盘点：干细胞移植治疗脑瘫的临床进展

小儿脑性瘫痪是严重危害儿童健康的终身致残性疾病，我国发病率为2.74%，且呈上升趋势，目前尚无根治办法。

我国高度重视干细胞治疗脑瘫。2017年4月11日，国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目在大连医科大学附属第一医院正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

干细胞治疗小儿脑瘫的作用机制

干细胞能够分泌多种营养因子及细胞因子，可调节细胞生长的微环境，并具有抗炎效应，同时生成类神经元细胞及髓鞘产生细胞，重塑神经回路。

基于干细胞具有自我更新能力，可分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞潜能的神经前体细胞，在移植后分化的神经元补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍。

近年来国内干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究进展

世界卫生组织（WHO）小儿疾病研究所官方发文证实，干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上，远远超过现有的其他治疗手段。在干细胞治疗脑瘫领域，我国始终走在国际前沿。近年来，国内干细胞研究不断取得突破性进展，使用干细胞治疗已进入了临床试验阶段。

全球首例干细胞治疗脑瘫诞生于中国，根据《中国生育健康杂志》2005年第16卷第4期的记载，北京医院为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术。

2011年，《中国全科医学》报道了51例间充质干细胞治疗脑瘫的临床疗效，比较了治疗前和治疗1个疗程后患儿日常生活活动能力得分，得出了“脐带间充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效”的结论。

2017年同年，大连医科大学附属第一医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

2018年4月，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊上发表了一篇研究成果：一项随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿的临床研究，其结果显示脐带间充质干细胞治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。

这项临床研究入组了54名患儿，平均分为两组。治疗组的27人在大约一个月内接受了4次脐带间充质干细胞输注（单次细胞量为5×10^7，每次间隔7天），而对照组的27人输注的是0.9%生理盐水。两组受试者均同时接受基础康复治疗。

完成输注治疗后，54名患儿分别在3、6、12、24个月的时候接受随访观察。

从综合功能评分分项的结果同样可以得出结论，脐带间充质干细胞治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善，并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

总的来说，这项为期两年的临床试验证实了脐带间充质干细胞治疗脑瘫是安全的，效果也非常显著。脐带充质干细胞在脑瘫等神经系统疾病等领域的应用前景值得我们期待。

干细胞治疗小儿脑瘫汇总

截止2022年12月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目有29项，其中中国有三项。所涉及干细胞类型有神经干细胞、骨髓干细胞、脐带间充质干细胞等，其中有些项目已经完成，有些正在招募。

排	已保存	地点	研究题目	条件	干预割施	地点
1个		未知 †	骨髓干细胞移植治疗脑瘫	脑瘫	生物：干细胞疗法
2个		尚未招聘	间充质干细胞治疗脑瘫	干细胞移植并发症	其他：干细胞	半岛电视台（Al Gazeera）医院 埃及吉萨
3个		招聘中	用于脑瘫的干细胞和条件培养基	脑瘫	生物学：脐带间充质干细胞生物：条件培养基其他：标准疗法	印度尼西亚国家脑中心 印度尼西亚雅加达
4个		未知 †	不同途径移植脐带间充质干细胞	脑瘫	其他：对照组程序：UC-MSC	大连医科大学第一附属医院
5个		未知 †	用于脑瘫的鞘内干细胞II期	脑瘫	生物学：自体干细胞移植	墨西哥新莱昂州蒙特雷大学医院血液科 Jose E. Gonzalez 博士
6个		撤销	脐带血干细胞输注治疗小儿脑瘫的安全性和有效性	脑瘫	生物：脐带血输液生物学：静脉注射假手术	奥古斯塔大学 美国佐治亚州奥古斯塔
7		暂停	培养的自体成人脂肪来源的间充质干细胞静脉输注治疗 CP的安全性	脑瘫	生物：自体脂肪来源的间充质干细胞	希腊雅典米特拉医院 Marousi, Greece
8个		招聘中	培养的同种异体成人脐带来源的间充质干细胞静脉输注治疗CP的安全性	脑瘫	生物：AlloRx	Medical Surgical Associates Center St. John’s, 安提瓜和巴布达组织工程和细胞治疗研究中心 阿根廷布宜诺斯艾利斯Medyca Bosques San Pedro Garza García, NL, 墨西哥
9		未知 †	神经干细胞治疗脑瘫	脑瘫	程序：神经干细胞治疗组其他：对照组	大连医科大学第一附属医院
10		不再可用	个体患者扩大了使用 Hope Biosciences 自体脂肪间充质干细胞治疗脑瘫的IND	脑瘫	生物学：HB-adMSC	希望生物科学干细胞研究基金会 舒格兰，德克萨斯州，美国
11		完全的	干细胞移植与脑瘫患者康复治疗的疗效比较	脑瘫	其他：康复生物：干细胞注射	中国人民武装警察部队
12		未知 †	同种异体脐带来源的造血干细胞和间充质干细胞在脑瘫中的疗效	脑瘫,痉挛	生物：跨国公司生物：MSC程序：控制	德黑兰医科大学，生长发育研究中心 – 儿童医学中心
13		完全的	干细胞治疗脑瘫的结果	脑瘫	生物学：自体骨髓单个核细胞	越南河内Vinmec 国际医院
14		完全的	干细胞治疗脑瘫的结果	脑瘫	生物学：自体骨髓单个核细胞	越南河内Vinmec 国际医院
15		完全的	自体脂肪组织来源的间充质干细胞植入CP患者的安全性和有效性	脑瘫	生物：ASTROSTEM	庆熙大学江东医院 韩国首尔
16		撤销	脑瘫干细胞疗法	脑瘫	程序：自体骨髓单核细胞移植	Neurogen 大脑和脊柱研究所 印度马哈拉施特拉邦孟买
17		完全的	静脉注射G-CSF和自体外周血干细胞的神经再生潜能	神经变性脑脊液外周血单个核细胞脑瘫	生物学：外周血单核细胞 (mPBMC)药物：G-CSF药物：安慰剂
18		完成 有结果	储存的脐带血或骨髓干细胞对脑瘫(CP) 儿童的安全性和有效性	脑瘫	生物学：脐带血 (hUCB) 细胞药物：盐水输液（安慰剂）生物：骨髓来源的单核细胞（BMMNCs）	UTHealth，医学院，小儿外科系 美国德克萨斯州休斯顿
19		完全的	脑损伤中的鞘内干细胞	缺氧缺血，脑脑瘫	程序：鞘内自体干细胞	Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez 蒙特雷，墨西哥新莱昂
20		完全的	CP脐带血输注中的干细胞	脑瘫	生物：匹配的同胞供体脐带血细胞输注	奇伦托夫人儿童医院 澳大利亚昆士兰州布里斯班 澳大利亚维多利亚州墨尔本皇家儿童医院
21		未知 †	骨髓来源的自体细胞治疗15岁以上受试者脑瘫的安全性和有效性	共济失调性小儿脑瘫	生物：干细胞（MNCs）	Chaitanya 医院 浦那，马哈拉施特拉邦，印度
22		未知 †	骨髓MNC治疗15岁以下脑瘫患者的安全性和有效性	脑瘫	其他：自体MNC的鞘内注射	Chaitnany 医院 浦那，马哈拉施特拉邦，印度
23		不再可用	CP个体患者扩展访问IND协议的ACT	脑瘫	生物学：自体脐带血干细胞	德克萨斯大学休斯顿健康科学中心美国 德克萨斯州休斯顿
24		撤销	细胞疗法治疗脑瘫	脑瘫	生物：鞘内自体骨髓单核细胞移植	印度马哈拉施特拉邦新孟买神经原脑和脊柱研究所
25		完成 有结果	同种异体脐带血与促红细胞生成素联合治疗脑瘫	脑瘫	生物：脐带血输液药品：促红细胞生成素注射液其他：主动康复（还有 2 个…）	CHA Bundang Medical Center 城南市，京畿道，大韩民国
26		完全的	新生儿黄疸相关脑瘫患儿粗大运动功能和肌张力的改善	脑瘫	组合产品：干细胞移植	Vinmec 干细胞和基因技术研究所 越南河内
27		主动，不招人	脑瘫患者的同种异体脐带血输注	脑瘫	生物：CP CB-MNC注射其他：标准疗法	俄罗斯联邦萨马拉王朝医疗中心
28		完成 有结果	CP儿童UCB和MSCs 的研究：ACCeNT-CP	脑瘫	生物：输注同种异体脐带血生物学：输注MSC	杜克大学医学中心 美国北卡罗来纳州达勒姆
29		未知 †	CP患者HLA匹配CBU 输血安全性和有效性的评估	脑瘫	生物：低HLA组CBU输注生物：高HLA组CBU输注其他：标准疗法	俄罗斯联邦萨马拉王朝医疗中心

中国干细胞治疗脑瘫的医院有哪些

• 大连医科大学第一附属医院
• 中国人民武装警察部队
• 十堰太和医院
• 安徽医科大学第一附属医院

此外，广州市儿科研究所、海军总医院、江苏省连云港市妇幼保健院、解放军第四六三医院等机构均有过干细胞治疗脑瘫的科研成果刊登或者媒体报道。

总结：干细胞治疗是脑瘫治疗的热点，开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。随着试验的开展，干细胞疗法有望成为临床治疗脑瘫的有效措施，给更多患者带来福音。

近年来，不只是脑瘫，干细胞治疗还给其他许多难治性疾病带来了新希望，国家也正在大力支持和推动干细胞技术的临床转化。

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