目录
- 正在进行的研究
- 病因
- 目前的治疗方法
- 何时寻求帮助
- 总结
帕金森病是一种慢性、渐进的疾病，会导致你出现某些身体和认知症状。这些变化会削弱你控制动作、说话和完成日常任务的能力。
目前，帕金森病还没有治愈方法。但如果你或你的亲人正在经历帕金森病，要知道你并不孤单。有许多资源和选择，而且对该疾病的研究领域也在不断扩大。
每天，研究人员都在研究新的疗法和潜在的治愈方法。目前，在治疗帕金森病方面已经取得了进展，改善了人们的生活质量和前景。
我们将概述一些当前和有希望的治疗方法，以及帕金森病的临床研究前景。
从数据上看
帕金森病主要影响老年人。然而，虽然罕见，但早发的帕金森病也会发生。以下是我们知道的情况：
- 一份2020年的报告指出，2017年的数据显示，中国约有300万人被诊断患有帕金森病。
- 男性患帕金森病的几率是女性的1.5倍。
- 风险随着年龄的增长而增加。
- 在极其罕见的情况下，帕金森氏症可以影响青少年。
正在进行的研究
虽然帕金森病可能无法治愈，但研究人员每天都在努力，以更好地了解它。这包括确定与帕金森病有关的基因和生物标志物，并试验新的疗法。
以下是目前的研究结果和主要关注领域的概述。
旨在及时诊断
与许多慢性疾病一样，早期识别帕金森病可以帮助人们体验到更高的生活质量。
2016年的统计数据显示，全世界约有610万人患有帕金森症，比1990年增加了一倍多。然而，这种增长并不一定意味着帕金森病现在更常见。
发病率的上升可能是由于人们对该病认识的提高，导致更多的人就潜在的症状联系医生。全球人口也在向老年人倾斜，这意味着更多的成年人处于帕金森病的高危年龄组。
一项2018年的综述可信来源的研究结果表明，帕金森病的“及时诊断”可以提供以下好处，其中包括：
- 支持你尽快了解疾病的 “知情权”
- 使你能够围绕疾病管理和治疗方案，在自己的健康和福祉方面发挥积极作用
- 让你参与对帕金森病的持续研究
- 帮助您了解帕金森病的症状并不只是衰老的一部分，而是一种特殊的健康状况
基因和生物标志物
目前，许多帕金森病的治疗方法都是为了限制该疾病症状的影响。研究人员的目标是开发能够阻滞或限制其整体进展的疾病改良药物。
为了实现这一目标，研究人员正试图确定对帕金森病进展负责的生物标志物（你身体中可量化的医学标志）。
世界各地的专家已经为加速药品伙伴关系知识门户网站做出了贡献，他们可以在这里分享有关基因研究进展的数据。该门户网站现在包含了4000多名帕金森病患者的遗传信息。
识别某些基因和其他导致帕金森病的生物标志物，意味着医生可以更早地诊断帕金森病，或识别谁可能有患此病的风险。科学家们还可以创造出更有针对性的药物和其他疗法，以防止病情恶化。
几个基因的突变，包括显性和隐性基因，都与帕金森病的遗传有关。一些基因变化也可能是获得性的，这意味着它们在一个人的生活中发展，可能来自于环境因素。
2019年的一项研究报告称，27%的早发帕金森病患者被发现在以下一个或多个基因中存在突变：
- 葡萄糖苷酶（GBA）
- 富含亮氨酸的重复激酶2（LRRK2）。
- 帕金森（PARK2）
- 其他被发现影响帕金森病发展的基因包括SNCA（PARK1）和PINK1（PARK6）。
- 这些基因突变大多会导致产生细胞能量的线粒体Trusted Source受损，造成 “线粒体功能障碍”，这是帕金森病发展的一个已知因素。
某些基因可以进行基因组测试，但它并不完全准确。拥有一个或多个基因并不保证会患上帕金森病。
有希望的治疗方法
美国国家神经疾病和中风研究所（National Institute of Neurological Disorders and StrokeTrusted Source）强调的一些关于帕金森病的最新关键研究包括：
- 测试服用钙通道阻滞剂是否有可能降低帕金森病的发病风险
- 调查一种名为sargramostim的药物是否能帮助减少可能导致帕金森病恶化的免疫系统反应
- 探讨潜在的创伤性较小的深层脑刺激方法（如经颅直流电刺激）是否能帮助帕金森病患者减少运动问题。
研究人员正在研究帕金森病的多个方面，希望能提高生活质量并将潜在的有害影响降到最低。我们对帕金森病的表现方式和原因了解得越多，医生就能更快、更好地控制和治疗它。
帕金森病的病因
在其最基本的层面上，帕金森病损害了大脑中称为神经元的细胞。这影响了神经递质多巴胺的产生，从而导致运动问题和其他帕金森病的症状。
然而，虽然医生对帕金森病的工作原理有所了解，但他们并不确切知道该病的原因。普遍的理论是，多种因素有助于其发展，包括遗传和环境。
有些人确实有遗传性的帕金森病。然而，大多数帕金森病病例是散发性的，其根本原因不明。
现有的治疗方法
医生可能会使用组合治疗方法来解决帕金森病，每个人的反应都不同。所有这些治疗方案仍在研究和改进之中。
药物治疗
医生使用不同的药物来治疗帕金森病，包括：
- 卡比多巴-levodopa，有助于增加大脑中可用的多巴胺数量
- 抗胆碱能药物，可减少帕金森病可能出现的震颤和肌肉僵硬。
- 模仿多巴胺的药物，这些药物与大脑中的多巴胺相似，如普拉克索、阿朴吗啡或罗匹尼罗。
- 金刚烷胺，一种抗病毒药物，可减少一些帕金森病的症状
- 儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，它可以帮助你的大脑不分解多巴胺，使之更多地被利用。
- 单胺氧化酶B型（MAO-B）抑制剂，它对大脑中分解多巴胺的一种特定酶起作用。
医生可能会根据你的症状和你对特定治疗的反应开出不同的药物。先前存在的健康状况和任何其他现有的药物也是决定方法的一个因素。
深度脑刺激
1997年，美国食品和药物管理局（FDA）信源批准将深部脑刺激术（DBS）作为帕金森病震颤的治疗手段。如果药物左旋多巴对治疗一个人的帕金森病不再有效，医生可能会建议使用DBS。
DBS过程包括在你的大脑中植入特殊的电极，这些电极被认为是负责影响运动的部分，包括丘脑下核和球状体。
一些人通过DBS疗法体验到明显的症状缓解。它不会逆转或停止帕金森病的进展，但它可以为运动协调或震颤提供实质性的好处，特别是。
DBS并不是对所有人都有效。它还需要手术来植入电极。与任何外科手术一样，这也有并发症的风险，包括感染。
多能干细胞治疗帕金森病
多能干细胞疗法为帕金森患者带来了新希望。1998年首次报道人胚胎干细胞（hESC）体外分离成功，2007年首次报道人诱导的多能干细胞（hiPSC）制备成功。多能干细胞逐渐被探索用于各种疾病和损伤的细胞治疗，帕金森病细胞治疗也随之迈入了干细胞时代。
胚胎干细胞治疗帕金森
胚胎干细胞是从内细胞团（Inner cell mass，ICM）里获取的一种细胞，能够分化形成三胚层中的任何一种细胞，但不能形成胎盘、脐带等附属组织。在国际上有三个团队开展了临床试验，一个是中国科学院动物所周琪院士团队，另一个是Lorenz Studer 团队，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心，还一个就是文章开头提到的“STEM-PD”项目的Malin Parmar团队，来自瑞典隆德大学。
周琪院士团队，利用人类孤雌胚胎干细胞（hpESC）衍生的多巴胺能细胞，在帕金森猴子模型中证明多巴胺能细胞的有效性和安全性后，2017年随即开启临床试验，这也是世界首个基于配型使用胚胎干细胞治疗帕金森的临床研究。
2018年，Stem Cell Reports 杂志报道了周琪团队的动物实验研究成果。在灵长类动物模型中，研究人员将经过严格质检后的临床级人类孤雌胚胎干细胞衍生的中脑多巴胺能细胞，移植到帕金森猴脑内，并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明，植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟，能明显改善帕金森猴的症状，24 个月的时间里未见肿瘤形成。
美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Lorenz Studer团队，从人胚胎干细胞获得临床级多巴胺祖细胞产品（MSK-DA01），可量产，可长期冷冻储存。这项工作在Cell Stem Cell 杂志进行了报道：研究人员将MSK-DA01移植大鼠和小鼠体内，结果显示：移植的多巴胺能祖细胞可存活并使模型动物行为改善。重要的是，确认了MSK-DA01在生物分布、毒理学和致瘤性方面没有不良影响。美国FDA也批准了MSK-DA01进入I期临床试验，这是美国首个帕金森病干细胞治疗的临床试验 (NCT04802733) 。
饮食和生活方式的改变
帕金森病治疗的其他疗法包括健康饮食和定期锻炼。
一些人可能会从参与物理和职业治疗中受益。这些疗法通常专注于平衡，改善你的步态，或让你完成工作的策略。
其他替代方案以促进帕金森病患者的整体健康为中心。这些方法并不能阻止疾病的发展，但可以帮助你控制症状并保持希望：
- 针灸
- 催眠术
- 按摩疗法
- 太极拳
- 瑜伽
何时联系医生
如果你有帕金森病的家族史，你可能希望与医生讨论你的潜在风险，甚至探讨基因测试。然而，重要的是要记住，并非所有有帕金森病家族史的人都会受到影响。
帕金森病的征兆对每个人来说都可能是不同的。帕金森病通常被分为运动前、运动和认知阶段。这些不一定以特定的顺序发生，而且不是每个人都会经历所有这些。
正如帕金森基金会所解释的，常见的早期症状包括：
- 震颤，或不由自主地摇晃双手
- 笔迹改变
- 睡眠问题
- 嗅觉受影响
- 便秘
- 走路或控制动作的问题
- 无法解释的头晕
了解这些迹象
如果您认为您或您的亲人可能正在经历帕金森病的发作，请与您的医生讨论。请查阅这些文章，了解常见和罕见的症状以及帕金森病的并发症的更多细节：
经验之谈
帕金森病目前还没有治愈方法。然而，有许多治疗方法，包括药物、DBS、干细胞治疗和生活方式的调整，可以潜在地减少症状并提高你的生活质量。
有可能得到及时的诊断，使你有能力了解你或你爱人的病情和选择。
广泛的研究人员和科学家正在合作，以确定生物标志物和开发更有针对性的疗法。现有的治疗方案仍在不断创新和改进中。
我们看到未来在治疗帕金森病方面有很大的希望，有希望取得进展。
参考资料：
- 10 early signs of Parkinson’s disease. (n.d.).
parkinson.org/understanding-parkinsons/10-early-warning-signs- Ageing and health. (2021).
who.int/news-room/fact-sheets/detail/ageing-and-health- Dorsey ER, et al. (2018). Global, regional, and national burden of Parkinson’s disease, 1990–2016: A systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016.
thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(18)30295-3/fulltext- Kelly MJ, et al. (2019). Predictors of motor complications in early Parkinson’s disease: A prospective cohort study.
movementdisorders.onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/mds.27783- Mitochondria. (n.d.).
genome.gov/genetics-glossary/Mitochondria- Parkinson’s disease. (2021).
nih.gov/research-training/accelerating-medicines-partnership-amp/parkinsons-disease- Parkinson’s disease: Challenges, progress, and promise. (2021).
ninds.nih.gov/Disorders/All-Disorders/Parkinsons-Disease-Challenges-Progress-and-Promise- Parkinson’s disease: Hope through research. (2020).
ninds.nih.gov/sites/default/files/parkinsons_htr_english_20-ns-139_508c.pdf- Parkinson’s disease information page. (2021).
ninds.nih.gov/Disorders/All-Disorders/Parkinsons-Disease-Information-Page- Reekes TH, et al. (2020). Sex specific cognitive differences in Parkinson disease.
nature.com/articles/s41531-020-0109-1- Selvaraj S, et al. (2019). Impact of gene mutation in the development of Parkinson’s disease.
sciencedirect.com/science/article/pii/S2352304219300030#bib29- The facts about Parkinson’s disease. (2020).
health.harvard.edu/diseases-and-conditions/the-facts-about-parkinsons-disease- Yang W, et al. (2020). Current and projected future economic burden of Parkinson’s disease in the U.S.
nature.com/articles/s41531-020-0117-1- Young onset Parkinson’s. (n.d.).
parkinson.org/Understanding-Parkinsons/What-is-Parkinsons/Young-Onset-Parkinsons免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。
浙公网安备 33010202002429号
官方微信公众号
