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可通过造血干细胞移植治疗的疾病

破性的研究不断推进移植科学的发展,因此可以通过骨髓或脐带血移植来治疗更多的疾病。了解哪些疾病可以通过造血干细胞移植治疗。

骨髓或脐带血移植可能是白血病、淋巴瘤、镰状细胞性贫血和许多其他疾病患者的最佳治疗选择或唯一可能治愈的方法。随着移植科学的不断进步,新的疾病正在通过移植来治疗。

可通过造血干细胞移植治疗的疾病

白血病和淋巴瘤,包括:

  • 急性髓性白血病(AML)——最常见的急性白血病类型,美国每年发现近15,000例新病例。AML可影响任何年龄段的人,但在成年人中最常见。 
  • 急性淋巴细胞白血病(ALL)——美国每年约有6,000例新发ALL病例。它可以影响任何年龄段的人,但它是15岁以下儿童中最常见的白血病类型。 
  • 慢性淋巴细胞白血病(CLL) — 主要是一种成人疾病,在儿童和年轻人中非常罕见。美国每年约有 15,000人被诊断出来。
  • 慢性粒细胞白血病(CML) — 一种相对常见的白血病形式,在美国影响着20,000多人,每年新增6,000例新病例。大多数CML病例出现在成人中。
  • 幼年型粒单核细胞白血病
  • 霍奇金淋巴瘤
  • 非霍奇金淋巴瘤(NHL)——美国每年约有69,000人被诊断患有NHL。这些人大多数年龄超过60岁。

骨髓疾病和骨髓无法发挥作用的其他疾病,包括:

  • 严重再生障碍性贫血——一种罕见疾病,每年有 600-900 人被诊断出来。该病多见于东亚国家。它可以影响任何年龄段的人,但在年轻人中最常见。 
  • 范可尼贫血
  • 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)
  • 纯红细胞再生障碍性贫血
  • 无巨核细胞增多症/先天性血小板减少症

遗传性免疫系统疾病,包括:

  • 严重联合免疫缺陷(SCID,所有类型)—SCID 是一组出生时就存在的遗传性免疫系统疾病。如果不及时治疗,它们可能会在生命的第一年内危及生命。在美国,大约有十分之一的婴儿出生时患有 SCID。
  • 威斯科特-奥尔德里奇综合征(WAS)——WAS 是一种出生时就存在的遗传性免疫系统疾病。它主要影响男孩。在美国,大约十万分之一的男孩出生时患有这种疾病。

血红蛋白病(红细胞功能不良的疾病),包括:

  • 重型β地中海贫血
  • 镰状细胞病(SCD)——镰状细胞病是一种红细胞遗传性疾病。在美国,它影响了大约 70,000-100,000 人,并且在非裔美国人和西班牙裔美国人中最常见

遗传性代谢紊乱,包括:

  • 克拉伯病 (GLD) —GLD 非常罕见。美国每年只有约 40 名儿童被诊断出患有此病。最常出现在生命的最初几个月(早发)。还有另一种形式的疾病,直到童年后期甚至青少年时期(晚发型)才会表现出来。 
  •  Hurler 综合征(MPS-IH)——每100,000名出生婴儿中约有1人患有该病。如果不治疗,出生时患有这种疾病的儿童通常会在5至10岁时死亡。 
  • 肾上腺脑白质营养不良(ALD)——男孩和女孩出生时都可能患有ALD,但男孩更有可能出现症状。三分之一患有ALD的男孩患有最严重的ALD,即脑X连锁ALD。这种形式很罕见,全世界约有二万分之一的人受到影响。
  • 异染性脑白质营养不良(MLD) — MLD最常出现在婴儿和幼儿中,但也发生在年龄较大的儿童和成人中。MLD很少见。全球大约每40,000至160,000人中就有1人患有此病。

骨髓增生异常综合征和骨髓增生性疾病。MDS是一组影响骨髓和血液的疾病。在美国,每年约有19,000人被诊断患有MDS。 

多发性骨髓瘤和其他浆细胞疾病

家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症和其他组织细胞疾病

某些其他恶性肿瘤或癌症

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