CDE发布：2023年细胞治疗产品临床注册同比增长近1倍，创历史新高

2024年5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）官网发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》（以下简称《报告》）。

《报告》显示出中国新药临床试验创新与高效并存。从《报告》来看，1类创新药试验占新药临床试验登记总量的69.1%。

1类创新药总体仍处于研发早期阶段，但与2022年度相比，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比均出现小幅增加。通过《报告》，也能感受到鼓励研发政策所带来的积极影响：儿童人群、罕见疾病患者等特定人群用药的临床试验数量呈现显著增长趋势，医学影像学和放射性药物临床试验保持小幅增加。

研发企业在细胞治疗、基因治疗等新技术领域加强布局，2023年登记细胞和基因治疗产品类临床试验81项，较2022年增长近1倍。

细胞治疗、基因治疗等新技术领域引起更多关注。2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项，达4300项（以CTR计）,为历年登记总量最高，较2022年年度登记总量增长了26.1%，其中新药临床试验（以受理号登记）数量为2323项，与2022年相比，2023年新药临床试验数量增长了14.3%。

其中，2023年共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍。上述81项细胞和基因治疗产品类试验共涉及70个品种（以药品名称计），试验范围以国内临床试验为主（76项，93.8%），适应症以抗肿瘤药物为主（42项，51.9%）。从试验分期分析，以Ⅰ期临床试验为主（33项，40.7%），Ⅲ期临床试验占比仅为4.9%（4/81）。

2023我国干细胞临床研发进展:近50款新药获批!‍

干细胞疗法是再生医学的一种形式，是将培养好的干细胞或其衍生物，输入或植入人体，通过抗炎、调节免疫系统、信号转导和分化特性等机制，刺激人体自身的愈合过程，并修复体内受损细胞或组织，达到抗衰、治疗或预防疾病目的的一种治疗方法。

干细胞作为前沿生物技术之一，其创新研究已经成为国家创新的一个重要方向，干细胞被相继写入我国《“健康中国2030”规划纲要》、《“十四五”生物经济发展规划》。

我国干细胞基础研究不断取得突破，获批临床试验的研究数目不断增多据统计，截止到2023年12月，全球已注册登记的干细胞相关临床项目多达4000余项，其中包含3101项已完成的项目，主要涉及自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、代谢性疾病（如糖尿病）、呼吸系统疾病（如慢阻肺）、骨关节病（如骨关节炎、类风湿关节炎）、生殖系统疾病（如男性勃起功能障碍）、肝脏疾病、眼科疾病等多个领域。

这其中，我国已有50余项间充质干细胞药物临床试验，包括糖尿病足溃疡、骨关节炎、类风湿关节炎、肺纤维化、卒中、银屑病、急性呼吸窘迫综合征、肝衰竭、克罗恩病、移植物抗宿主病等病种。随着更多临床试验数量增加，预计到2028年，中国干细胞市场经济的复合年均增长率将达到16.5%。

2023年IND受理的干细胞新药

2023年取得IND受理的干细胞新药有42个，均为治疗用生物制品1类新药，未有纳入特殊审批/重大专项/优先审评/突破性治疗品种/附条件批准上市等的新药。

42个IND受理的干细胞新药62%为脐带来源干细胞，相比于骨髓间充质干细胞和脂肪间充质干细胞，脐带间充质干细胞具有更高增殖率、多能性、低免疫原性以及对供体无风险等优点。近年来，基于脐带间充质干细胞的药物开发和临床试验逐渐增多，治疗领域也随之不断拓展。

42个IND受理的干细胞新药适应症如下，其中公布的适应症中研究较多的为：中/重度急性呼吸窘迫综合征、急性移植物抗宿主病、膝骨关节炎、慢加急性肝衰竭、间质性肺病。其中17个未公布适应症为IND审评期间。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。