干细胞如何用于生物医学研究和治疗？

干细胞如何用于生物医学研究和治疗？

鉴于其独特的再生能力，人类干细胞可以通过多种方式用于生物医学研究和疗法开发。

了解疾病的生物学和测试药物

科学家可以使用干细胞来了解人类生物学和治疗学的发展。更好地了解干细胞中调节细胞分裂、特化和分化的遗传和分子信号，可以获得有关疾病如何产生的信息，并提出新的治疗策略。科学家可以使用从患者身上提取的iPSC，并将这些iPSC分化为“类器官”（器官的小型模型）或组织芯片，​​用于研究患病细胞和测试药物，并获得个性化的结果。

基于细胞的疗法

一个重要的潜在应用是为基于细胞的疗法（也称为组织工程）生成细胞和组织。当前对可移植组织和器官的需求远远超过可用供应。干细胞提供了可再生资源的可能性。每个组织中通常只有极少量的成体干细胞，一旦从体内取出，它们的分裂能力就会受到限制，这使得产生大量成体干细胞用于治疗变得困难。相比之下，多能干细胞不受起始材料和更新潜力的限制。

为实现干细胞治疗疾病的前景，科学家必须能够操纵干细胞，使它们具备成功分化、移植和植入所需的特征。科学家还必须开发管理干细胞群的程序，以及诱导血管形成（供应血管），以再生和修复三维实体组织。

为了用于移植目的，干细胞必须可重复地制成：

• 广泛增殖并产生足够数量的细胞来替换丢失或受损的组织。
• 分化成所需的细胞类型。
• 移植后在接受者体内存活。
• 移植后融入周围组织。
• 避免被接受者的免疫系统排斥。
• 在接受者的一生中适当地发挥作用。

虽然干细胞为未来的治疗提供了令人兴奋的希望，但仍然存在重大的技术障碍，只有通过多年的深入研究才能克服这些障碍。

注意：目前，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准在美国使用的唯一基于干细胞的产品包括源自脐带血的造血干细胞（造血祖细胞）。这些产品被批准用于患有影响与血液生成有关的身体系统（称为“造血”系统）的疾病的患者。这些FDA批准的干细胞产品列在FDA网站上. 骨髓也用于这些治疗，但通常不受FDA的监管。FDA建议考虑干细胞治疗的人确保该治疗获得FDA批准或正在研究新药研究申请 (IND) 下，这是FDA提交并允许进行的临床研究计划。