运动神经元疾病：干细胞疗法如何提供帮助？

运动神经元病 (MND) 是一组对身体神经细胞造成损害的病症的统称。这些神经细胞控制着我们身体中帮助我们行走、跑步、说话和呼吸的所有肌肉。这些神经细胞也被称为“运动神经元”，它们从大脑和脊髓向我们的肌肉发送信息，告诉它们何时以及如何开始工作。在MND中，这些信息会慢慢停止到达肌肉，导致肌肉无力，并最终导致肌肉死亡。

目前还没有治愈MND的方法，因此大多数治疗都集中在缓解症状以提高个人的生活质量；一种获得许可的治疗最近被证明可以延长几个月的生存期。

大约10%的MND病例是父母遗传给孩子的，但其余MND病例 (90%) 的病因仍然未知。

我们迫切需要新的有效治疗方法来改变或阻止疾病进展并逆转MND对神经系统造成的损害。干细胞如何提供帮助？

关于运动神经元疾病我们知道什么？

控制我们肌肉的神经细胞（神经元）受损导致的几种不同病症统称为运动神经元病 (MND)。目前还没有治愈MND的方法，因此大多数治疗都集中在缓解症状以提高个人的生活质量上。

大约10%的MND病例是父母遗传给孩子的。大多数MND病例 (90%) 的病因目前尚不清楚。

大脑中有许多细胞支持神经元并帮助它们发挥作用。越来越多的证据表明，如果这些支持细胞功能失调，运动神经元就容易受到损害。

关于运动神经元疾病研究人员在研究什么？

研究人员正在使用干细胞开发在培养皿中培养神经元和其他细胞的方法，作为重建（或“模型”）MND的一种方式。这极大地帮助研究人员研究和发现神经元损伤的原因以及可能预防它的方法。干细胞模型系统对于筛选新药和测试新疗法的安全性和有效性也非常有用。

干细胞也正在开发用于治疗MND患者。干细胞可能能够帮助调节有害的免疫反应，甚至可以产生有助于神经元存活和自我修复的生长因子。

干细胞如何对运动神经元疾病提供帮助？

在过去十年中，科学进步使MND研究取得了巨大进步，但到目前为止，我们对MND中运动通路退化的方式和原因知之甚少。在这一点上，尚未发现干细胞治疗对治疗MND有效，但它们正以各种方式用于研究，例如：

了解疾病

研究人员正在使用干细胞尝试在培养皿中培养神经元和其他细胞，作为重建或“模拟”MND的一种方式。这个过程极大地帮助研究人员研究和发现神经元损伤的原因以及可能预防它的方法。这涉及从患者身上采集样本并在实验室中制造干细胞。然后可以使用干细胞生长成受MND影响的细胞。

开发新药

干细胞的使用使研究人员能够快速测试各种药物是否能有效治疗MND。研究人员可以在由患者自身干细胞制成的细胞上测试可能的新药。这使得药物可以“快速进入”临床试验的后期阶段，理论上可以让任何有效的药物更快地进入市场。

干细胞疗法

干细胞也正在探索作为MND患者的治疗方法。干细胞可能以多种方式提供帮助，例如：通过调节有害的免疫反应，甚至产生称为“生长因子”的保护性物质，帮助神经元存活和自我修复。尽管研究人员可以在实验室中制造新的运动神经元，但移植健康的替代神经元并不简单。在MND患者常规使用细胞疗法之前，有许多问题需要回答。

干细胞治疗运动神经元疾病的挑战是什么？

目前，研究人员对MND知之甚少。这是一个非常复杂的情况，它以各种方式影响不同的人。不仅如此，它还会影响身体的许多区域。这种疾病的多样性和广泛性使得研究人员很难找到可以同时针对所有这些不同事物的治疗方法。

修复MND造成的损伤也很困难。研究人员正在研究干细胞如何通过使用它们来培养新的健康细胞来帮助修复这种损伤。但种植它们仅仅是个开始。一旦新细胞被创造出来，它们还必须适应身体的细胞网络并开始在其中正常运作，这对于当前的干细胞科学来说是一项非常艰巨的任务。

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