用干细胞治疗渐冻症（ALS）

用干细胞治疗渐冻症ALS（肌萎缩侧索硬化症）

通过干细胞疗法，ALS疾病的进展可以减缓和消退，甚至完全停止。治疗的成功率与患者的年龄、病程长短和患者的身体状况成正比。由于肌肉的改善，患者的生活质量显着提高。

• 用干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症被认为是科学家们自1990年代以来一直致力于研究的一种新方法。
• 当干细胞接触到这些细胞时，它们具有转变为神经细胞和肌肉细胞的能力。因此，干细胞被用于治疗 ALS。
• 施用的细胞数量根据患者的年龄和体重来确定。治疗在间隔45天或连续3天的3个疗程中进行。
• 治疗方案根据患者的情况进行精确调整，并针对每个患者应用不同的方案。
• 对药物治疗无反应或反应不充分的ALS患者进行干细胞移植后，67%的患者表现出虚弱减轻、食欲增加、心理状态改善和痉挛强度降低。

什么是肌萎缩侧索硬化？

ALS，医学上称为肌萎缩侧索硬化症或运动神经元病，是描述脊髓溶解和损伤的医学术语。它是由脊髓和中枢神经系统称为脑干的区域中运动神经细胞（神经元）的丢失引起的。这些细胞的丢失会导致肌肉无力和消瘦（萎缩）。

ALS于1869年由法国神经学家和该领域的先驱Jean-Martin Charcot首次描述。为此，该疾病最初被命名为 Charcot病。

ALS的症状是什么？

每个患者的ALS初始症状都不相同。通常，手臂或腿部无力或变细是第一个注意到的症状。例如，拿铅笔、扣扣子、提包变硬或病人走路时绊倒。

在一些患者中，疾病开始时出现言语或吞咽困难。患者本人或他们的亲属可能会注意到口齿不清或说话时有鼻音。这些症状可能伴随肌肉抽搐、疼痛和痉挛。症状可能包括无法控制的哭泣和大笑。

随着时间的推移，无力会从发病部位扩散到其他肢体（手臂、腿、舌头和咽部肌肉）。患者的日常生活活动可能会因全身肌肉消瘦、无力和抽搐而受到限制。他/她可能变得无法独自做任何事情。他/她不能进食、穿衣或洗澡/淋浴。他/她甚至可能无法起床。

疾病的关键时期是呼吸肌变弱的时候。当出现呼吸和营养缺乏时，患者需要快速和密切的医疗支持。10% 的患者可能同时患有ALS和痴呆症（由于疾病导致的智力下降）。

肌萎缩侧索硬化的原因

ALS的确切原因尚不清楚。然而，遗传因素、接触环境毒素、吸烟和破坏细胞的各种化学物质被认为会增加ALS的风险。

与许多疾病一样，区域因素也是 ALS 的病因之一。在西太平洋、日本纪伊半岛和西巴布亚新几内亚三个地区，该病的发病率为每十万人140例。

肌萎缩侧索硬化症的治疗

由于没有通用的治疗方法，因此正在应用基于病例的支持性药物治疗和偶尔的重症监护治疗。此外，对症治疗在改善生活质量方面发挥着重要作用。另一个因素是健康和均衡的营养，经常吃清淡的食物，饮用液体，并保持理想的体重。

用干细胞治疗ALS

干细胞具有转化为神经元的能力，即当它们接触垂死的神经细胞时的神经细胞，并且在这种情况下，它们被用于治疗ALS疾病。同时，干细胞有能力转化为它们接触到的肌肉细胞。因此，它们为虚弱的肌肉提供治疗。所给细胞的大小足以让它们渗透到神经和肌肉组织中。因此，早期诊断的治愈率显着提高。

首先，根据患者的年龄和体重确定要施用的细胞数量，并使用间充质干细胞（来自患者自身的脂肪组织或骨髓）或胎盘干细胞进行治疗。这个决定是根据病人的情况做出的。治疗在间隔45天或连续3天的3个疗程中进行。

对药物治疗反应不佳的ALS患者应用干细胞疗法后，67%的患者表现出虚弱减轻、食欲增加、心理状态改善和痉挛强度降低。据报道，在干细胞移植后约2个月内，34%的患者手脚活动能力和肌肉力量增强、反射正常化、纤维区减少、日常工作耐受性更好（吞咽、言语、发音得到改善）。

48%的患者被建议每年重复治疗，以便他们获得持续的积极结果。25%的病例需要2年的定期干细胞移植。

经常问的问题

谁最有可能患有ALS？

ALS疾病可以发生在世界各地和社会的各个阶层。这在男性中更为常见。平均发病年龄为55岁。然而，它可以在非常年轻和非常年老时看到。世界上十万人口中有2-6人患有ALS。

ALS是一种遗传（遗传）疾病吗？

90%的ALS患者是巧合，10%是家族性ALS。因此，该病可以说多半与遗传无关。最近，已经发现许多估计与ALS疾病相关的突变。ALS不是传染性疾病。患者的亲属和处理他们治疗的人不会感染这种疾病。

为什么ALS会导致失去力量？

为了执行一项运动，我们与该运动相关的肌肉应该能够自主收缩。两组神经，称为运动神经，负责肌肉根据需要收缩。当我们想做一个动作时，大脑相关部位的刺激首先由第一组运动神经传递到脊髓。其他等待在那里的运动神经受到刺激。第二组神经离开脊髓并到达相关肌肉使其收缩。如果运动神经受损，则随意肌收缩受损，患者部分或完全失去力量。

是否有未受疾病影响的肌肉？

这种疾病不会影响身体的所有肌肉。患者可以控制肠道和尿液。性功能不受影响。心肌未受损。眼部肌肉通常是最后受影响的肌肉，有时它们根本不受影响。

如何诊断ALS？

基本上，临床症状和体征用于做出诊断。ALS是一种运动神经元疾病，在早期阶段可能会与MS（多发性硬化症）或帕金森病相混淆。因此，只有在患者接受神经科医生或专科医生的一些初步检查后才能做出诊断。

科学研究：

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• Mazzini, L.、Ferrero, I.、Luparello, V.、Rustichelli, D.、Gunetti, M.、Mareschi, K., … & Fava, E. (2010)。肌萎缩侧索硬化症的间充质干细胞移植：I 期临床试验。实验神经学，223(1), 229-237。
• Karussis, D.、Karageorgiou, C.、Vaknin-Dembinsky, A.、Gowda-Kurkalli, B.、Gomori, JM、Kassis, I., … & Slavin, S. (2010)。多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症患者间充质干细胞移植的安全性和免疫学效果。神经病学档案，67(10)，1187-1194。
• Mazzini, L., Fagioli, F., Boccaletti, R., Mareschi, K., Oliveri, G., Olivieri, C., … & Madon, E. (2003)。肌萎缩侧索硬化症的干细胞疗法：人类的一种方法学方法。肌萎缩侧索硬化和其他运动神经元疾病，4(3)，158-161。
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