干细胞治疗帕金森病的开创性试验

瑞典医疗产品管理局已批准对帕金森病患者进行干细胞疗法的首次试验。动物实验表明，STEM-PD可以完全消除运动症状，这项具有里程碑意义的研究背后的研究人员寄予厚望，认为这也将在患者身上显示出临床疗效。

2022年12月，瑞典医疗产品管理局已批准STEM-PD的人体试验，这是一种革命性的帕金森病干细胞疗法。

经FDA的批准和瑞典伦理审查局的先前批准，STEM-PD开发背后的研究人员现在可以在帕金森氏病患者中启动首次临床试验。

STEM-PD是世界上第三个获准在帕金森氏症患者中进行临床试验的干细胞疗法，研究人员寄予厚望，认为它可以终结目前尚无最佳疗法的疾病。

“我们开发STEM-PD已有10多年，基于动物实验，我们认为它也适用于人类。在动物实验中，这种治疗完全逆转了帕金森病的症状，我们的目标是使用STEM-PD进行一次治疗就可以使帕金森病患者摆脱日常药物治疗，”领导STEM-PD临床前开发的研究人员Agnete解释道Kirkeby，哥本哈根大学神经科学系和诺和诺德基金会干细胞医学中心 (reNEW) 和瑞典隆德大学瓦伦堡分子医学中心副教授。

帕金森病没有最佳疗法

帕金森病的症状是由于大脑中产生多巴胺的细胞随着时间的推移而遭到破坏。

随着产生多巴胺的细胞死亡，脑细胞失去了彼此正常交流的能力，这逐渐导致越来越严重的震颤和僵硬。

帕金森病是一种随着时间的推移而发展的进行性疾病，诊断后10-15年，大脑中几乎没有产生多巴胺的细胞。

没有减缓潜在疾病的最佳疗法，只有缓解症状的疗法。然而，当产生多巴胺的细胞被降解时，这些药物会逐渐失去其有益作用，越来越多地只留下副作用。

“我们没有任何疗法可以阻止细胞死亡或降低细胞死亡的速度。因此需要一种治疗帕金森症患者的新方法，”Agnete Kirkeby说。

发育胚胎细胞

Agnete Kirkeby及其同事耗时10多年开发的STEM-PD并不能挽救仍然注定要死亡的产生多巴胺的细胞。相反，研究人员将新的产生多巴胺的细胞插入大脑。

治疗的起点是胚胎干细胞，它来自生育诊所的受精卵。这些干细胞可以变成所有类型的细胞，例如肾细胞、脑细胞、皮肤细胞和肠壁细胞。研究人员控制这些干细胞的发育，使它们专门针对产生多巴胺的神经细胞发育。

多年的研究已被用于确定如何将干细胞逐渐暴露于各种生长因子，从而使它们从干细胞阶段逐步发展成为产生多巴胺的细胞。

当培养皿中的干细胞发育成为未成熟的多巴胺产生细胞时，它们会被冷冻，然后神经外科医生会小心地将这些细胞移植到帕金森病患者的大脑中。

“在大脑中，移植的细胞会慢慢变得完全成熟，并开始与患者大脑中的周围细胞进行交流。这是一个缓慢的过程，在我们看到移植细胞的全部有益效果之前可能需要长达1-3年的时间。同时，我们希望帕金森病患者能够逐渐摆脱日常药物治疗。即使将他们的症状减轻70%也将是一个巨大的突破，”Agnete Kirkeby解释道。

移植到大脑

Agnete Kirkeby解释说，STEM-PD的开发使其适用于所有人——不需要供体-受体匹配。

此外，之前移植胎儿组织的实验表明，STEM-PD具有良好的耐受性，因此只需要12个月的免疫抑制药物就可以防止大脑排斥新细胞。

八名患有中度帕金森病的人将参加这项在欧洲开发的干细胞疗法的首次试验。

他们将接受研究人员和医生通过头骨用针头将细胞引入STEM-PD，并将它们放置在大脑中产生多巴胺的细胞已被破坏的非常特定的位置。

“这是一个复杂的程序，先扫描大脑，然后外科医生准确计算出细胞应该放置的位置。通过这种方式，我们确信移植细胞的范围可以覆盖大脑中缺乏多巴胺的整个区域，”Agnete Kirkeby说。

世界第三次干细胞试验

STEM-PD是全球第三个进入临床试验的干细胞治疗帕金森症。

日本的研究人员开发了一种类似的产品，目前正在对七名患者进行测试。美国的研究人员也做了类似的产品，正在对12名患者进行研究。然而，这两个研究小组都还没有任何结果。

当斯堪的纳维亚患者接受STEM-PD治疗后，研究人员与他们在日本和美国的同事一样，因此不得不等待结果。在全部效果变得明显之前，可能需要长达3年的时间。等待时间很长，因为移植的细胞必须成熟并通过轴突与患者自身的脑细胞建立许多通信线路。

由于在任何效果变得明显之前已经过去了很长时间，因此研究人员还非常仔细地选择了患者。

他们必须患有中度帕金森病，年龄不得超过75岁。

“大多数85岁或以上的帕金森病患者都可以通过对症治疗来应对。因此，STEM-PD主要适用于在生命早期被诊断出来并且没有STEM-PD的人预计将与帕金森氏症一起生活30-40年。他们在诊断后10-15年陷入困境，因为他们不再体验到可用药物的好处。我们希望STEM-PD可以帮助这些人，让他们在移植细胞完全成熟所需的3年内停止使用缓解症状的药物，”Agnete Kirkeby总结道。

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