为什么说干细胞是治疗多发性硬化症的正确选择？

干细胞疗法被认为是治疗多发性硬化症 (MS) 的一种潜在方法，多发性硬化症是一种由免疫介导机制支持的神经系统炎症引起的慢性神经疾病。与仅缓解症状而不消除根本原因的传统疗法不同，干细胞治疗多发性硬化症作用于疾病本身、消除症状和调节免疫反应。

通过再生过程和调节免疫反应，它是一个关键组成部分，因为它可以为MS患者带来长期缓解和更高的生活质量，从而成为永恒治疗探索中的可行治疗选择。

什么是多发性硬化症及其症状？

多发性硬化症(MS) 是一种慢性自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统，特别是大脑和脊髓。在MS中，免疫系统错误地攻击神经纤维的保护层，即髓鞘，导致炎症和损伤。这会扰乱神经中电脉冲的正常流动，从而导致各种症状。

• 疲劳：多发性硬化症最常见的症状之一是极度疲劳，并且休息也无法缓解。
• 视觉障碍：多发性硬化症 (MS) 会因视神经发炎而导致视力模糊、复视，甚至暂时性视力丧失。
• 肌肉无力和痉挛：多发性硬化症(MS) 可导致四肢无力、协调困难和肌肉痉挛。
• 麻木或刺痛：多发性硬化症患者经常会在身体各个部位感到麻木、刺痛或针刺感。
• 协调和平衡困难：MS会损害平衡和协调能力，导致行走、站立和日常活动出现问题。

另一个明显的症状是认知变化，如记忆问题或注意力不集中。多发性硬化症患者的症状严重程度和发展程度可能有很大差异。因此，早期发现以及干细胞疗法可以非常有效地治疗这种疾病。

为什么要选择干细胞疗法？

干细胞疗法处于医学创新的最前沿，为治疗多种疾病提供了革命性的方法。以下是您应该考虑选择干细胞疗法的六个令人信服的理由：

• 再生潜力：干细胞具有独特的多向分化能力，使成体干细胞能够覆盖广泛的身体组织。因此，干细胞可以被视为一种具有非凡治愈能力的工具。无论仅限于血管、神经细胞还是生殖细胞，干细胞疗法都有望从最小的细胞层替换受损组织、受伤器官或退行性疾病。
• 微创：与传统外科手术不同，干细胞疗法通常采用微创技术，例如注射或输液。这降低了与侵入性手术相关的风险，缩短了恢复时间，并减轻了术后不适。
• 量身定制的治疗： 干细胞疗法能够适应每个患者的需求，并能精确设计以满足其特定要求。通过使用来自兼容捐赠者的患者自身干细胞，治疗计划将针对每种情况更加个性化，因此隔离方法的完整性将非常重要。
• 降低排斥风险：利用患者自身的干细胞可降低排斥或不良免疫反应的风险，因为这些细胞与人体的免疫系统天生兼容。这减少了对免疫抑制药物的需求，而传统器官移植程序通常需要使用免疫抑制药物。
• 治疗无法治愈的疾病：干细胞疗法为曾经被认为无法治愈的疾病带来了希望。从帕金森病和多发性硬化症等神经系统疾病到骨科损伤和心血管疾病，干细胞研究不断扩大可治疗疾病的范围。
• 未来潜力：随着时间的推移，有关干细胞的科学知识将越来越深入，所有技术领域都将不断发展，干细胞治疗的应用将无限。世界各地的科学家不断在iPSC、基因工程和组织工程方面取得新突破。这些发现是创造更有效的MS治疗方法和疗法的关键步骤。

干细胞治疗多发性硬化症的机制

干细胞疗法通过多种机制治疗MS，包括免疫调节、组织修复和再生、抗炎作用、免疫抑制、神经保护和调节中枢神经系统微环境。通过针对疾病的这些不同方面，干细胞疗法为MS治疗提供了一种有希望的方法，有可能减缓疾病进展并改善患者预后。

免疫调节：多发性硬化症 (MS) 的干细胞疗法涉及使用具有免疫调节特性的间充质干细胞 (MSC)。这些细胞可以调节免疫细胞的活性，减少炎症并防止自身免疫攻击神经系统。

组织修复和再生：MSC能够分化成各种细胞类型，包括神经元、少突胶质细胞和星形胶质细胞。当被引入体内时，它们可以迁移到中枢神经系统 (CNS) 的受损区域，并通过替换受损细胞和促进髓鞘再生来促进组织修复和再生。

抗炎作用：多发性硬化症的特征是中枢神经系统发炎。干细胞释放抗炎分子，如细胞因子、趋化因子和生长因子，有助于抑制炎症并创造有利于愈合的环境。

免疫抑制特性：MSC可以抑制T细胞和小胶质细胞等免疫细胞的活性，这些细胞与 MS 中的自身免疫反应有关。通过抑制免疫反应，干细胞疗法可以防止中枢神经系统进一步受损并阻止疾病进展。

神经保护：干细胞分泌神经营养因子，促进神经元的存活和生长。这种神经保护作用有助于保护现有的神经组织并防止MS患者进一步退化。

微环境调节：MSC还通过促进血管生成和减少氧化应激来调节中枢神经系统的微环境。这为神经元的存活和修复创造了一个支持环境。

干细胞治疗多发性硬化症的临床案例

神经干细胞治疗12名卧床不起的多发性硬化症患者

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科学研究所等机构的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究论文。

该研究尝试了一种治疗进行性多发性硬化症的新方法。

研究团队从捐赠的流产胎儿（10-12周）中采集了神经干细胞/前体细胞，并将其注射到进行性多发性硬化症患者的脊柱中，并成功减少了患者的疾病标志物。

这也是全球第一项评估人类胎儿来源的神经干细胞/前体细胞（hfNPC）移植在进行性多发硬化症患者中的安全性的一期临床试验。

神经干细胞/前体细胞（neural precursor cell，NPC）是有丝分裂活跃、自我更新的多能细胞，能够分化成成熟脑细胞，减少髓鞘脱失、星形胶质细胞增生和轴突损失，发挥营养支持和抗炎功能。

来源于人类胎儿的神经干细胞/前体细胞（human fetal neural precursor cell,hfNPC），由于其在标准化和质量控制条件下的复制能力，可以产生可用于神经移植治疗的细胞系，其治疗特性已经在非人灵长类动物（如，猴）实验中得到了证实。

在这项临床试验开始之前，所有受试患者都有严重症状，并且都已经卧床不起。

他们首先接受了腰椎穿刺，从脊髓中提取脊髓液以测量多发性硬化症标志物——神经营养因子和抗炎分子水平，以便后期对比。由于多发性硬化症患者会逐渐失去大脑质量，因此每位患者还接受了核磁共振扫描，以测量大脑灰质体积。

12名多发性硬化症患者分别接受4次干细胞注射。所有患者均没有出现与治疗相关的不良反应。

治疗三个月后，每位患者又进行了一次腰椎穿刺，研究团队发现，他们的脊髓液中的神经营养因子和抗炎分子都有所增加。移植的干细胞可能发挥了神经保护作用。

治疗两年后，每位患者又接受了核磁共振扫描，那些注射干细胞剂量最多的患者大脑灰质损失最少。

目前研究结果初步表明，来源于人类胎儿的神经干细胞移植治疗PMS是可行、安全和可耐受的。研究团队还将在未来几年继续监测这些患者，以进一步观察干细胞治疗是否能缓解多发性硬化症患者症状和疾病进展。

总结

干细胞疗法为多发性硬化症患者提供了有希望的选择，因为它可以修复受损组织并调节免疫反应。它能够阻止疾病发展并改善副作用，使其成为一个有吸引力的选择，为提高个人满意度和长期疾病管理提供了希望。

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