渐冻症患者你能活多久？

目录

• ALS的预期寿命
• 疗程
• 经常问的问题

肌萎缩侧索硬化症(ALS) 患者的预期寿命各不相同，但往往在两到五年之间。¹然而，有些ALS患者的寿命确实更长。大约10%的患者能活10年，5%的人能活20年或更长。

ALS无法治愈，但有一些治疗方法可以减缓身体机能的丧失并改善受其影响的人的生活质量。

ALS患者的预期寿命

不幸的是，ALS的预后很差。ALS是一种进行性疾病，80%的受其影响的人将在五年内绝症。³

ALS影响控制运动的神经。随着病情的发展，肌萎缩侧索硬化症患者无法移动手臂和腿来行走或起床，最终失去自主说话、进食和呼吸的能力。⁴

ALS如何导致死亡

ALS死亡通常是由于呼吸衰竭造成的，因为呼吸的肌肉变得麻痹。无创通气和有创通气都可以缓解呼吸，但肌萎缩侧索硬化会继续发展。

ALS你能活多久？

根据ALS协会的数据，ALS患者的平均预期寿命为三年。但是，差异很大：²

• 20%的人能活五年或以上
• 10%的人能活10年或以上
• 5%的寿命长达20年或更长

天体物理学家史蒂芬·霍金患有ALS的时间比任何其他已知的人都长。他于1963年被诊断出来，并存活了 55年。

ALS进展有多快？

对于大多数人来说，ALS进展很快，需要2到5年的时间。但并非所有人都如此。有些人的病情进展较慢，生存时间较长。 

ALS的进展并不按照可预测的时间表进行。患有ALS的人会出现肌肉无力加剧的情况，最终会出现说话、呼吸和吞咽问题。减肥也很常见。

ALS的最后阶段发生在身体完全瘫痪时。这个阶段的人不能呼吸、说话或吞咽，需要呼吸机和饲管。在此阶段，ALS患者通常会接受临终关怀，预计存活时间不会超过6个月。

ALS总是致命的。大多数时候，死亡是由于呼吸衰竭而发生的。ALS末期患者通常需要服用药物来缓解不适和情绪困扰。

并发症

并发症可能由疾病过程中的神经损伤或治疗引起：

• 由于吞咽障碍导致窒息
• 呼吸急促，由于呼吸肌萎缩
• 由于肌肉无力和萎缩，有跌倒的风险
• 由于饮食困难导致营养缺乏
• 感染，来自呼吸机、饲管和导尿管等医疗设备
• 焦虑和抑郁，与不可预测的绝症有关
• 不适当的情绪爆发，与大脑那部分的损伤有关
• 认知变化和痴呆⁸

疗程

虽然ALS无法治愈，也无法完全阻止疾病的进展，但有一些治疗方法可以提高预期寿命和生活质量。这些包括：

药物

力如太（利鲁唑）自1995年以来一直在使用，随机双盲临床试验 显示，它可以延长预期寿命约两到三个月，但并不能缓解症状。⁴这种药物在液体形式时也被称为Tiglutek，在用作口腔膜剂时也被称为 Exservan，这两种药物对于吞咽困难的人来说都更容易。

Radicava（edaravone）是一种自由基清除剂药物，于2017年获得批准。在获得许可的3期试验中，它使参与研究的一组经过严格挑选的人的身体机能下降减少了33%。然而，研究人员警告说，这些结果可能并不适用于所有ALS患者。⁹

Nuedexta（氢溴酸右美沙芬/硫酸奎尼丁）可能有助于改善延髓运动功能（对言语和吞咽很重要）。特别是，它可能有助于以更少的停顿更好地控制言语，但还需要更多的研究。¹⁰

Relyvrio（苯丁酸钠/牛磺酸二醇）于2022年获得批准。在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，接受 Relyvrio 治疗的患者的身体机能下降速度低于接受安慰剂治疗的患者。¹¹Relyvrio可以口服或通过饲管服用。¹²  

无创通气

使用无创通气(NIV) 是ALS治疗的基石。¹³NIV的主要模式是正压通气，基本上是通过贴合口鼻的面罩呼吸。

最终，可能需要 通过喉咙中的呼吸管或颈部前面的孔（气管切开术）进行更有创的通气。

由于通气最终成为ALS患者的生命支持技术，因此可能会影响自然死亡的能力。ALS患者可能希望从一开始就决定何时停止机械通气，同时他们有能力制定预先指示。¹³

膈肌起搏

FDA已批准NeuRx隔膜起搏系统，该系统使用植入电极引起隔膜收缩并产生呼吸。⁴

该装置也适用于脊髓损伤的人。如果尚未发生严重的呼吸衰竭，该设备可以让人们每天在没有呼吸机的情况下呼吸长达四个小时。¹⁴

尽管 FDA 已批准其使用，但一些医疗保健提供者质疑其对 ALS 的有用性，⁹一些专家甚至表示它可能有害。¹³

经皮内窥镜美食术 (PEG)

将饲管放入胃中并通过腹壁引出体外。尽管研究未能显示出对生存时间的一致影响，但它被认为是胃肠系统功能正常的患者的安全营养方案。¹³

由于PEG管绕过口腔和喉咙，因此将食物和药物窒息以及吸入肺部的风险降至最低。液体管饲、药物和水都可以通过PEG管给予。

干细胞治疗

国内干细胞疗法修复渐冻症临床进展

我国干细胞行业发展迅速，随着国家和地方政策的不断出台，支持干细胞行业发展的政策细则日渐完善，越来越多符合资质的医疗机构申请开展干细胞临床干预项目，更多的渐冻症患者将得到有效医治。

案例一：自体骨髓细胞干预渐冻症患者

2018年6月21日，世界第18个“渐冻人日”，一位受渐冻症折磨四年的患者。为缓解患者的病情，提出在现有的干预基础上对患者实施细胞疗法。在征得患者家属同意后，患者接受了自体骨髓细胞回输干预。短短四天后，便见证了可喜的效果：患者即使不吸氧也不会觉得胸闷，下肢活动感觉比以前有力，说话声音明显比以前洪亮！

案例二：干细胞干预99例渐冻症患者

2012年，武装警察部队某医院神经干细胞移植科对临床住院接受脐带干细胞干预的 99 例肌萎缩侧索硬化症患者进行数据统计分析。采集间充质干细胞后，对99位患者均给予 4 次腰椎穿刺间充质干细胞移植，移植术前及术后由同一康复师使用 ALSFRS 评 分、Plaitaks 评分以及本课题改良的 Plaitaks 评分进行评价，最后对3组所得数据进行统计分析。

结果显示：三种评分方法都证明干细胞移植可以改善 ALS 患者的运动功能，患者症状较干预前明显改善。

结论：间充质干细胞干预 ALS 是有效的、安全的。

事实上干细胞修复渐冻症已有几十年的研究历史，近年来，干细胞疗法对渐冻症的研究已取得了良好进展，一定程度上延长了渐冻人的生存时间，改善了渐冻人的神经功能，遏制运动神经元的进行性损伤，干细胞疗法将是有效针对渐冻症的有效方法。

提高生活质量

物理治疗师可以帮助 ALS 患者进行体育锻炼和伸展运动，以增强功能性肌肉，减少痉挛，并且不会过度劳累肌肉，目的是保持他们仍然拥有的力量和灵活性。¹⁵

职业治疗师可以帮助改善功能和增加独立性的辅助设备，例如坡道、支架、助行器和轮椅。

言语治疗师可以帮助教授适应性策略，使说话更大声、更清晰。随着语言能力的恶化，出现了一些自适应设备，例如使用眼动追踪技术的基于计算机的语音合成器，甚至可以仅使用大脑活动来控制轮椅等设备的脑机接口。⁷

ALS的希望研究

许多研究人员和临床试验正在努力寻找 ALS 的治疗方法。即将出现的疗法涉及可以帮助保护剩余运动神经元的干细胞，以及可以治疗可能导致ALS的遗传变异的药物。

来自杭吉干细胞科技的一句话

近年来，ALS的支持和治疗取得了进展。研究人员在了解ALS疾病过程方面也取得了进展，这有望带来新的治疗方法。

了解 ALS 的治疗和护理选择可以帮助您理解这种困难而复杂的诊断。ALS专业多学科治疗团队可能会最有帮助。

与您的医疗保健提供者讨论您可以做些什么来帮助ALS患者生活得更舒适，并意识到护理人员也需要大量支持来应对这种棘手的疾病。

经常问的问题

ALS症状是什么？

疾病早期的ALS症状包括：

• 手臂、腿部、肩膀或舌头的肌肉抽搐肌肉痉挛，以及紧绷或僵硬的肌肉影响手臂、腿部、颈部或膈肌的肌肉无力言语含糊且带有鼻音咀嚼和吞咽困难

ALS的早期迹象通常出现在一只手或手臂上。⁷这开始时是肌肉无力，但最终会导致举重物困难或双手使用困难。

什么是延髓ALS？

BulbarALS是指导致言语和吞咽困难的疾病。当这些是最先出现的症状时，称为“延髓起病”ALS。这种类型的ALS通常进展迅速，平均预期寿命不到两年。⁷

ALS的典型发病年龄是多少？

ALS最常出现在40岁至70岁之间。平均发病年龄为55岁。但罕见的是，该病最早可在20至30岁开始发病。¹⁶

伽雷氏病有治疗方法吗？

卢伽雷氏病 (ALS) 治疗的主要目标是提高预期寿命或生活质量。这可能涉及药物、无创通气（使用面罩辅助呼吸）、饲管、物理治疗以及使用支架或轮椅等辅助设备。虽然ALS无法治愈，但一种名为利鲁唑的药物被认为可以在一定程度上减缓疾病的进展。¹⁷

女性会得ALS吗？

女性可能会患上ALS，但这种疾病在男性中的发病率要高出20%。随着年龄的增长，ALS的发病率变得相同。¹⁶

您的年龄会影响ALS预后吗？

在较年轻时被诊断出患有ALS的人往往比在年长时被诊断出患有ALS的人活得更长。一项研究发现，50岁之前确诊的患者比50至59岁确诊的患者寿命长约10个月。一般来说，随着诊断年龄的增加，生存时间会缩短。

参考资料：

1. Nowicka N、Juranek J、Juranek JK、Wojtkiewicz J。肌萎缩侧索硬化症的危险因素和新兴疗法。 国际分子科学杂志。2019;20(11)。doi: 10.3390/ijms20112616
2. ALS 协会。ALS的阶段。
3. 疾病预防与控制中心。国家肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 登记处：影响、挑战和未来方向。
4. 国家神经疾病和中风研究所。肌萎缩侧索硬化症信息页面。
5. 目标ALS。ALS的阶段：构建非线性疾病的进展。
6. Niedermeyer S、Murn M、Choi PJ。肌萎缩侧索硬化症的呼吸衰竭。 胸部。2019;155(2):401-408。doi:10.1016/j.chest.2018.06.035
7. 国家神经疾病和中风研究所。肌萎缩侧索硬化 (ALS) 情况说明书。
8. Rusina R、Vandenberghe R、Bruffaerts R。ALS 的认知和行为表现：超越运动系统参与。 诊断（巴塞尔）。2021;11(4)。doi: 10.3390/诊断11040624
9. Oskarsson B，Gendron TF，工作人员 NP。肌萎缩侧索硬化症：2018 年更新。梅奥诊所诉讼。2018;93(11):1617-1628。doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007
10. Green JR、Allison KM、Cordella C 等人。右美沙芬/奎尼丁对肌萎缩侧索硬化症患者延髓运动功能的治疗效果的其他证据：定量言语分析。 Br J 临床药理学杂志。2018；84(12):2849-2856。号码：10.1111/bcp.13745
11. Paganoni S、Macklin EA、Hendrix S 等人。苯丁酸钠-牛磺二醇治疗肌萎缩侧索硬化症的试验。 N Engl J Med。2020；383(10)：919-930。doi:10.1056/NEJMoa1916945
12. 食品和药物管理局。Relyvrio 标签。
13. Shoesmith C、Abrahao A、Benstead T 等人。加拿大治疗肌萎缩侧索硬化症的最佳实践建议。 CMAJ。2020；192(46)：E1453-E1468。号码：10.1503/cmaj.191721
14. FDA 人道主义设备豁免。NeuRx 隔膜起搏系统。
15. Meyer R、Spittel S、Steinfurth L 等。肌萎缩侧索硬化症物理治疗的患者报告结果：在线观察研究。 JMIR 康复辅助技术。2018；5(2):e10099。号码：10.2196/10099
16. ALS 协会。谁会患上ALS？
17. 加州大学旧金山分校健康。ALS治疗。
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