全面了解什么是干细胞治疗渐冻症

肌萎缩侧索硬化症的概述

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 通常被称为卢伽雷氏病，这位著名棒球运动员曾与这种疾病作斗争，后来于1941 年死于该病，引起了全国的关注。这是一种无法治愈的进行性退行性神经系统疾病。大脑和脊髓中控制随意肌运动的神经细胞在没有明显原因的情况下逐渐衰退。肌肉萎缩，导致人在2-5年内瘫痪和死亡。唯一受影响的神经元是下运动神经细胞，它控制着四肢运动、吞咽甚至呼吸等多种事物。

运动神经元从大脑延伸到​​脊髓，再从脊髓延伸到全身的肌肉。运动神经元的进行性退化最终导致它们死亡。当运动神经元死亡时，大脑启动和控制肌肉运动的能力就会丧失。这也会影响一个人说话、进食、移动和呼吸的能力。在ALS中，提供自主运动和肌肉控制的运动神经元受到影响。研究揭示了关于这种疾病生理学的大量新的科学认识。干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症已成为ALS的有效治疗选择。

您了解肌萎缩侧索硬化症吗？

ALS（肌萎缩性侧索硬化症），其特征是肌肉无力，ALS的出现也可能由TSC1基因突变引起。这种疾病还涉及大脑和脊髓中的神经细胞，其进展可能会影响运动神经元。

神经元提供激活ALS所需肌肉的冲动或提示。例如，步行并不是一个复杂的信号，因此不需要随意肌肉的动作。如果不治疗，这是致命的。平均为四五年，但在极少数情况下，可能长达七年。但由于医学科学的最新进步，ALS的治疗出现了突破，因为干细胞疗法不像以前那么安全（受影响的大脑部分的再生）。

肌萎缩侧索硬化症的症状

ALS的开始可能非常模糊，导致症状经常被忽视。最早的症状可能包括：

• 言语含糊且带有鼻音
• 咀嚼或吞咽困难
• 影响手臂或腿部的肌肉无力
• 肌肉痉挛、抽筋或僵硬

根据身体中首先受损的肌肉，ALS表面的早期症状。症状最初影响一侧腿，患者跑步或行走困难，或者经常突然绊倒或绊倒。这种疾病的症状首先出现在手或手臂上，他们在执行需要手动敏捷的简单任务（例如书写、转动钥匙锁等）时遇到困难。有些患者还注意到言语问题。

ALS影响大脑中的上运动神经元和脊髓和脑干中的下运动神经元。上运动神经元变性通常会导致痉挛（肌肉紧绷），而下运动神经元变性会导致肌肉无力、肌肉萎缩（肌肉收缩）和抽搐。这些可能与ALS一起发生，因为上运动神经元和下运动神经元可能同时丢失。

虽然ALS通常发生在中年晚期，但ALS可以影响任何年龄段的人。它的特征是手臂或腿部持续无力或痉挛。问题起源于控制言语或吞咽的肌肉。遇到此类问题的人不能忽视这个问题，必须去看医生。

肌萎缩侧索硬化症的类型

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 根据其起源通常有两种变体。这些类型如下：

• 散发性肌萎缩侧索硬化症：这是ALS的主要类型，影响高达95%的ALS病例。这种类型的ALS的起源被认为是随机的，没有特定的原因或与任何先前的遗传状况相关。
• 家族性肌萎缩侧索硬化症：这种ALS变体在家族中遗传，非常罕见，只有5-10%的ALS病例属于其特征。在这种类型中，ALS通过基因传播，即出生时从受影响的父母遗传给孩子的可能性为50%。

肌萎缩侧索硬化症的原因

ALS在5%到10%的病例中可以遗传，而其他病例则没有任何已知的原因。其他可行的原因正在调查中。基因突变或其他遗传原因正在调查中，但一些其他例子显示没有遗传联系。

肌萎缩侧索硬化症的诊断

为了诊断ALS，神经科医生会进行肌电图 (EMG) 来检测神经损伤。肌电图 (EMG)

• 神经传导研究
• 磁共振成像 (MRI)
• 血液和尿液检查
• 脊椎穿刺（腰椎穿刺）
• 肌肉活检

肌萎缩侧索硬化症的治疗

最新研究显示，间充质干细胞可以帮助恢复神经系统的髓磷脂，改善症状，延长寿命。类固醇和其他疾病缓解药物无法涵盖所有​​症状，只能针对特定症状。同样，也存在对药物严重副作用的担忧。使用MSC治疗，就没有这样的担忧。

干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的程序

第一天-

• 从机场接您到医院
• 医患互动，解开当时的疑惑
• 录取程序
• 临床检查和实验室测试将按照医生的规定进行
• 支持疗法

第2天-

• 干细胞程序
• 支持疗法
• 理疗

第3天-

• 支持疗法
• 理疗
• 返回机场

笔记：

• 入场时请携带身份证（护照/泛卡/驾驶执照）
• 携带患者报告的纸质副本

常见问题解答

1. 什么是肌萎缩侧索硬化症？

ALS 是一种令人心痛的疾病，其中脑细胞通常被称为神经元，将大脑与身体的其他元素连接起来，充当将信号从大脑传递到肌肉的信使。这个过程是杰出的，因为它允许身体的随意运动。由于某些外部或内部因素，这些细胞死亡或退化，从而失去将信号传递给肌肉的能力。这导致肌肉无力导致麻痹。

2. 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的病因是什么？

尽管ALS在全球范围内十分流行，但科学家们仍在开展集体行动，以掌握ALS的确切病因和机制。到目前为止，已经进行了大量研究来分析可能患有ALS的不同方面。尽管研究表明许多遗传变异与疾病之间存在关联，但仍有待理解。

3. ALS与环境因素有关吗？

到目前为止，临床研究尚未发现与ALS相关的明确环境因素，除了一些与潜在接触铅或汞等结合化学物质相关的一般性研究。

4. ALS在不同性别中同样常见吗？

由于某些环境因素而诱发的ALS通常被认为在男性中比在女性中更常见。但最近还发现，随着时间的推移，这种区别正在减少。同时，家族性肌萎缩侧索硬化即与遗传变异相关的肌萎缩侧索硬化在男女中同样普遍。

5. ALS与年龄有关吗？

ALS通常与年龄有关；大多数人在55至75岁之间才确定自己患有ALS。

6. ALS患者的寿命有多长？

大多数 ALS 患者在出现症状时已确定还能存活三到五年。尽管 ALS 患者的确切寿命与年龄有关。

7. ALS可以有家族遗传吗？

已经确定，大约 5-10%的ALS病例属于家族性ALS，即它们很大程度上是由通常称为“SOD1”的因素内的缺陷引起的。

8. 什么是传出神经元疾病？

ALS属于一系列称为传出神经元病的病症。在ALS中，参与上下肢自主运动的肌肉受到影响。就中位数而言，ALS通常占传出神经元疾病的大约五分之一。

干细胞治疗渐冻症的潜在作用

ALS干细胞治疗的目的是促进脑损伤的愈合，从而恢复神经功能。因此，干细胞治疗后可能会有多种改善，我们以前的患者经历过以下情况：

• 增强运动功能
• 加强协调
• 疲劳减轻
• 增强肌肉张力和力量
• 减少震颤发生率
• 更好的言语和吞咽能力
• 减缓一般疾病进展

干细胞干预ALS的五种机制 

在神经退行性疾病中，间充质干细胞疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。

1、细胞替代：将新功能性运动神经元替代退化运动神经元，并保护和支持运动神经元，恢复神经功能

2、营养因子递送：分泌正常神经元与多种细胞因子，改善黑质纹状体系统，促进受损部位组织修复。

3、免疫调节：通过减少B细胞产生抗体，减少或抑制DC和T细胞活化，抑制NK分泌细胞因子调节免疫细胞功能，减少炎症反应。

4、归巢性：提供存活并归巢到损伤区域细胞源，分化为预期细胞类型，改善脑内微环境，重建神经功能区和传导通路 。

5、外泌体分泌：干细胞具高分泌外泌体能力，外泌体具有抗神经炎症的能力，及功能性修复和神经血管重建能力。

干细胞治疗成本ALS的成本

虽然干细胞疗法在医学上是一个相对较新且令人振奋的发展，但这种疗法在过去十年中才刚刚流行起来。人们每天都在发现干细胞越来越多的用途。随着每一项新发现的出现，这种疗法在西方国家的成本都会产生不利影响。尽管如此，在印度，由于健康的竞争和即时可用的高级治疗，价格仍然可以承受。因此，干细胞疗法 I India 越来越受欢迎，人们来这里寻求国际级且负担得起的干细胞疗法。

决定印度干细胞疗法价格的重要因素如下：

• 患者的病史
• 患者病情严重程度
• 患者BMI（身体质量指数）
• 需要专业服务
• 其他前所未有的收费

干细胞治疗ALS的优点

干细胞疗法治疗肌萎缩性侧索硬化症的优势不胜枚举，但所有计划接受治疗的患者都应该了解其中的一些优势。这些主要优势如下所述：

• 不需要后处理准入。
• 长期治疗的好处。
• 靶向植入患处。
• 100% 安全有机的方式增强身体的再生和保护能力。
• 微创和较少痛苦的治疗。

质量控制

为了保持治疗的透明度和质量，我们制定了一套措施，在整个治疗准备和管理过程中都要遵循。这些质量控制指南简要说明如下：

1. 为了避免感染传播给患者，干细胞在给药前要进行传染病测试。
2. 避免污染是我们的主要目标之一，因此，每批溶液都在不同阶段进行克测试。
3. 为了保证您的最大安全，甚至处理细胞的培养基也经过革兰氏细菌和支原体测试。
4. 对干细胞源的最终洗涤液进行需氧和厌氧微生物的筛选，以确保免受污染。
5. 每批细胞都贴有正确的标签并精确排列，以避免在往返实验室的运输或处理过程中发生任何事故或互换。
6. 细胞还会接受内毒素检测，只有当细胞内毒素含量低于批准的限度时才会被清除。

国内干细胞治疗渐冻症的结果

广东省中医院为29位ALS患者进行了4次UC-MSCs移植治疗( 蛛网膜下腔注射，2×107～5×107个细胞/次) 。比较治疗前后肌萎缩 侧索硬化功能评分量表( ALSFＲS-Ｒ) 评分、改良医学研究委员会( MＲC) 评分，对安全性指标进行评价。治疗后6个月以呼吸衰竭、死亡等为终点事件进行随访。

临床结果

ALSFRS—R评分：移植治疗后第14天，穿衣和卫生能力评分高于治疗前(P=0.036)，总分及其余功能区评分均无明显变化(P均>0.05)。

治疗后第28天，言语、穿衣和卫生能力评分明显高于治疗前(P分别为0.032、0．015)，言语功能评分明显高于治疗后第14天(P=0.040)，总分及其余功能区评分与治疗前及治疗后第14天比较均无统计学差异(P均>0.05)。

lVIRC评分：UC—MSCs移植治疗后第14天， 上肢肌群肌力评分明显高于治疗前(P=0.050)，治疗第28天，上肢肌群肌力评分比治疗前进一步升高 (P=0.036)；颈部及下肢肌群肌力评分高于治疗前，但无统计学差异(P>0．05)。

安全性观察

随访至治疗后6个月，1例患者于治疗后第3个月因呼吸衰竭死亡，其余患者无严重不良事件。

结果显示

通过治疗前后ALS— FRS-R、MRC评分的比较，表明脐带间充质干细胞移植治疗对ALS患者的言语、肢体运动功能、生活能力有一定的改善作用。由此证实脐带间充质干细胞治疗渐冻症效果好且安全。

未来展望

近年来随着干细胞疗法的临床研究，在一定程度上延长了渐冻人的生存时间，改善并遏制了运动神经元的进行性损伤，成为攻克这一世界性难题的新希望，干细胞疗法将发挥着巨大的潜力，让生命免于“渐冻”，提高患者生命质量，还ALS患者一个健康美好的未来！

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