华山医院首例干细胞治疗狼疮性肾炎患者顺利接受输注

概述：2023年6月16日，复旦大学附属华山医院“人脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究”完成首例患者干细胞输注。华山医院为首批国家干细胞临床研究机构，该研究是目前国家卫健委备案多中心研究中参与机构最多的项目（7家中心），南京鼓楼医院为组长单位。本文详解首例输注过程、疾病背景、作用机制、参与中心网络及常见问题解答。

引言：华山医院干细胞治疗的新起点

2023年6月16日，复旦大学附属华山医院37病区风湿免疫科病房迎来了一个特别的日子。当天中午，工作人员在“华山狼疮—干细胞”工作群中紧张而有序地确认着各项任务：干细胞已发出、质检已到位、口服药物已到位、医嘱已到位。作为华山医院第一个获得国家干细胞临床研究资质并正式入组患者的项目，所有人都翘首以盼。

中午13:00，干细胞由专人送达医院。同步送达的质检小样由专人迅速送至检验科，完成支原体、内毒素、细胞活力等相关院内细胞放行质检项目。下午16:30，质检结果宣布通过——护士们开始干细胞复温、信息核对及输注前的准备工作。10分钟后，项目组相关老师全部抵达病房，共同见证第一例干细胞的输注。

与此同时，项目的组长单位南京鼓楼医院风湿科也专门委派了经验丰富的护士老师亲临现场，传授经验并进行操作指导。30分钟后，干细胞输注顺利结束，患者一切平稳，在场所有人才放心地回到各自的工作岗位。

本例患者的成功入组、顺利用药，是华山医院干细胞治疗的一个新起点。以此为契机构建并完善了从资质审核、细胞质检到临床操作的全链条标准化流程，为整个医院干细胞研究工作的规范开展奠定了重要基础。

一、狼疮性肾炎：当“不死癌症”累及肾脏

1.1 什么是狼疮性肾炎？

系统性红斑狼疮（SLE）是一种以免疫系统攻击自身组织和器官为特征的慢性自身免疫性疾病，俗称“不死癌症”。狼疮性肾炎（LN）是SLE最常见且最严重的并发症之一，由免疫复合物沉积于肾小球、肾小管间质及肾血管引发炎症性肾损伤。

1.2 流行病学数据

狼疮性肾炎的疾病负担极为沉重：

数据维度	具体数值
我国SLE患病率	30.13~70.41/10万人，对应患者数约42.2万至98.6万人
LN发病率	40%~80%的SLE患者起病初即合并LN，我国近半数SLE患者并发LN，高于白种人
5年累计发病率	约40%~70%的SLE患者在诊断后5年内发展为LN
终末期肾病转化率	约25%的LN患者逐渐发展为终末期肾衰竭

1.3 现有治疗的局限

传统LN治疗以糖皮质激素联合免疫抑制剂（如霉酚酸酯、环磷酰胺、钙调磷酸酶抑制剂等）为主。然而，完全缓解率仅20%-30%，相当比例的患者发展为难治性LN。即使患者临床表现进入缓解状态，其肾组织病理检查仍可能显示活跃的病变，表明临床缓解并不能完全反映肾脏的真实状态。因此，LN的治疗仍面临巨大挑战，亟需更安全、更有效的创新治疗手段。

二、间充质干细胞为何能治疗狼疮性肾炎？

2.1 三大核心机制

间充质干细胞（MSCs）治疗狼疮性肾炎的优势，主要体现在三个层面的生物学功能：

第一，免疫调节作用。MSCs能够分泌多种细胞因子（如白介素-10、转化生长因子-β等），抑制过度激活的T细胞、B细胞和巨噬细胞，调节免疫反应，减轻肾脏的免疫损伤。研究表明，MSC可以调控固有免疫和适应性免疫系统，诱导巨噬细胞从促炎的M1型向抗炎的M2型转化，从而纠正系统性免疫失衡。

第二，促进组织修复。MSCs能够分化为肾小管上皮细胞、肾小球内皮细胞等肾脏相关细胞类型，直接参与肾脏组织的修复和再生过程。脐带间充质干细胞来源的细胞外囊泡（hUCMSC-EVs）还可通过调节IL-6/STAT3/IL-17信号通路抑制Th17细胞分化，同时促进调节性T细胞在肾脏中的分布。

第三，抑制肾脏纤维化。通过抑制肾星状细胞的活化、减少胶原沉积，MSCs能够减缓甚至逆转肾脏纤维化进程——这是阻止慢性肾病进展的关键环节。

2.2 脐带MSC的独特优势

本项目选用的脐带间充质干细胞（UC-MSCs）具有高增殖和扩增能力，免疫原性低、来源丰富、获取无创，是目前自身免疫病治疗研究中应用前景最为广阔的干细胞类型之一。

三、首例患者输注全过程记录

时间节点	事项
早晨	检验科关明主任、孙迪护士长、薛愉副主任医师等多位医护和研究人员在微信工作群中逐一确认各项准备工作
13:00	干细胞由专人送达华山医院，同步送达质检小样
13:00–16:30	检验科完成支原体、内毒素、细胞活力等院内放行质检项目
16:30	质检通过——护士启动干细胞复温、信息核对及输注前准备
16:30后10分钟	项目组老师齐聚病房，共同见证首例输注
16:40–17:10	干细胞输注进行（约30分钟），南京鼓楼医院护士老师现场指导
17:10后	输注顺利结束，患者一切平稳

这例患者的成功输注，标志着华山医院干细胞治疗正式迈入临床研究新阶段。

四、全国最大规模的多中心研究网络

4.1 项目基本信息

项目	内容
项目名称	脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究
研究设计	随机、盲态、平行对照、多中心
备案状态	国家卫健委干细胞临床研究备案项目
干细胞来源	深圳市北科生物科技有限公司提供（符合GMP标准）
组长单位	南京鼓楼医院
华山医院角色	参与单位之一

4.2 7家参与中心

本研究的参与中心包括：

序号	医院名称
1	南京鼓楼医院（组长单位）
2	复旦大学附属中山医院
3	江苏省人民医院
4	复旦大学附属华山医院
5	上海交通大学附属仁济医院
6	内蒙古科技大学包头医学院第一附属医院
7	南通大学附属医院

4.3 为什么华山医院能够开展这项研究？

华山医院于2016年获得国家卫生健康委员会以及国家药品监督管理局认证，成为全国首批干细胞临床研究机构。从2016年至2023年，该院经过数轮国家级、上海市干细胞相关主管部门的审批、核查，以及院内科研处、干细胞临床研究机构、伦理委员会、学术委员会等多部门的反复协调与沟通，最终在2023年6月16日正式迎来首位受试者。

五、临床研究进展与证据更新

5.1 本项目最新进展（截至2026年5月）

目前，华山医院参与的这项多中心研究仍在持续推进中。根据国家卫健委干细胞临床研究备案系统的公开信息，本项目已完成首例患者入组输注，并持续招募符合条件的受试者。项目仍在入组进行中，建议符合条件的患者尽快咨询。

5.2 已发表的背景临床证据

研究	数据	核心结论
南京鼓楼医院81例研究	81例活动性及难治性LN患者	12个月随访，60.5% 患者肾脏炎症得到缓解，总生存率95%
孙凌云团队92例远期预后分析（2023年5月）	92例难治性LN患者，3年随访	总缓解率48.9%（完全缓解6.5%，部分缓解42.4%），证实UC-MSC治疗具有良好的远期预后
69例重度SLE研究（2025年）	69例患者治疗后1年	16例（23.2%）达临床缓解，40例（58%）接近临床缓解

5.3 持续扩展的临床研究

2025年，更多高质量的MSC治疗LN临床试验已相继启动：

• 96例多中心RCT：针对难治性LN设计，纳入96例患者，评估UC-MSCs联合标准免疫抑制治疗的疗效与安全性，采用肾脏活检作为主要评估手段，并计划5年随访评估长期安全性。
• 5年随机对照试验：另一项前瞻性随机双盲安慰剂对照试验，评估UC-MSCs（1×10⁶ cells/kg，第0、6个月）联合糖皮质激素的疗效，主要终点为6及12个月的肾脏完全/部分缓解率。

六、从研究迈向转化：未来已来

6.1 政策东风：818号令与生物医学新技术审批新规

2026年5月1日，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行。同日，国家卫健委印发《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，从制度层面打通了“临床研究→转化应用→合规收费”的完整路径。这一政策框架明确了：只有完成备案的三甲医院才能开展研究，且合规收费必须以备案为基础。

6.2 中国的干细胞治疗LN正处于临床验证的关键窗口期

随着818号令及配套工作规范的落地，干细胞治疗将从“临床研究”阶段逐步迈向“合规转化”阶段。华山医院作为首批国家干细胞临床研究备案机构，在风湿免疫病领域已积累了丰富的干细胞临床研究经验。在政策、技术、临床三方面因素共同推动下，干细胞治疗有望在未来5-8年内成为中国狼疮性肾炎常规治疗体系的重要组成部分。

七、常见问题解答（FAQ）

八、结语

从2016年华山医院成为全国首批干细胞临床研究机构，到2023年6月首例狼疮性肾炎患者成功接受脐带间充质干细胞输注，再到2026年818号令施行背景下细胞治疗合规转化的制度框架逐步落地——这不仅是华山医院在干细胞治疗领域的一次突破，更是中国再生医学从“临床研究”向“合规转化”大步迈进的一个缩影。

本例患者的成功入组和顺利输注，为华山医院建立了完整的干细胞临床研究执行规范，也为后续更多备案项目的规范开展奠定了重要基础。中国狼疮性肾炎患者正身处一个充满希望的历史节点——从前沿的临床研究到可及的合规转化，干细胞疗法距离每一位患者正越来越近。

如果您或家人正受困于狼疮性肾炎，建议通过正规渠道咨询国家卫健委备案的临床研究机构，了解当前正在招募的干细胞临床试验项目，获取最权威、最及时的入组信息。

参考资料

1. 复旦大学附属华山医院官方发布（澎湃新闻·政务），2023年7月
2. 国家卫健委干细胞临床研究备案系统公示数据
3. 国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（2026年5月1日施行）
4. 刘章锁教授：2024 KDIGO狼疮性肾炎管理临床实践指南解读
5. Stem Cells International 期刊发表的南京鼓楼医院SLE/MSC临床研究（69例，2025年）
6. 南京鼓楼医院孙凌云团队UC-MSC治疗难治性LN远期预后分析（92例，2023年5月）
7. KDIGO 2024 Clinical Practice Guideline for the Management of Lupus Nephritis

免责说明： 本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议或治疗推荐。具体入组标准、研究流程及潜在风险，以各医院伦理委员会批准的正式知情同意书及招募说明为准。所有治疗决策请咨询正规医疗机构专科医生。

版权说明： 本文基于华山医院官方公开信息及国家卫健委备案系统公示数据整理。