Vertex发布了1型糖尿病潜在治愈方法的新数据

多年来，治愈1型糖尿病对于数百万1型糖尿病患者来说只是一个梦想。Vertex Pharmaceuticals关于第一批接受革命性1型细胞疗法的患者的新数据表明，朝着治愈方向迈出了重要一步。 

在新奥尔良举行的美国糖尿病协会第82届年度科学会议上，Vertex Pharmaceuticals发布了前两名接受干细胞衍生β细胞疗法治疗1型糖尿病的参与者的新数据。 

Vertex于2021年首次宣布开发这种细胞疗法（称为VX-880），该疗法有潜力成为1型糖尿病的“功能性治愈方法”。这意味着，虽然从技术上讲，接受者仍被诊断为1型糖尿病，但他们可能不需要胰岛素来控制血糖水平。

马萨诸塞州总医院移植外科主任James Markmann博士在会议上介绍了试验前两名参与者的数据，他在肾脏、胰腺和胰岛移植方面拥有20多年的经验。

在试验的第一阶段，两名参与者各自获得了Vertex估计所需剂量的一半的β细胞。此类研究的常见做法包括从预期剂量的一半开始，随着试验的进展增加该剂量。 

以下结果显示每位参与者的A1C、范围时间和胰岛素剂量都有惊人的改善。作为参考，美国糖尿病协会 2022年护理标准建议血糖范围在70至180mg/dL之间的时间范围为70%。没有“标准”胰岛素剂量，因为每日胰岛素剂量是由医疗保健提供者根据每个人的需求确定的。 

参加者1

学习日	第0天（基线）	第121-150天	第241-270天
每日胰岛素剂量	34 单位	2.6 单位	0单位
范围内的时间	40.1%	81.4%	99.9%
糖化血红蛋白	8.6%	6.7%	5.2%

参加者2

学习日	第0天（基线）	第121-150天
每日胰岛素剂量	25.9单位	18.2单位
范围内的时间	35.9%	51.9%
糖化血红蛋白	7.5%	7.1%

什么时候才能为更多1型糖尿病患者提供这种服务？

与接受其他器官移植的人类似，接受VX-880的人必须持续服用免疫抑制剂，以防止身体的免疫系统排斥新的β细胞。“我们使用标准的免疫抑制剂治疗方案，也用于接受肾移植的患者，我们发现这种既定治疗方案通常具有良好的耐受性，”马克曼说。 

目前，由于与免疫抑制剂相关的感染风险，只有那些没有意识到严重低血糖的人才有资格成为这项初步研究的候选人。这是因为考虑到与低血糖不知情相关的风险，这些候选人特别能从这种类型的治疗中获益最多。

与其他干预措施（例如全胰腺移植或来自人类捐赠者的β细胞胰岛移植）不同，VX-880具有更大规模使用的潜力。 

“目前在美国，只有大约1,000例胰腺移植可用，因此供应是一个严重的问题，”马克曼说。“此外，[来自人类捐赠者的]胰岛的质量往往存在差异。这项工作最重要的方面之一是未来可以无限供应用于移植的β细胞。” 

2022年5月2日，FDA得出结论认为没有足够的证据支持将β细胞的剂量增加到全部计划数量后暂停了试验。Markmann 表示，FDA需要更多信息来支持增加β细胞的剂量。

然而，在迅速解决FDA的这些担忧后，Vertex宣布于2022年7月6日正式解除对该试验的搁置。 

未来的计划

既然FDA取消了对该试验的控制，Vertex将分三个阶段将该试验扩大到16名参与者。 

“对于剂量递增，第一部分包括接受一半剂量的β细胞的参与者，这就是刚才描述的两个接受者，”马克曼说。“另外五名参与者将接受稍高的剂量，随后[另外九名]参与者将接受全额剂量。” 

随后还需要进行更多的研究，这可能还需要几年的时间。所有研究完成后，公司需要向FDA提交申请才能批准使用。

参与者目前状况如何？

Markmann提到，Vertex公司继续对VX-880的第一个接受者进行定期随访。

“Markmann说：”患者1号做得很好。他补充说，在接受VX-880之前，由于低血糖，该受试者无法工作，并多次撞坏了他的摩托车。从那时起，他的整体生活质量有了极大的改善。马克曼没有提到关于第二位参与者的任何其他信息。

“这是一项开创性的工作，是该领域的真正飞跃，”马克曼说。”虽然我们不能确切地说这将在什么时候可用，但我们比拥有这种方法之前更接近[1型糖尿病的功能性治愈]。”

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