干细胞疗法与自闭症：背后有科学依据吗？

干细胞疗法已成功治疗多种疾病，如白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等，引起了人们对其潜力的巨大好奇以及在医学上的应用。

了解有关干细胞治疗的大量信息可能是一项相当艰巨的任务。作为任何新技术或治疗的消费者，在做出明智的决定之前充分了解干细胞疗法至关重要，以确定它是否是可行且安全的选择。当你考虑到像自闭症儿童这样的弱势群体时，这一点就变得更加重要。让我们首先讨论有关干细胞的一些基本概念。

什么是干细胞？

众所周知，身体是由称为细胞的功能单位组成的，它们共同构成了我们体内的组织和器官。在正常细胞分裂过程中，一个细胞分裂成两个。形成的两个细胞是相同的（即相同的细胞类型）。干细胞的特殊之处在于它们能够发育成不同的细胞类型，同时还能在分裂过程中自我更新，这一过程被称为自我更新。一般来说，干细胞有两种类型：

1. 胚胎干细胞（ESC）：这些是从早期胚胎中获得的干细胞，有可能分裂成体内任何细胞类型。用于研究的胚胎是体外受精（IVF）治疗过程中在实验室制造的胚胎留下的，在此过程中一次会产生多个胚胎。关于其在研究和治疗中的使用存在伦理争议。
2. 成体干细胞（ASC）：这些是在成体组织/器官中少量发现的干细胞。尽管这个名称可能会产生误导，但这些也包括在婴儿和儿童中发现的干细胞（任何非胚胎来源的干细胞）。这些细胞能够产生的细胞类型更加有限。例如，造血干细胞（HSC）或血液干细胞只能产生血液中存在的不同细胞类型，但不能产生脑或肝细胞。这些细胞定期分裂，产生并替换组织或器官内的细胞。

发现自闭症病因的过程

与智力障碍等其他神经发育障碍一样，自闭症谱系障碍 (ASD) 有许多不同的原因，包括100多个基因的变异。通过基因检测，约25%的基因变异可能与ASD个体相关，尽管尚未确定统一的根本原因。还有证据表明，母亲在怀孕期间的感染和自身免疫性疾病可能会在胎儿大脑中产生炎症环境，从而导致自闭症谱系障碍的病理学。

多种证据表明，在ASD生物学中，突触功能障碍是神经元之间的通讯场所。然而，其他研究表明，荷尔蒙失衡、接触毒素和其他环境因素可能会导致自闭症谱系障碍（ASD）。这些证据给我们留下的问题多于答案。因此，在治疗原因仍然复杂的情况时，应该非常谨慎和透明。

干细胞疗法如何适应自闭症谱系障碍？

几乎所有涉及干细胞的ASD研究的基础很大程度上来自于利用其固有特性。干细胞自然分泌称为细胞因子和生长因子的小蛋白质，可以抑制自闭症儿童大脑中的炎症环境。这些免疫调节特性（可以控制免疫系统的东西）使它们极具吸引力。

然而，产前大脑炎症的证据还不足以进行干细胞治疗。其他证据表明突触失调（扰乱神经元之间的连接）是ASD患者行为症状的重要根源，并且使用分泌特定因子的干细胞能够在ASD小鼠模型中恢复这种突触功能。也许干细胞最引人注目的应用并不涉及将它们施用给患者，而是将它们用作实验室中研究疾病的模型。

科学家从患者身上收集皮肤细胞（比从骨髓中收集干细胞的侵入性更小），然后在实验室中将它们基因改造为他们想要研究的细胞类型。然后，他们对生成的细胞筛选药物化合物或其他治疗方法，使治疗更具针对性。这项研究为研究自闭症谱系障碍的有效疗法开辟了更安全的可能性，而无需直接在患者身上进行尝试。

干细胞治疗自闭症的基本原理

①改善脑灌注：移植细胞可以分泌多种生长因子、抗炎细胞因子和免疫调节介质，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。

②调节机体免疫和抗炎功能：调控T细胞和NK的细胞因子分泌和细胞毒性，增加NK细胞活性。在细胞介导的免疫反应中移植细胞抑制T细胞增殖，减少炎症前细胞因子的产生，例如肿瘤坏死因子－α( TNF－α) 、干扰素γ ( IFN－γ) 并降低细胞介导的细胞毒性。

③通过旁分泌作用：动员自身神经干细胞，促进活化，重新启动修复机制。移植细胞通过自分泌和旁分泌机制保护神经组织免于变性和凋亡，释放神经营养蛋白，抑制神经元凋亡，抑制小胶质细胞活化，诱导小胶质细胞表型转换，抑制星形胶质细胞增殖和抑制氧化应激分子。

近年来研究发现炎性免疫对大脑，特别是海马的神经发生有抑制作用。而干细胞则可以通过调节免疫，发挥抗炎效应对抗这种抑制作用。

迄今为止，干细胞疗法在自闭症谱系障碍（ASD）治疗中取得了怎样的成功？

截至2024年4月，clinicaltrials.gov上报告了15项针对ASD干细胞疗法的试验。其中，有两个“取消”，还有两人“状态不明”。8个已完成，3个处于活动状态。

在已完成的临床试验中，只有一项设计良好的对照临床试验已发表或向clinicaltrial.gov报告其数据，并且没有显示干细胞疗法的益处；与治疗前评估相比，任何测试均没有显着变化。

在万方数据，通过关键词“干细胞治疗自闭症”搜索，展现出的文献有44条，其中学位论文(18)，期刊论文(15)，专利(8)，会议论文(2)，科技成果(1)。

这篇文章（Price，2020）很好地描述了这些试验。迄今为止进行的试验给我们留下了有限的安全性证据，但很少有证据表明干细胞疗法对治疗自闭症谱系障碍的实际有效性。

该领域的专家仍然质疑这些试验的假设、试验设计、测量结果的方法及其解释的准确性。研究的可变性使得比较变得更加困难，从而更难以得出可靠的结论。

考虑干细胞疗法时要注意什么？

随着该领域发表更多研究，当您考虑干细胞疗法时，需要考虑几件事。这个“仔细观察干细胞”的来源简要回顾了需要考虑的重要事项。

• 一般来说，在考虑这些疗法时，您需要了解疗法中使用的干细胞类型。
• 其次，索取使用该细胞类型背后的科学证据、其用途以及您可以期望看到的可测量结果。确保这些结果不是主观的，这通常是可以解释的。例如，如果治疗旨在减少炎症细胞因子，请寻找血清中这些蛋白质的实际值。
• 三是了解管理模式。这一点至关重要，因为一些研究没有报告给药途径引起的不良反应。

此外，了解将要施用的剂量。此外，只有当干细胞疗法是精心设计且基于证据的临床试验的一部分时才应考虑干细胞疗法。

总结

干细胞研究自大约50年前出现以来已经取得了长足的进步，现在医生通常使用批准的骨髓干细胞移植来治疗癌症和血液疾病和免疫系统。

干细胞疗法可能在自闭症谱系障碍（ASD）中具有应用潜力，但该研究仍处于起步阶段。虽然关于ASD及其病因还有很多需要了解的地方，但在没有彻底评估这些治疗可能带来的风险的情况下开始治疗患者还为时过早，特别是因为目前存在低风险、基于证据的治疗方案，而且这些方案具有良好的效果。记录结果。目前，我们应该依赖那些行之有效的治疗方法，例如应用行为分析。

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