2023年干细胞治疗渐冻症（所有你需要知道的）

渐冻症是一种可怕的运动神经元疾病，目前尚无治愈方法。它不可避免地导致一个人的生活质量和死亡不断恶化。到目前为止，药物只能用于减缓这种疾病的进展。但是，地平线上出现了新的希望之光。治疗ALS的干细胞疗法终于问世了。滚动下面了解更多！

渐冻症（ALS）概述

肌萎缩侧索硬化症或ALS是神经系统的一种进行性疾病。它会影响大脑和脊髓中的运动神经元，导致肌肉失去控制。它也通常被称为渐冻症。

那么，是什么原因导致ALS呢？

不幸的是，医生仍然无法发现这种疾病的原因。大约5-10%的病例本质上是遗传性的。但其余的通常没有具体原因。医生目前推测环境因素也导致了这种疾病。

渐冻症的症状

体征和症状因人而异。您可以留意的一些一般症状是：

• 随着时间的推移而恶化的肌肉无力
• 四肢无力
• 言语不清或吞咽困难

随着这种疾病的发展，它最终会影响一个人的咀嚼、吞咽和呼吸能力。然而，随着疾病的进展，ALS 患者不会感到任何疼痛。

肌萎缩侧索硬化的类型

只有两种类型的ALS。散发性肌萎缩侧索硬化没有原因，大多数病例都归因于此。家族性ALS是由有缺陷的基因引起的。 

但是，这种人人都声称有可能治愈ALS的新疗法到底是什么？它被称为干细胞疗法。这种新疗法正在医学界掀起波澜。它被认为具有逆转ALS的潜力，尽管这种疾病不可能完全治愈。

当然，它仍在进行临床试验。然而，到目前为止，它们正在产生可喜的结果。干细胞不仅能够修复受损的神经元，还能再生新的神经元。

干细胞治疗渐冻症是否获得FDA批准？

干细胞治疗渐冻症的临床试验是否获得FDA批准？

目前，他们不是。但是，所有试验都遵循一套严格的规定。根据最近的报道，许多试验也非常接近获得 FDA 的批准。

干细胞可以帮助ALS吗？

这不是要问的最重要的问题之一吗？

要回答这个问题，我们先简单解释一下什么是干细胞。

干细胞是我们身体的非特化细胞。它具有分化成身体任何组织的能力。

这些干细胞可以取自我们身体的不同部位，也可以使用供体干细胞。一些研究也在探索使用脐带和胚胎干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症。

它还具有神经营养和再生特性。

太技术了？

简单来说，干细胞可以修复受损的神经细胞并产生新的神经细胞。此外，一些研究还表明它们可以保护现有的健康神经元。

由于我们已经知道运动神经元在ALS中受损，因此很容易看出干细胞如何帮助治疗这种疾病。 

目前，大多数临床试验使用骨髓来源的间充质干细胞。我们将在本文后面更多地讨论它们。

资格标准

您如何知道您是否有资格接受ALS干细胞治疗？ 

回答这个问题的最佳人选是您的医生。每个临床试验都有自己的一套要求。但是，我们为您准备了一份一般标准清单。

• 您应该在这种疾病的早期阶段开始进行干细胞治疗。
• 您不应该进行过心脏直视手术等大手术或进行过任何类型的器官移植。
• 您的病史不应该很广泛。

为什么干细胞疗法是ALS患者的一个好选择？

有几个原因。最大的原因是目前没有药物可以治疗肌萎缩侧索硬化。首选药物利鲁唑在减缓疾病进展方面的作用有限。

另一方面，干细胞治疗ALS已显示出患者症状的长期改善。反过来，这也会提高您的生活质量。

ALS患者的干细胞疗法还可以产生新的神经细胞来替代受损的神经细胞，这是任何其他医学治疗都无法实现的。

干细胞治疗渐冻症的风险

与所有医疗程序一样，干细胞疗法ALS也有其自身的一系列风险。

• 最重要的是，这种治疗方法仍在进行临床试验。
• 注射部位存在感染风险。
• 如果使用供体干细胞，则存在排斥的风险。

总而言之，到目前为止，此程序的风险很小。

干细胞治疗渐冻症的费用是多少？

ALS干细胞治疗费用将取决于许多因素，例如疾病阶段、您选择的手术设施以及所需的任何后续护理。

据了解，印度干细胞治疗ALS的干细胞移植费用为6000美元至14000美元。每个周期的成本约为2000美元。周期数取决于疾病的严重程度。（中国未知）

相比之下，在美国同样的手术费用为40,000至55,000美元。

干细胞治疗渐冻症的流程程序

您想知道这个程序需要什么吗？

我们为您准备了所有详细信息。

整个过程可以分为三个步骤。

程序步骤	描述
第1步-提取	自体移植是ALS间充质干细胞治疗的标准。 干细胞是从臀部的骨髓中提取的。 此过程通常需要大约一两个小时。
第2步-准备	提取的骨髓被带到干细胞实验室。 使用称为密度梯度技术的技术，可以制备干细胞的浓缩溶液。这个过程大约需要四个小时。
第三步-移植	干细胞通过鞘内途径输送到您的体内。完成脊髓穿刺，将干细胞直接注射到您的脊髓和脑脊液中。这个过程只需要一两个小时。

这个描述是否让您想到，“ALS的干细胞治疗痛苦吗？” 让我们减轻您的恐惧。

在拔牙阶段和移植阶段，您将接受局部麻醉。这将使您感到舒适且无痛。

干细胞治疗渐冻症能持续多久？

正如我们在上面的解释中看到的，整个过程大约需要八到九个小时。但是，为了让您感到舒适，这些步骤通常会持续三天。

干细胞治疗后会发生什么？

该手术可以在门诊进行。但为了安全起见，大多数专家建议住院。手术后，您可能会感到头晕或头痛。然而，这本质上是短暂的，会在几个小时内消失。

预计恢复时间很短。您可以在几天内恢复日常活动。建议您在手术后一周内避免剧烈活动。

该手术的令人振奋的部分之一是迄今为止在任何临床试验中都没有报告长期副作用。您可能会在注射部位感觉几天有点疼痛。

不过，您预计多久才能看到结果？

这因人而异。有些患者在几天内症状就会有所改善，而有些则需要更长的时间。平均而言，手术后三十天内即可看到结果。

干细胞移植治疗渐冻症的成功率是多少？

大多数ALS患者在确诊后的寿命为三到五年。在此期间，他们的状况不断恶化。ALS干细胞注射有助于减缓这种疾病的进展。与此同时，它们还提高了生活质量。

ALS干细胞疗法的成功率为67%至80%。这些患者不仅症状有所改善，而且超过了他们的预期寿命。（内容来源于网络，不做医疗参考建议）

我在哪里可以获得ALS干细胞治疗？

目前许多国家正在进行ALS干细胞试验。最突出的是：

• 美国
• 印度
• 西班牙
• 英国
• 中国

间充质干细胞治疗渐冻症

在神经退行性疾病中，间充质干细胞(MSCs)疗法的首要方针是细胞代替和神经保护。脐带间充质干细胞具有多向分解特征，且获取简练、无伦理学争议、增殖力强、来历广泛、不导致免疫架空，具有免疫调度、安排批改、开释养分因子、排泄外泌体和有用的归巢等功用，成为医治ALS最具潜能的干细胞。

干细胞疗法治疗渐冻症的三大作用机制

尽管多项研究表明，间充质干细胞移植可改善疾病指标，但产生有益结果的确切机制尚不完全清楚。

间充质干细胞在渐冻症治疗中可以发挥的作用是多方面的。已经尝试或观察到几种修复和支持机制，包括细胞替代、营养因子或基因传递和免疫调节，有时是串联的。

间充质干细胞治疗渐冻症的优势

细胞更换

特别是对于ALS，细胞替代疗法有望实现两个潜在目标中的一个或两个。第一种是直接用新的功能性MN替换退化的MN。二是提供支持性神经胶质细胞来保护和支持MN。细胞替代旨在提供能够存活的细胞来源，成为受疾病影响区域的家园，分化成预期的细胞类型，并整合到周围的神经回路中。

营养因子传递

间充质干细胞在改善渐冻症预后方面的有效性可能部分归因于它们分泌的神经营养因子，这些因子在正常神经功能，特别是神经修复中发挥着多种作用。营养/生长因子是神经细胞维持、功能、分化和增殖所必需的蛋白质。补充诸如胶质细胞系衍生的神经营养因子 (GDNF)、VEGF、睫状神经营养因子和IGF-1等因子作为ALS的可能治疗方法是可行的。

免疫调节

炎症和免疫反应可能在渐冻症的病理进展中起重要作用。在症状出现之前和整个疾病期间都观察到CNS外部和内部免疫细胞的形态、数量和作用的变化。小胶质细胞是中枢神经系统的免疫细胞，可能在ALS中发挥保护和毒性作用。

目前间充质干细胞疗法治疗渐冻症的临床试验

已经有几项用hMSCs治疗渐冻症的早期临床试验。骨髓细胞 (BMC) 可能由间充质和造血干细胞类型组成，也已被研究用于渐冻症的细胞治疗。这些研究的主要目的是确定治疗剂和递送方法的安全性。

在所有这些研究中，自体间充质干细胞或骨髓间充质干细胞从患者中分离出来，用作治疗。其中五项研究已在椎管内递送细胞，未发现与植入程序相关的重大安全问题。

以色列开展了一项临床试验，研究人员通过肌肉和鞘内联合移植将间充质干细胞移植到了渐冻症患者体内。

结果表明，14位受试者耐受良好，用力肺活量的恶化速度减缓，渐冻症的功能评分下降减慢，治疗后6个月病程进展至少改善了25％，显示了细胞移植在治疗渐冻症时的巨大潜力。

总结

在过去的十年中，渐冻症干细胞疗法的开发和临床转化取得了巨大的成就。间充质干细胞作为能够保护运动神经元（MN）、分化为多种神经细胞类型、调节免疫细胞作用和减少中枢神经系统（CNS）炎症的细胞而脱颖而出。

间充质干细胞在延迟疾病发作、改善运动功能和增加渐冻症临床前模型中的存活率方面的成功导致了间充质干细胞治疗渐冻症患者的多项临床试验。这些试验确定了间充质干细胞递送用于CNS应用的安全性，为更大规模的后期试验打开了大门，以更好地了解间充质干细胞在治疗渐冻症中的有效性。

那么，你在想什么？ 

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