1型糖尿病干细胞疗法获得FDA批准进入临床试验

FDA宣布Vertex的一种新型1型糖尿病干细胞疗法已获准进入美国临床试验。该疗法希望在替换1型糖尿病患者受损的胰岛素生成细胞时避免使用免疫抑制药物，计划于 2023年上半年进入临床试验。

尽管寻找安全有效的1型糖尿病治疗方法仍然面临一些挑战，但过去一年干细胞疗法的发展带来了很大的希望。

生物制药公司Vertex一直在研究其干细胞疗法VX-880，作为一种用干细胞产生的健康β细胞替代1型糖尿病患者受损的产生胰岛素的β细胞的方法。 

干细胞是尚未成熟为体内多种不同类型细胞之一的细胞。Vertex在实验室中培育并接受正确的“生物指令”，开发出一种方法，可以为1型糖尿病患者生产几乎无限量的产生胰岛素的β细胞。 

2022年6月第一个接受VX-880的人发布的数据显示，该参与者的范围时间增加到了99%以上，血糖水平几乎与没有糖尿病的人相同。然而，一个主要的挑战是参与者需要免疫抑制剂来阻止自己的免疫系统破坏新的β细胞。

为了解决这个问题，Vertex正在测试另一种新疗法VX-264，该疗法将β细胞保存在封闭的设备中，从物理上保护它们免受身体免疫细胞的侵害，同时仍然允许营养物质到达β细胞。这是一种称为封装的策略。 

FDA于3月9日批准Vertex开始封装干细胞疗法 (VX-264) 的临床试验。Vertex 宣布计划于2023年上半年开始针对封装的胰岛素生成干细胞进行临床试验，该疗法此前也已获准在加拿大进行临床试验，早期临床试验已经在进行中。

VX-264使用与VX-880相同的干细胞衍生β细胞。此外，Vertex的通道阵列设备已经开发多年，并于2019年9月通过收购Semma Therapeutics获得。

因为Vertex已经能够证明，这些细胞在受到保护时可以恢复 1 型糖尿病患者的胰岛素产生，因此，当封装在专门设计的通道阵列装置中时，人们希望这种治疗会更安全、更方便与类型1。

Vertex1型糖尿病疾病领域主管Felicia Pagliuca表示：“研究进展只有进入临床试验，并且1型糖尿病患者有机会参与这些试验，才有可能产生影响。”该试验将是“这是第一个针对设备封装的干细胞衍生胰岛的临床研究。我们致力于继续推进针对1型糖尿病患者的潜在新疗法的开发。”

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