加州再生医学研究所投资400万美元用于干细胞治疗帕金森病

2023年2月1日加州再生医学研究所 (CIRM)投资400万美元用于Ryne Bio的后期临床前项目，旨在改善特发性帕金森病 (PD) 的治疗。

PD的特征是产生多巴胺的神经元丢失，导致运动症状，如运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭动运动）和非运动效应，如痴呆、抑郁和睡眠障碍。

PD 是仅次于阿尔茨海默氏病的第二大常见神经退行性疾病，在美国影响了大约 100 万人。在加利福尼亚州，估计有 116,900 人患有 PD，是该国患病人数最多的国家。

在早期阶段，PD可以使用左旋多巴等药物来治疗症状，但随着疾病的进展，这些药物的疗效会降低。

该项目中提议的干细胞治疗，为帕金森提供了恢复多巴胺神经元的潜力，多巴胺神经元在许多重要的身体功能中发挥作用，包括运动和记忆。

Ryne Bio的研究人员旨在将产生多巴胺的细胞输送到帕金森病患者的大脑中，以替代丢失的神经元，以恢复/改善运动功能。

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 指南，目前的赠款将用于进行新药研究 (IND) 启用的非临床安全性研究。IND是在帕金森病患者中开始临床试验所需的授权。

CIRM 对看到这种疗法的成功有着既得利益。迄今为止，CIRM 已投资超过 5900 万美元，帮助帕金森病的研究从基础或发现阶段进展到临床试验。

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