干细胞（细胞替代）疗法-帕金森病

页面内容

1. 什么是干细胞？
2. 干细胞从何而来？
3. 干细胞（细胞替代）疗法何时可用于治疗帕金森病？
4. 大脑植入物
5. 法律和道德问题

帕金森症的发生是大脑中产生多巴胺的细胞（神经元）逐渐丧失的结果。人们希望干细胞疗法（也称为细胞替代疗法）可以提供难以捉摸的治疗方法来阻止疾病的进展或提供治愈方法。目前的疗法治疗帕金森症的症状，但它们的效果并不总是持久的，而且它们还可能带来不需要的副作用。干细胞疗法的成功将代表治疗该病症的重大进步。

什么是干细胞？

干细胞是一类能够分化或成熟为特殊细胞类型的未成熟细胞。它们存在于身体的许多部位。在自然界中，干细胞主要有两个来源：胚胎（胚胎干细胞）和成体组织（成体干细胞），并且通常具有分化成特定细胞类型（例如皮肤、肌肉或骨骼）的潜力。近年来，干细胞还产生了成熟的特化细胞，如皮肤细胞。

除了能够“分化”成具有特殊功能的另一种细胞类型之外，干细胞的另一个特点是它们能够分裂和繁殖以形成自身的副本。

这两种截然不同的特性意味着干细胞可以作为内部修复系统，无限分裂以补充其他细胞。

干细胞研究和帕金森症

干细胞研究帕金森氏症的目的是了解神经细胞如何发育、为什么有些细胞会死亡以及如何使用健康细胞来替代受损的脑细胞。有了这些知识，就有可能通过引入由实验室培养的干细胞产生的健康多巴胺生成细胞来替换大脑中受损的细胞。源自干细胞的健康多巴胺生成细胞也可用于研究人员测试新疗法。

研究人员对胚胎干细胞特别感兴趣，因为它们有可能发育成体内所有类型的细胞，包括大脑。需要更多的研究来了解这些细胞的工作方式，以确保可以控制复制并开发出安全的治疗方法。

干细胞从何而来？

在人类发育的不同阶段和身体的不同部位发现了各种类型的干细胞，所有这些都引起了研究人员的兴趣。

胚胎干细胞：这些干细胞存在于仅几天大的受精卵中。这些是唯一可以在体内发育成任何类型细胞的细胞。干细胞的丰度随着胚胎的生长而减少，干细胞变成构成我们身体一部分的特殊细胞类型。

虽然胚胎干细胞治疗帕金森病的方法非常有前途，但它们也有在体内不受控制地生长的风险，这可能导致肿瘤的形成。为了让科学家了解干细胞的工作原理以及它们如何用于治疗帕金森病和许多其他疾病，还需要进行更多的研究。

成体干细胞：虽然存在成体干细胞，但它们在身体某些部位的数量非常少，并且不会迅速繁殖。成体干细胞已被用于治疗某些疾病——例如用于治疗白血病的骨髓移植。然而，目前还不可能将成体干细胞转化为适合治疗帕金森病的神经细胞。

诱导多能干细胞（iPS细胞）： 2007年，科学家们发现了如何在实验室中“重新编程”专门的成体细胞，使它们像胚胎干细胞一样发挥作用。这些被称为诱导多能 (iPS) 细胞。与胚胎干细胞一样，iPS细胞具有发育成任何器官或组织细胞的能力，尽管它们有时表现略有不同。用于创建iPS细胞的技术在用于安全有效的治疗之前仍需要改进。iPS细胞与胚胎干细胞不同，任何差异都需要仔细探索和理解。

为了成功使用，成体干细胞中的DNA必须永久性地改变以将其转变为iPS细胞。目前，科学家们不知道这是否会造成任何长期的有害影响。由iPS细胞制成的细胞在长时间内可能不稳定，可能会再次变化形成其他类型的细胞。最初的实验使用病毒将新基因导入细胞，这有可能将细胞变成癌细胞。然而，最近的研究表明，不使用病毒也有可能产生iPS细胞，这将是一种更安全的方法。

骨髓： 这些干细胞存在于我们的骨髓和骨骼中。

脐带血： 在怀孕期间，来自胎儿骨髓的细胞进入脐带和胎盘。脐带血是血液干细胞移植的潜在来源，但最常用于儿童。目前没有证据支持脐带血作为干细胞的来源来修复帕金森氏症患者大脑中产生多巴胺的细胞。

什么是“干细胞系”？

干细胞系是不断分裂的细胞家族，是单亲干细胞群的产物。它们是从人体或动物组织中获得的，并在实验室中进行了操作，因此它们几乎可以无限分裂，从而产生细胞系。

因为干细胞系会产生如此多的自身拷贝（几乎无限分裂），这意味着科学家们拥有大量的细胞“库”用于他们的研究，并且不太可能需要反复从胚胎中取出细胞。当然，重要的是研究人员还能够在某个时刻停止此类细胞系的分裂，以便它们能够产生组织特异性细胞，例如帕金森病治疗中的大脑细胞。研究人员面临的挑战是发现他们如何控制导致干细胞分化的过程。

什么是克隆？

克隆是指通过用成体细胞中发现的DNA替换未受精卵中发现的DNA来制作动物基因相同副本的过程。这会产生成体细胞的遗传复制品，并且在研究中很重要，主要原因有两个：

• 治疗性克隆——旨在生产在实验室培养的胚胎干细胞，可用于替换或修复受损组织。这在过程和目的上与生殖性克隆有根本不同，尽管可能存在一种普遍的误解，认为两者是相同的
• 生殖性克隆——用于创建现有生物体的基因复制品。生殖性克隆仅在动物中合法，在人类中是绝对非法的。克隆的胚胎被放置在哺乳动物的子宫中直到出生，就像英国的多莉羊一样。 

干细胞（细胞替代）疗法何时可用于治疗帕金森病？

虽然在过去十年中干细胞研究取得了相当大的进展，特别是在治疗血液和免疫系统疾病方面，但科学家们距离能够开始使用干细胞疗法治疗帕金森氏症的临床试验还有一段路要走。没有人能够预测干细胞疗法可能需要多长时间才能成为治疗帕金森病的可行方法。

此外，即使一种疗法获得批准，也不太可能对所有人都有效，因为没有一种药物适合所有人。

在这个阶段，科学家们不知道哪种类型的干细胞（如果有的话）最终可能导致成功的治疗或治愈。

目前科学家面临的主要挑战是：

• 了解细胞生长和分化的方式
• 确定将干细胞分化为帕金森病患者大脑所需细胞类型的方法
• 建立让干细胞进入大脑正确部位的最佳方法。

大脑植入物

值得指出的是，使用胎儿大脑材料的大脑植入物与干细胞研究并不相同。它们都是神经替代疗法，但使用的技术和材料不同。

胎儿大脑植入物使用从流产胎儿中提取的发育中的细胞，这些细胞已经被编程为多巴胺细胞，这与尚未分化的干细胞不同。希望这种植入的细胞能够与它们植入的大脑区域中的其他细胞连接，并开始产生足够的多巴胺，以纠正因多巴胺缺乏而导致的问题。

到目前为止，结果喜忧参半，部分原因是难以控制多巴胺的产生量，部分原因是无法确保用于植入的细胞是标准化的。科学家们希望干细胞能够产生大量产生多巴胺的细胞，重要的是，这些细胞可以在多巴胺产生方面得到控制，并且可以标准化以确保可靠的结果。 

法律和道德问题

干细胞研究和治疗是一个备受争议的问题，许多人出于伦理原因反对，尽管其他人认为此类研究的好处远远超过伦理问题。所有欧盟成员国和许多其他国家/地区都有严格的规定，以确保合法和合乎道德地进行研究。

反对使用胚胎细胞进行研究的原因往往是：

• 认为胚胎干细胞研究涉及破坏最早发育的细胞，有些人认为这是在破坏人类生命
• 担心一旦某些细胞被提取出来就会破坏它们
• 反对任何类型的基因研究，这被认为是破坏人类尊严和干扰自然。 

幸运的是，正在开发新技术，使研究人员能够在不破坏胚胎的情况下提取胚胎干细胞。但这无疑会在一段时间内成为争议和个人意见的领域。

诱导多能干细胞 (iPS细胞) 领域取得的进步很可能使它们成为未来干细胞类型的选择，尽管iPS临床试验可能比使用胚胎干细胞疗法的试验更遥远。

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