NK细胞疗法SNK01的1/2a期试验获得FDA批准

研究将包括30名帕金森病患者； 20人将接受治疗。

该公司宣布，NKGen Biotech计划开始对SNK01进行临床测试，SNK01是一种自然杀伤 (NK) 细胞疗法，正在开发用于治疗帕金森病患者的神经退行性疾病。

此前，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准一项新药临床试验 (IND) 申请，开始进行1/2a期临床试验，该试验预计将于今年启动。

该试验将测试SNK01直接注入血液时的安全性和耐受性，以及它对多达30名帕金森病患者的疗效。20人将被分配接受SNK01，10人将接受安慰剂。

NKGen董事长兼首席执行官、医学博士Paul Y. Song在公司新闻稿中表示： “IND批准标志着我们推进神经退行性疾病NK细胞疗法的研发管线的一个重要里程碑。”

与其他神经退行性疾病一样，当某些蛋白质折叠成不正确的形状并开始沉积为对大脑中的神经细胞有毒的团块时，就会发生帕金森氏症。随着神经细胞受损和死亡，症状会随着时间的推移而恶化。

免疫NK细胞可以识别多种处于困境的其他细胞，并清除 α-突触核蛋白的蛋白质沉积物，这些沉积物在帕金森病中形成团块。它们还能抑制过度活跃的免疫细胞，而免疫细胞被认为是导致这种疾病的神经炎症的原因。

宋说，NKGen 正在致力于“开发针对神经退行性疾病患者的蛋白质沉积和神经炎症的安全有效的治疗方法”。 “我们很高兴开始针对帕金森氏症的首次临床试验，因为目前该适应症的医疗需求尚未得到满足。”

什么是SNK01？它在帕金森病中如何发挥作用？

SNK01含有从患者自身血液中采集的高纯度NK细胞。据该公司称，利用其技术，NKGen可以从单个血液样本中生长并激活足够的NK细胞，以满足长达六个月的治疗。

NK细胞在被输回患者血液之前可以被冷冻和储存。这应该会增强针对帕金森病病因的免疫反应。与其他细胞疗法不同，NK细胞不太可能引发不需要的免疫反应。

一名47岁的晚期帕金森病患者根据单一同情使用方案接受了SNK01，这是FDA的一种途径，可以使用未经批准的药物来治疗已经用尽所有可用治疗方案的患者。

该患者在加州大学洛杉矶分校医学中心接受了六剂SNK01。经过近四个月的治疗，患者的认知和运动功能指标有所改善。

在一项小型1期试验 (NCT04678453)中，SNK01似乎是安全的且耐受性良好，并且可以减缓晚期阿尔茨海默病患者的认知能力下降。目前正在一项更大规模的1/2期试验中以更高剂量与安慰剂进行测试(NCT06189963) 。

除了减少神经炎症外，SNK01还降低了围绕大脑和脊髓的脑脊液中有毒蛋白质的水平，包括α-突触核蛋白，这表明它也可能有益于帕金森氏症。

“鉴于我们在阿尔茨海默氏症一期试验中观察到的神经炎症减少的令人鼓舞的结果，我们对帕金森氏症试验中可能出现的潜在益处持乐观态度，”宋说。 “虽然直接抑制神经炎症，无论是作为独立方法还是与其他干预措施相结合，可能无法解决病因，但它可能会减少导致神经毒性的因素的产生，从而有望导致临床改善。”

2022年末，NKGen与帕金森氏症基金会签署了合作伙伴关系，以帮助加速SNK01在帕金森氏症中的临床测试。

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