干细胞联合基因疗法治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极

渐冻症，学名为”肌萎缩侧索硬化症”(ALS)，在1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。属于世界罕见病，被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的五大绝症之一。

著名物理学家霍金就是此病的患者，他从21岁就被医生诊断出渐冻人症到2018年才去世，经历了55年的时间，是世界渐冻症医学上的奇迹，或被认为是全球患渐冻症后最长寿的人。

渐冻症是一种进行性神经系统疾病，它选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。

渐冻症发病年龄越早病情进展越快，中国大约有20万左右的患者。ALS的病因至今不明，20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，另有部分环境因素，如农药污染、重金属中毒等，都可能造成运动神经元损害。

令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开其发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

渐冻症主要的治疗方式包括药物和支持治疗，目前仅有2款药品被FDA仅批准用于渐冻症的治疗，分别是利鲁唑（riluzole）和依达拉奉（edaravone）。两者能减缓疾病的进展，却不能逆转疾病，无法实现治愈。因此探寻其它有效治疗方法尤为重要。

近年来，随着干细胞疗法研究的兴起，科学家也开始使用干细胞疗法对渐冻症进行干预与研究，已取得了较大进展。

干细胞联合基因疗法治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极

西达赛奈医学中心的研究人员开发了一种干细胞治疗渐冻症的疗法，使用干细胞支持通过血脑屏障的保护性蛋白质。研究表明这种干细胞和基因联合治疗可能会保护肌萎缩侧索硬化患者ALS脊髓中的患病运动神经元，肌萎缩侧索硬化是一种致命的神经系统疾病，就是大家熟知的渐冻症。

西达赛奈医学中心团队表明，此次是该类型干细胞的首次临床研究，证明对人体是安全的。

这项研究发表在近日《Nature Medcine》上。

“使用干细胞可以一种将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的强大方法，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。”文章通讯作者Clive Svendsen博士说，他是西达赛奈医学中心理事会再生医学研究所的主任。“我们能够证明工程干细胞产品可以安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可以存活并产生一种重要的蛋白质，这种蛋白质可以在三年多的时间里保护运动神经元免于死亡。”

这种工程细胞旨在保护ALS患者的腿部功能，有可能成为这种疾病的强大治疗选择，这种疾病会导致进行性肌肉瘫痪，剥夺人们的移动、说话和呼吸能力。

接受治疗的18名患者中没有一人在移植后有严重的副作用。

在ALS患者中，患病的神经胶质细胞会变得不支持运动神经元，这些运动神经元逐渐退化，导致瘫痪。

通过将工程蛋白质生产干细胞移植到受损运动神经元所在的中枢神经系统，这些干细胞可以变成新的支持性神经胶质细胞，并释放保护性蛋白质GDNF，共同帮助运动神经元保持存活。

“GDNF本身无法穿过血脑屏障，因此移植释放GDNF的干细胞是一种新的方法，有助于将蛋白质运送到需要的地方，以帮助保护运动神经元，”论文的第一作者Pablo Avalos博士说。“因为干细胞被设计成可以释放GDNF，我们得到了一种“双管齐下”的方法，新进入的干细胞和蛋白质都可以帮助垂死的运动神经元在这种疾病中更好地存活。”

综上所述

渐冻症是一种慢性神经元性疾病，发病原因不明，尚无法治愈，但积极治疗可以延缓病程，让患者尽量长时间地获得更高质量生存。

研究人员开发出的干细胞和基因联合疗法，对渐冻症在理论上可以起到延缓病程的效果。这种干细胞产品可移植到人的脊髓，细胞可产生一种促进运动神经元存活的蛋白质。虽然还无法从根本上改变患者逐渐被封冻的神经系统，但也是种保持神经元活力的尝试。目前的试验主要为验证疗法的安全性，以证实对患者没有负面影响。

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。