干细胞治疗17例脑瘫的临床案例报告

脑性麻痹 (CP) 是一种致残性疾病，不可逆转地影响儿童及其家庭的生活。它通常是一种非进行性状况，但很少会随着时间的推移而有所改善。这种情况可能是由于产前缺氧、代谢、遗传、感染、创伤或其他原因造成的。因此，这是一个异质性群体，导致与不同程度的认知异常相关的功能性运动障碍。没有可以治愈甚至改善CP的治疗方法，最好的方法旨在功能、社会和营养支持性护理和咨询。

在本文中，我们报告了17名连续使用骨髓单个核细胞 (BMMC) 进行鞘内给药治疗的脑瘫患者。所有患者都有一个平静的注射后疗程，使用粗大运动功能分类系统（GMFCS）治疗的可评估患者中有73%有良好的反应。GMFCS的平均改善为1.3个水平，认知能力也有所改善。

干细胞治疗小儿脑瘫

干细胞是多能祖细胞，已被证明具有再生以及免疫调节和生长刺激特性。它们在体外已被证明具有诱导血管生成和分化成不同类型细胞（包括神经系统细胞）的能力。

在临床使用或临床试验中有几种类型的干细胞。这些包括造血干细胞、骨髓单核细胞 (BMMC)，其中包括在骨髓中发现的少量造血细胞和间充质细胞 (MSC)、非常小的胚胎样干细胞和内皮前体细胞等。

此外，间充质干细胞可以在特殊定义的条件下顺序培养，利用它们对培养皿的依附。间充质干细胞已被证明在某些条件下是安全的。他们也在探索新的应用，如组织工程和基因治疗。

第三种在临床研究中受到青睐的细胞是神经干细胞 (NSC)，它特别针对神经系统疾病，例如肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 和脊髓损伤。此外，旨在操纵干细胞或将其与其他类型的治疗（如血浆置换术、利妥昔单抗、不同生长因子或其他疗法）相结合的新临床方法似乎是安全且可能有效的。

干细胞治疗17例脑瘫临床案例报告

患者和方法：17名CP患者依次接受BMMC治疗。将注射的细胞调整为每公斤体重200万个细胞±10%。患者在无菌条件下在手术室镇静状态下在L4~L5水平鞘内注射一次，以确保准确性和无菌性。

结果

本研究共纳入17名年龄在1.5至17岁的CP患者，运动功能为低张力5例（29%），高张力8例（47%），运动障碍2例（11.7%），伴有舞蹈手足徐动症，1例患者有肌张力障碍，一例为混合型。可以分析所有患者数据的安全性。平均年龄为6.5岁，中位数为6岁。大多数为男性（17人中有14人，即82%），女性为17人中的3人（18%）。表格1总结了这些患者的人口统计数据。

报告的不良事件（表2) 仅限于轻度头痛（2或12%）、短暂发热（1或6%）或呕吐（2或12%），或没有任何不良事件报告（12或70%）。所有的副作用都在几天内解决了。没有注意到癫痫发作、情绪激动、脑膜炎、注射部位疼痛或其他严重事件的报告。

15名可评估患者可获得干细胞疗法的疗效以及注射前后的随访（表3)。15人中有11人有显着改善 (73%)。GMFCS评分系统的改进范围从1到3级。平均改善为1.3分，改善范围为0至3分，没有患者出现退化。6名患者 (40%) 的痉挛程度改善最为明显，在许多情况下，这是第一个注意到改善的特征。一些家庭报告肠和膀胱控制以及运动和独立活动得到改善。认知功能评估还显示15名患者中有6名 (40%) 有显着改善。评估是在护理人员和患者主治医师的帮助下进行的。结果总结在表3。

总体而言，大多数患者在绝望的情况下都表现出显着改善。一些患者的功能改善显着。

讨论

干细胞移植治疗小儿的脑瘫的可能机制

可能涉及几种有效的作用机制，包括神经细胞的再生、神经元的直接刺激、内源性干细胞以及新血管形成和营养性旁分泌介质。目前只有一些动物数据可以阐明干细胞在体内的作用机制，没有重要的死后数据可以进一步提高我们对这一时间点的理解。

G-CSF、干细胞因子 (SCF)、成纤维细胞生长因子 (FGF) 等生长因子可减少局部缺血体积并增加干细胞的迁移和增殖。骨髓内皮前体细胞也可以在损伤后长达2个月内改善血管生成。有证据表明，干细胞释放的生长因子可能有助于改善大脑再生。

BMMC可以产生神经元和其他支持细胞。移植的骨髓细胞渗入大脑，可能有助于再生新元素或对抗神经退行性过程、纤维化和氧化损伤。结果是受损组织的潜在修复。神经保护可能涉及释放几种神经营养因子，这些因子通过旁分泌和/或自分泌相互作用发挥作用。

结论

我们的报告显示了对不同类型脑瘫患者进行一次鞘内注射的骨髓单核细胞 (BMMC) 的安全性和有效性。如果患者从这种方法中受益，理论上可以重复注射以继续改善或随着时间的推移增加注射。

我们的数据显示，大约73%的脑瘫患者可能会从这种治疗中受益。改进范围从0到3分，平均1.3分。还有良好的认知、功能和大小便控制以及痉挛改善。治疗必须辅之以严格的身体和认知刺激。

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