帕金森病今日新闻：胚胎干细胞移植在12名患者中显示出安全性

去年开始的1/2a期试验中以低剂量和高剂量进行治疗。

一项1/2a期临床试验对TED-A9进行了评估，TED-A9是一种基于人类干细胞的疗法，目前已完成对帕金森病患者的用药，迄今未发现任何安全问题。

据该疗法的开发商S.Biomedics公司称，该疗法以胚胎干细胞移植的方式直接进入大脑，已成功用于12名五年或五年以上前被诊断患有帕金森病且有明显疾病运动症状的成年人。

该疗法的目的是用能够生长为健康多巴胺能神经元的前体细胞替代患者逐渐丧失的多巴胺分泌神经细胞，从而直接解决帕金森病的潜在机制。

胚胎干细胞移植是恢复多巴胺信号的一种方法

“TED-A9的开发者、S.Biomedics公司首席技术官、医学博士Dong-Wook Kim在公司的一份新闻稿中说：”TED-A9可能代表一种根本性的治疗方法，它超越了目前只能暂时缓解帕金森病症状的疗法。

帕金森病由于中脑黑质中多巴胺能神经元的凋亡而导致运动调节问题的疾病

原因：它是由中脑黑质（A9）的多巴胺能神经元持续凋亡引起的。除遗传原因外，细胞凋亡的原因尚不清楚。

症状：帕金森病的主要症状包括手脚不自主颤抖、肌肉僵硬、运动技能缺乏或缓慢以及姿势不稳定。可能伴有幻视、幻听、失眠。

大脑的大部分多巴胺能神经元都位于该区域，其投射一直延伸到壳核等对于运动控制至关重要的区域。

恢复或增强正常的多巴胺信号传递，以弥补失去的多巴胺能神经元，是帕金森病治疗的核心。但是，人们对使用基于细胞的方法来替代失去的神经元越来越感兴趣。

人类胚胎干细胞（发育中胚胎中的干细胞）具有自我更新和多能性，这意味着它们能够在适当的条件下转化为几乎任何类型的成熟细胞。作为包括帕金森氏症在内的多种疾病的潜在治疗来源，它们越来越受到人们的关注。

TED-A9含有在实验室中从这些胚胎干细胞中提取的多巴胺能祖细胞（前体细胞）。

S.Biomedics公司预计，这些细胞移植到患者大脑后，将产生功能性多巴胺能神经元，取代已经死亡的神经元，帮助患者恢复运动能力。

“我们已经开发出一种基本的治疗机制，可以直接替代帕金森病患者失去的多巴胺能神经元。

这项1/2a期试验（NCT05887466）正在该大学的医院进行，共招募了12名50-75岁的成年人，他们都患有帕金森病运动并发症，如步态冻结、运动障碍（不受控制的运动），或服用稳定剂量的多巴胺能治疗药物（如左旋多巴）后仍有停药时间。

迄今未发现接受干细胞治疗帕金森病的患者存在安全问题，疗效尚待观察

六名患者接受了低剂量（315万个细胞）的TED-A9治疗，另外六名患者接受了高剂量（630万个细胞）的治疗。治疗是在一次手术过程中通过向大脑丘脑注射的方式进行的。

“Kim说：”移植过程针对普鲁士神经元的三个部分：前部、中部和后部，每个壳核都有三个轨道。

安全性将接受为期五年的监测，探索性疗效将接受为期两年的检测，检测指标包括帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第三部分和第四部分（侧重于运动症状）以及患者日常生活质量问卷。

为确保治疗的安全性，最初有三名患者接受了低剂量治疗，并接受了三个月的监测，之后又有三名患者接受了高剂量治疗，并接受了监测。在这三个月的监测中，两组患者均未发现任何安全问题，包括剂量限制性毒性反应，之后，另外六名患者被纳入其中，接受低剂量和高剂量治疗。

Kim说：“首次治疗从去年开始，今年2月完成了12名患者的移植，没有出现任何特殊问题”。

据该公司称，迄今为止，这12名患者在移植后未出现任何副作用、并发症或异常不良反应。

预计试验将于2026年2月结束。

关于作者

Lindsey在亚特兰大埃默里大学获得神经科学博士学位，在那里她研究了针对难治性癫痫的新型治疗策略。2019年，她因这项研究获得了美国癫痫协会的奖学金。Lindsey此前还曾担任博士后研究员，研究炎症在癫痫和阿尔茨海默病中的作用。

参考资料：https://parkinsonsnewstoday.com/news/embryonic-stem-cell-transplant-safety-parkinsons-trial/

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