同种异体干细胞移植细胞疗法获批，为未来同类疗法铺平道路

该疗法代表了FDA批准的第一个适用于干细胞移植的同种异体细胞疗法产品。

FDA已批准Gamida Cell的干细胞移植 (SCT) 疗法 Omisirge (omidubicel) 用于治疗接受SCT的血癌患者。

关键的III期试验发现Omisirge在中性粒细胞植入的中位时间（12天对22天）、2/3级细菌或3级真菌感染的发生率（39%对60%）方面优于标准脐带血、血小板恢复（55%对35%到42天的恢复），以及前100天的出院时间（中位数，61对48）。该疗法代表了FDA批准的第一个适用于SCT的同种异体细胞疗法产品，旨在解决无法找到匹配供体的患者真正未满足的需求。

同种异体干细胞移植广泛用于许多血液系统恶性肿瘤，特别是急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征，以及较小程度上的慢性髓性白血病。

尽管干细胞移植为符合条件的患者提供了治愈的机会，但该程序存在相当大的风险。成功的可能性与供体干细胞与受体的匹配程度相关，匹配的相关供体提供最佳结果。对于那些没有相关捐赠者的人，可以在干细胞捐赠者登记簿上找到匹配项。然而，登记册通常缺乏多样性，导致非白种人患者不太可能找到匹配项，因此在SCT后可能面临更差的结果。

如果没有捐献者，可以使用脐带血，这就是Gamida Cell最初将以Omisirge为目标的患者群体。然而，该公司也希望扩大到更多的患者群体，特别是那些SCT存在风险的患者，例如供体来源不匹配的患者，或者患者的微小残留疾病状态通常会使他们不符合移植资格的患者。

该批准标志着Gamida Cell动荡时期的结束，此前该公司分别进行了两轮裁员。

2022年11月,美国食品和药物管理局宣布它需要额外的三个月来评估Gamida Cell的申请,因为额外的信息被认为是对申请的 “重大修正”,而申请之前也曾因美国食品和药物管理局要求提供有关产品制造的信息而被推迟。Omisirge现在有可能成为缺乏匹配供体的患者在SCT环境中的护理标准。

在2025年之前，Gamida Cell不可能受到这一领域竞争对手的困扰，因为GlobalData预计Orca Biosystems的TRGFT-201将获得批准，该产品目前正处于第三阶段的试验。其他正在开发的类似疗法包括Marker Therapeutics公司的zelenoleucel和Nohla Therapeutics公司的dilanubicel，两者都处于第二阶段。

Omisirge代表了异体细胞疗法的一个重要进展，对于改善通常难以找到适当匹配捐赠者的不同患者群体的治疗效果尤为重要。重要的是,通过增加获得SCT的机会，该产品可以为越来越多患有几种严重血液恶性肿瘤的病人提供治愈的可能性。

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