哥伦比亚研究人员启动首个以基因工程干细胞为基础的1型糖尿病疗法临床试验-杭吉干细胞科技

来自UBC医学院和温哥华海岸健康中心（VCH）的研究人员从加拿大干细胞网络（Canada’s Stem Cell Network）获得了100万美元的资助，用于开展世界上首批基因工程细胞替代疗法之一的1型糖尿病研究和临床试验。

研究人员说，这项研究是朝着开发1型糖尿病潜在功能性疗法迈出的重要一步。

这种新型研究疗法由生物技术公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte开发，旨在通过一种小型医疗植入物，使1型糖尿病患者产生胰岛素，这种植入物含有数百万个从CRISPR基因编辑干细胞中提取的胰腺细胞。

“UBC大学内分泌学临床助理教授、VCH温哥华总医院糖尿病中心主任大卫-汤普森（David Thompson）博士说：“这有可能改变1型糖尿病的治疗方法，有望消除每天注射胰岛素的需要，克服以往疗法的缺点。“我非常感谢干细胞网络对这项重要工作的支持。

旨在让患者摆脱每天注射胰岛素的痛苦

30多万加拿大人患有1型糖尿病，需要每天注射胰岛素才能维持生命。去年，汤普森博士和他的团队发表了一项重大突破，首次研究表明，基于干细胞的治疗方法可以在人体内产生胰岛素。

然而，这种细胞替代疗法历来面临一个重大障碍–一旦植入体内，免疫系统就会将其视为外来入侵者，开始攻击植入的细胞。为了克服这一问题，患者需要长期服用免疫抑制剂，而这些药物会带来一系列潜在的有害副作用，如增加感染风险。

“我们能够减少人们对胰岛素的依赖，这真是太好了，但这几乎就像用一种疾病换另一种疾病一样，”汤普森博士说。

新的研究性治疗将使用经过CRISPR/Cas9基因编辑技术进行基因改造的细胞，这是一项获得诺贝尔奖的技术，可用于修改、删除或纠正DNA的精确区域。通过对细胞进行改造，研究人员希望这些细胞能够逃避免疫系统的检测和破坏。

Thompson博士说：“这是实现1型糖尿病潜在功能性治愈的下一步，让人们无需每天注射胰岛素，也无需使用免疫抑制药物。”

UBC和VCH团队将于今年晚些时候开始对这种新疗法进行研究和临床试验。他们是与CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究疗法安全性的多个网站之一。

UBC医学院研究副院长Rob McMaster博士表示：“这是UBC和VCH研究人员如何与私营部门合作伙伴合作，加速将研究转化为可能改变生活的治疗方法的另一个很好的例子。” “正是这些合作正在加强BC的生物创新生态系统，并有助于更快地为患者带来新的治疗方法。”

“研究是我们省级和国家糖尿病框架不可或缺的组成部分，”温哥华沿海健康研究所执行主任David Granville 博士说。“我们非常感谢Thompson博士所取得的成就以及他对改变1型糖尿病患者生活的承诺。这项资金支持为减少糖尿病对个人、社区和医疗保健系统的影响提供了乐观的理由。”

汤普森博士希望基因工程干细胞的影响超越糖尿病，帮助解决从心脏损伤到肝脏疾病的一系列疾病。

“理论上，你可以将同样的基因编辑技术应用于心脏细胞、脑细胞或肝细胞，从而开辟一系列可能性，”他说。

另一个好处是广泛的患者可以轻松获得治疗。由于干细胞是在实验室中培养的，因此有机会快速扩大生产规模。

“这是实现1型糖尿病潜在功能性治愈的下一步，让人们无需每天注射胰岛素，也无需使用免疫抑制药物。”
大卫·汤普森博士

“我们有潜力生产几乎无限量的基因编辑干细胞，”汤普森博士说。“理论上，我们可以为加拿大和世界各地的人们提供这些治疗方法。”

距离加拿大科学家发现胰岛素治疗1型糖尿病已有100年了，Thompson 博士表示，当地科学家再次站在了下一个重大突破的最前沿。

Thompson博士补充道：“这项工作大部分是建立在我们于2003年在UBC和VCH启动的胰腺细胞移植计划的基础上的。” “我们在温哥华建立了从基础科学到临床翻译等各方面的丰富专业知识。BC正在引领潮流，我们只会变得越来越强大。”

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