BlueRock Therapeutics针对帕金森病的I期临床试验在18个月时继续显示积极趋势

研究性细胞疗法 bemdaneprocel 在低剂量和高剂量组的所有12名参与者中在18个月内仍然具有良好的耐受性，没有出现重大安全问题/停止12个月的免疫抑制方案后，对18个月数据的评估显示了持续细胞植入的证据F-DOPA信号增加/探索性临床终点从12个月到18个月持续改善，高剂量队列的参与者与低剂量队列相比显示出更大的改善/II期研究预计将于今年晚些时候开始招募参与者。

德国柏林和美国马萨诸塞州剑桥，2024年3月6日-拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家临床阶段细胞治疗公司，也是拜耳公司全资独立运营的子公司）今天公布了I期临床18个月数据的详细信息bemdaneprocel 的试验，这是一种用于治疗帕金森病的研究性同种异体干细胞衍生细胞疗法。这些数据是在葡萄牙里斯本举行的阿尔茨海默病和帕金森病会议上公布的。

数据表明，在18个月时，bemdaneprocel仍然具有良好的耐受性，没有重大安全问题，移植的细胞能够存活并植入大脑，并且在12个月时停止免疫抑制治疗后，F-DOPA信号继续增加，如研究方案中所述。

此外，与两个队列的基线评估相比，探索性临床终点有所改善，高剂量队列的参与者比低剂量队列的参与者表现出更大的改善。这些是通过MDS-统一帕金森病评定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和豪瑟日记进行评估的，它们是用于评估帕金森病运动症状严重程度的工具。

UCI学院院长、医学博士Claire Henchcliffe表示：“令人兴奋的是，bemdaneprocel在12个月时达到了安全性和耐受性标准，现在18个月的结果表明，即使在停用免疫抑制剂后，这些同种异体细胞仍能存活并具有潜在的积极作用。”加州大学欧文分校神经病学系医学博士，也是该研究的首席研究员之一。 “我们不应该过度解释第一阶段研究的结果，但这是一个有希望的一步，值得进一步研究跟进。”

根据豪瑟日记（Hauser Diary），当患者的症状得到良好控制时，将患者分类为“ON”状态，当症状恶化时，将患者分类为“OFF”状态，高剂量组的参与者的平均增加了2.7，18个月后与基线相比，处于“良好开启”状态的时间小时数。18个月后，处于“关闭”状态的时间平均减少了2.7小时。与基线相比，低剂量组的参与者的“良好开启”状态时间平均延长了0.2小时，“关闭”状态时间相应平均减少了0.8小时。

在高剂量队列中，使用MDS-UPDRS第三部分在“关闭”用药状态下测量的bemdaneprocel效果进行了18个月的测量，结果显示与基线相比平均降低了23个点。低剂量组表现出轻微改善，平均下降8.6分。

BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah表示：“我们很高兴看到bemdaneprocel 一期试验18个月时的数据持续呈现积极趋势。” “虽然现在还处于早期阶段，还有更多工作要做，但我们期待在临床研究中进一步研究bemdaneprocel。”

一项针对bemdaneprocel进一步临床测试的II期研究计划于今年晚些时候开始招募患者。

“我们在干细胞治疗帕金森病新治疗方案的研究中处于领先地位，因为bemdaneprocel是迄今为止临床上最先进的多能干细胞衍生细胞疗法候选药物，继续显示出积极的趋势，”该协会成员Christian Rommel说道。拜耳制药部门执行委员会兼研发主管。 “我们有充分的理由对这些早期数据感到乐观，我们很高兴今年晚些时候进入第二阶段。”

关于bemdaneprocel (BRT-DA01) 和I期试验

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一种研究性细胞疗法，旨在替代帕金森病中丢失的产生多巴胺的神经元。这些多巴胺能神经元前体源自多能干细胞，即人类胚胎干细胞。在外科手术中，这些神经元前体被植入帕金森病患者的大脑中。移植后，它们有可能重塑受到帕金森氏症严重影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能。 Bemdaneprocel 尚未被任何卫生当局批准用于治疗任何疾病或医疗状况。

本一期研究是一项多中心、多地点、开放标签、非随机、非对照研究。十二 (12) 名诊断患有帕金森病的受试者接受了2种不同剂量水平的bemdaneprocel细胞中的1种手术移植至双侧连合后壳核，并接受为期1年的免疫抑制方案。

• A组（5名受试者）的每个壳核接受了90万个细胞的剂量。
• B组（7名受试者）的每个壳核接受了270万个细胞。安全性和耐受性在1年时作为主要终点进行评估，以及细胞存活和运动影响的证据。还评估了移植的可行性。18个月时重复评估。所有评估将持续两年以上。

移植手术由纪念斯隆凯特琳 (MSK) 癌症中心神经外科主任Viviane Tabar博士（医学博士）和Andres Lozano 博士（医学博士、哲学博士、FRCSC、FRSC、FCAHS、神经外科医生和高级医师）进行。

克伦比尔脑研究所、大学健康网络 (UHN) 科学家、多伦多西部医院、大学健康网络Alan & Susan Hudson神经外科基石主席，以及多伦多大学 (UoT) 神经外科部门主席。威尔康奈尔医学中心的Harini Sarva博士、医学博士、哲学博士Claire Henchcliffe博士、加州大学欧文分校的FAAN、FANA博士和Alfonso Fasano博士在临床现场对参与者进行了跟踪调查.，大学健康网络 (UHN) 和UoT神经调节和多学科护理主席。 

披露：

Memorial Sloan Kettering (MSK)：Tabar博士拥有与 BlueRock 相关的经济利益。 MSK 斯隆拥有与 BlueRock 相关的机构财务利益。请注意，包含上述机构披露语言是因为引用的研究涉及授权给 BlueRock 的 MSK 技术。大学健康网络 (UHN)：UHN 拥有与 BlueRock 相关的机构经济利益。

有关I期试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。 

关于帕金森病

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，由大脑神经细胞死亡引起，导致多巴胺水平下降。在诊断时，估计患者已经失去了50-80%的多巴胺能神经元。这些神经元的丧失会导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和运动缓慢等症状。即使使用药物治疗，帕金森病的症状也会在一天中出现波动。据帕金森病基金会称，全球有超过1000万人患有帕金森病，其中大约有100万人生活在美国。目前尚无治愈方法，而且当前治疗的效果会随着时间的推移而降低。

关于 BlueRock Therapeutics LP

lueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞治疗公司，专注于开发细胞药物来逆转毁灭性疾病。我们正在利用细胞疗法的力量，为患有神经、心血管、免疫和眼科疾病的患者创造一系列新药。我们的主导临床项目 bemdaneprocel (BRT-DA01) 正处于帕金森病的I期临床试验阶段。我们成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳公司Leaps的合资企业，后者是拜耳公司的影响力投资部门，致力于投资范式转变的突破性创新。

2019年底，BlueRock成为拜耳公司全资、独立运营的子公司，作为其新成立的细胞与基因治疗平台的基石。我们的文化是：无论挑战如何坚持不懈的勇气、变革医学和传递希望的紧迫感、以使命为导向的正直、以及社区意识，并认识到我们都是比我们自己更伟大的事业的一部分。

关于拜耳

拜耳是一家在医疗保健和营养等生命科学领域拥有核心竞争力的全球性企业。该公司的产品和服务秉承“人人享有健康，人人享有饥饿”的使命，旨在通过支持应对全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，帮助人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对其业务产生积极影响。同时，集团的目标是通过创新和增长来提高盈利能力并创造价值。拜耳品牌在全世界代表着信任、可靠性和质量。

2023财年，该集团拥有约10万名员工，销售额达476亿欧元。不计特殊项目的研发费用达58亿欧元。欲了解更多信息，请访问www.bayer.com。

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