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针对1型糖尿病的干细胞疗法得到改进

1型糖尿病 (T1D) 是年轻患者中最常见的慢性自身免疫性疾病,其特征是胰腺β细胞丧失;结果,身体出现胰岛素缺乏和高血糖。干细胞移植是治疗1型糖尿病的一种有前景的方法。然而,在干细胞疗法对糖尿病患者临床可行之前,还需要解决许多未解决的问题。

近年来,研究人员在实验室中生成大量干细胞衍生的β细胞 (sBC) 方面取得了巨大进展,但目前制备成熟、有功能的sBC以及去除任何可能导致患者肿瘤的残留干细胞的方法成本高、劳动力密集,因此难以大规模实施。现在,佛罗里达大学的研究人员发现,通过化疗药物的短暂治疗,可以从sBC培养物中消除分裂的和潜在致瘤的非BC。

针对1型糖尿病的干细胞疗法得到改进

他们的新方法在干细胞报告中发表了一篇题为“通过药物去除增殖细胞来富集干细胞衍生的胰腺β样细胞并控制移植物大小”的文章。

研究人员写道:“将有限的人类尸体胰岛移植到1型糖尿病患者体内,可以实现约35个月的胰岛素依赖。” “干细胞衍生的产生胰岛素的β样细胞(sBC)的直接分化可以在动物模型中逆转糖尿病,有效地消除了这种短缺限制,但不受控制的移植物生长仍然是一个问题。目前的方案不会产生纯sBC,而是仅由20-50% 的胰岛素表达细胞组成,并存在其他细胞类型,其中一些细胞类型是增殖性的。在这里,我们展示了通过简单的体外药物治疗选择性消融SOX9标记的增殖细胞。”

研究人员报告说,他们的新方法不仅可以防止移植到糖尿病小鼠体内后移植物过度生长和肿瘤形成,而且还可以增强sBC的成熟和功能。该方法可以减少生产安全有效的sBC移植所需的时间和成本,并最终有助于提高更多T1D患者获得此类治疗的机会

“虽然我们的工作重点是化疗药物Bleo的使用,但我们预计我们的工作代表了原理证明,并且其他抗增殖药物也可以类似地用于富集sBC,同时消耗增殖细胞。总而言之,我们提供了方便有效的方法来消耗增殖祖细胞,同时在分化培养物中富集sBC。因此,我们的研究结果对当前专注于使用sBC进行基础和转化研究工作的努力具有重要意义。”

研究人员总结道:“总的来说,我们的研究提供了一种方便有效的方法来富集sBC,同时最大限度地减少不需要的增殖细胞的存在,因此对当前的细胞治疗方法具有重要意义。”

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