整体生活质量提高。

干细胞治疗共济失调的程序

干细胞治疗共济失调的疗法包括鞘内和/或静脉内给药（注射到椎管内和/或通过静脉滴注）自体（患者自己的）骨髓细胞与胎盘细胞和脐带细胞的结合。从患者身上收集细胞的过程是在局部麻醉之前进行的。

从患者骨髓中采集的细胞在给药前会经过几个步骤：处理、使用离心机分离、必要时进行培养，并进行生物活化以获得特定的细胞产品以获得最佳效果。基于供体细胞的产品已经准备就绪，可以立即推出。

然后将细胞鞘内输送到体内。门诊完整治疗过程约10天，15-40天可见效。建议在6个月后重复该课程以保持结果并获得更好的改善。

干细胞疗法的适应症和禁忌症

干细胞疗法可能对那些患有伴有共济失调症状的疾病或医疗状况的患者有益。这些都是：

• 多发性硬化症;
• 中风后；
• 帕金森病；
• 头部受伤;
• 结节病;
• 腹腔疾病;
• 毒性反应，

然而，有一些限制可能会阻碍干细胞治疗的积极作用或被视为直接禁忌症，例如任何危及生命或绝症的健康状况（包括癌症或肿瘤）以及过去对细胞产品的负面体验。干细胞疗法的其他禁忌症是：

• 急性期传染病；
• 最近3个月中风或短暂性脑缺血发作；
• 血液测试中某些指标的偏差；
• 怀孕和哺乳；
• 精神障碍和成瘾；
• 麻醉禁忌症和/或高出血风险和/或拟议活检区域的病理过程（不排除使用供体细胞产品的可能性）和其他一些。

干细胞疗法的安全性和可能的​​副作用

干细胞治疗的安全性已在不同病症患者的几项临床研究中得到证实。大多数患者都能很好地耐受该过程。手术过程中的短期和短暂发热虽然很少见，但不能排除。

治疗包括什么

由于每个共济失调病例背后的复杂因素，可能需要额外的治疗。在制定个体化治疗方案时，会考虑患者的神经系统状态、主要诊断、年龄、家族史等方面。

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