干细胞移植技术将成为治疗骨关节炎的颠覆性疗法

概述：骨关节炎 (OA) 是一种退化性关节疾病，影响着全世界数百万人。这种疾病通常会引起疼痛、肿胀和僵硬，从而导致行动不便、日常活动困难和残疾。骨关节炎目前无法治愈，研究人员正在积极尝试寻找新的治疗方法。

在这个部分：

• 什么是骨关节炎？
• 如何治疗骨关节炎？
• 干细胞如何用于了解骨关节炎？
• 干细胞治疗骨关节炎的潜力有多大？
• 干细胞治疗骨关节炎疗法的临床现状如何？
• 查询干细胞治疗骨关节炎的临床试验链接

什么是骨关节炎？

骨关节炎是一种常见的、慢性的、无法治愈的关节退行性疾病，关节是骨骼中两块骨头连接在一起的区域。随着时间的推移，软骨（在骨骼末端形成保护垫的结缔组织）会磨损，肌腱和韧带会退化，炎症会增加。发生这种情况时，关节会变得疼痛和僵硬（见图1）。OA可发生在任何关节，但最常见于膝盖、臀部、脊柱和手部。

有多种风险因素会导致OA的可能性增加，例如年龄增长、肥胖、关节损伤、反复压力和遗传易感性。OA 在女性中也更常见。影响OA的特定基因仍然未知，这大大限制了治疗选择。

许多人在退化的早期阶段不会感到疼痛，只有在疾病广泛传播、不可逆转且通过X射线可见时才发现自己患有这种疾病。存在管理OA、减轻疼痛和保持患者活动能力的治疗方法，但OA无法治愈。

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如何治疗骨关节炎？

骨关节炎是全球老年人残疾的首要原因之一。目前的治疗方案旨在减轻疼痛和改善功能。

任何OA治疗计划中最重要的部分之一就是锻炼。运动可以帮助增加肌肉力量并减少关节疼痛、僵硬和残疾的机会。运动还可以促进体重减轻，从而减轻关节的压力。

OA患者通常需要服用药物来对抗疼痛和炎症。药物可以口服、局部应用或注入关节。许多患者通过皮质类固醇注射或口服非甾体类抗炎药等抗炎疗法获得短期缓解。

在关节严重受损且其他治疗方案无法缓解疼痛或残疾的严重情况下，OA患者可能需要接受手术治疗。如果关节无法通过手术修复，则可能需要更换。全关节置换术具有出色的患者疗效，假肢可以持续约15至20年。

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干细胞如何用于了解骨关节炎？

科学家正处于利用干细胞更好地了解关节发育和退化并研究新疗法的早期阶段。干细胞可用于研究关节组织的正常形成方式，模拟软骨（保护关节的结缔组织）如何分解，并尝试制造替代软骨组织。

这项研究的一个挑战是软骨在出生后不会再生。因此，研究人员必须弄清楚软骨是如何在产前形成的。科学家利用在胚胎关节形成中发现的因素将多能干细胞（能够成为体内任何细胞的细胞）转变为软骨。在了解了胚胎发育过程中关节是如何形成的之后，科学家们可以尝试使用实验室中的细胞来修复受损的软骨或通过激活患者体内的细胞来形成新的软骨来模拟这一过程。科学家们正在积极尝试确定可以安全有效地修复受损关节并缓解症状的方法。

科学家还使用干细胞来模拟疾病。对OA进行建模可以帮助研究人员了解关节退化过程中出了什么问题，并确定可以修复该过程的新疗法。来自OA患者的细胞样本可用于制造诱导性多能干细胞（iPS细胞），这是一种多能干细胞。这些iPS细胞将具有患者的特定基因组成，可以定向形成可用于模拟OA的软骨，帮助研究人员了解疾病的遗传基础，从而可能产生针对患者的治疗方法。

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干细胞治疗骨关节炎的潜力有多大？

干细胞治疗可能以多种方式帮助修复受损关节，包括调节免疫反应、输送可定向形成软骨的细胞、移植干细胞产生的软骨或刺激患者自身细胞再生。这些潜在的干细胞疗法的目标包括缓解疼痛、减少炎症以及关节组织的再生或替代。虽然干细胞疗法可能会在未来帮助OA患者，但目前还没有通过临床试验证明干细胞疗法是安全有效的，也没有获得监管部门的批准。为了使干细胞能够安全地用于治疗OA，潜在的治疗方法必须在稳健、规范和受控的临床试验中进行彻底测试。

干细胞治疗骨关节炎疗法的临床现状如何？

截止2022年11，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗骨关节炎的临床研究项目有128项。

近年来，国际上陆续有治疗骨关节炎的干细胞新药获批上市，早在2009年，欧洲便审批上市了一款名为Chondrocelect的干细胞药物，用于膝关节软骨缺损的治疗；2012年，韩国又有一款间充质干细胞药物Cartistem获批用于治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤；2016年，干细胞药物Maci在美国获批上市，用于治疗膝关节软骨损伤……

而在国内，根据国家药品监督管理局(NMPA)显示，共有3款针对膝骨关节炎的间充质干细胞新药获得临床批件。这些临床应用及发展，标志着干细胞疗法在骨关节炎治疗领域日趋成熟。

世界首个膝骨关节炎的细胞基因疗法在韩国受批

2017年07月14日位于美国马里兰州(Maryland)的再生医学公司TissueGene宣布，该公司在亚洲（包括韩国）的合作伙伴Kolon Life Science已经从韩国食品医药品安全部(MFDS)获得了Invossa的上市许可，它也是全球首个上市的针对退行性关节炎的细胞和基因疗法。

TissueGene公司开发的Invossa是一种同类首款(first-in-class)的细胞基因疗法。它运用逆转录病毒载体在同种异体的软骨细胞(chondrocyte)中表达TGF-β1蛋白。这些高度表达TGF-β1的软骨细胞经过一系列筛选，使患者对细胞的免疫排斥反应最小化。然后这些被基因工程改造过的软骨细胞可以与未被改造的软骨细胞混合在一起被注射到患者的关节中，它们将成为关节内的“蛋白制造工厂”，表达并且释放TGF-β1来促进软骨组织的修复和再生。

在韩国12所大学医院完成的多中心、双盲、安慰剂对照的临床3期试验结果表明，单次Invossa注射可以显着降低患者的疼痛，提高他们的活动能力，并且有可能改善关节组织结构。

查询干细胞治疗骨关节炎的临床试验链接

• 美国风湿病学会
• 关节炎基金会
• 梅奥诊所

相信随着研究的深入，对间充质干细胞的了解将更为全面和深刻，不久的将来，间充质干细胞将被广泛应用于骨性关节炎的治疗，北科生物也将继续履行自身使命，为改善人类健康不懈努力！

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