第2期临床试验：接受干细胞治疗的第一位GvHD患者

澳大利亚墨尔本；2024年3月5日–处于临床阶段的干细胞治疗生物技术公司Cynata Therapeutics Limited（澳大利亚证券交易所股票代码：”CYP”、”Cynata “或 “公司”）确认，CYP-001治疗高危急性移植物抗宿主病（aGvHD）的2期临床试验已招募并治疗了第一例患者。

CYP-001是Cynata公司用于静脉输注的Cymerus™现成iPSC[1]衍生间充质干细胞[2]候选产品，该产品曾在类固醇耐药aGvHD的1期临床试验中取得了非常令人鼓舞的安全性和有效性结果[3]。美国FDA已经批准了CYP-001的新药研究（IND）申请，并授予该产品孤儿药称号[4]，用于治疗aGvHD。

aGvHD 是骨髓移植或类似手术的一种可能危及生命的并发症。当移植体（移植物）中的免疫细胞将受体组织（宿主）视为 “异物 “而对其进行攻击时，就会产生这种并发症。在这项试验中，CYP-001正作为一种潜在的免疫调节疗法来研究aGvHD。

这项全球性的2期试验旨在招募约60名高风险aGvHD患者，他们将随机接受类固醇加CYP-001或类固醇加安慰剂治疗。有关该试验的更多详情，请访问 clinicaltrials.gov，使用标识符NCT05643638。

该试验已获准在澳大利亚、美国和土耳其启动，这些国家的许多临床中心现已开始招募。第一位患者已在美国注册。

Cynata首席执行官Kilian Kelly博士说：

“CYP-001治疗aGVHD的临床开发历程中具有里程碑意义的时刻。我们正在继续开设更多的临床中心，预计将在今年年底前完成注册，并于2025年下半年获得初步结果。

关于Cynata Therapeutics（澳大利亚证券交易所股票代码：CYP）

Cynata Therapeutics有限公司（澳大利亚证券交易所股票代码：CYP）是澳大利亚一家处于临床阶段的干细胞和再生医学公司，专注于开发基于Cymerus™治疗干细胞平台专利技术的疗法。Cymerus™ 通过使用诱导多能干细胞 (iPSC) 和一种被称为间充质血管母细胞 (MCA) 的前体细胞，克服了其他生产方法所面临的挑战，实现了细胞治疗产品（包括间充质干细胞 (MSC)）的商业规模经济生产，而不受多个供体的限制。

Cynata公司的主要候选产品CYP-001在一期试验中达到了所有临床终点，并在治疗类固醇耐药急性移植物抗宿主病（GvHD）方面取得了积极的安全性和有效性数据。根据美国FDA IND批准的GvHD 2期临床试验，以及Cymerus产品治疗骨关节炎（3期）和糖尿病足溃疡（DFU）的试验目前正在进行中，而肾移植试验预计将在不久的将来开始。

此外，Cynata公司还在多种疾病的临床前模型中证明了Cymerus技术的实用性，包括严重肢体缺血、特发性肺纤维化、哮喘、心脏病、败血症、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和细胞因子释放综合征。

参考资料：

[1] iPSC = induced pluripotent stem cell
[2] MSC = mesenchymal stem (or stromal) cell
[3] Bloor AJC, et al. Production, safety and efficacy of iPSC-derived mesenchymal stromal cells in acute steroid-resistant graft versus host disease: a phase I, multicenter, open-label, dose-escalation study. Nat Med. 2020;26(11):1720-1725.
[4] Orphan Drug Designation qualifies Cynata for incentives including extended marketing exclusivity, tax credits and fee waivers.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请及时跟本公众号联系，我们将在第一时间处理。