2023年5月全球干细胞研究和再生医学领域的行业动态

干细胞研究和再生医学领域的最新进展根据公开信息和非学术机构2023年5月的新闻稿整理而成。

业务发展

合作协议：CytoMed 和 MD Anderson Centar

CytoMed Therapeutics（新加坡；https://w2.cytomed.sg）是一家生物制药公司，专注于利用其许可的专有技术创造新型同种异体细胞免疫疗法来治疗人类癌症，该公司今天宣布已进入一项研究合作与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（美国德克萨斯州；www.mdanderson.org）达成协议，使用γ-δT细胞 (gdTc) 治疗急性髓系白血病和乳腺癌。CytoMed于2023年4月完成了960万美元的首次公开募股。

合作协议：Life Edit&诺和诺德

Novo Nordisk（丹麦；www.novonordisk.com）和 Life Edit Therapeutics（美国北卡罗来纳州；www.lifeeditinc.com）是一家ElevateBio公司（美国北卡罗来纳州；https://elevate.bio），专注于下一代基因编辑技术和疗法宣布了一项研发合作，以发现和开发针对一组选定治疗靶点的基因编辑疗法。作为协议的一部分：

• Life Edit 将收到预付款现金，并有资格获得七个开发项目各250-3.35亿美元的里程碑付款，以及全球净销售额的分级特许权使用费；
• Life Edit 可以选择在一个节目上分享全球利润；
• 作为 ElevateBio D 轮融资的一部分，诺和诺德将对Life Edit的母公司ElevateBio进行股权投资。

诺和诺德专注于提升碱基编辑能力，将利用Life Edit的基因编辑技术套件来精确编辑基因组，旨在为罕见遗传性疾病以及更常见的心脏代谢疾病开发改变生命的疗法。

合作协议：Mekonos & bit.bio

Mekonos（美国加利福尼亚州；https://mekonos.com）是一家在芯片上构建细胞疗法未来的生物技术平台公司，宣布与bit.bio（英国；www.bit.bio）开展新的研究合作。合成生物学公司为研究、药物发现和细胞治疗提供人体细胞。此次合作将测试和优化 bit.bio 获得专利的安全港基因靶向方法opti-ox™的非病毒传递，该方法用于诱导表达转录因子组合，以重新编程人类诱导多能干细胞 (iPSC) 。开发这种方法作为病毒载体传递的替代方案将使bit.bio能够以更高的效率、速度和控制精确地将干细胞改造为任何成熟的、功能性的人类细胞类型。Mekonos基于硅纳米针的输送平台能够精确控制多重货物的输送，包括核输送。

合作和许可协议：Janssen & Cellular Biomedicine

强生公司（美国新泽西州；www.jnj.com）旗下杨森制药公司之一的杨森生物技术公司（美国宾夕法尼亚州；www.janssen.com）已与Cellular Biomedicine Group (中国；www.cellbiomedgroup.com）开发、制造和商业化用于治疗B细胞恶性肿瘤的下一代嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法。这些研究性CD20定向自体 CAR-T在针对中国复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者的1期研究中显示出良好的总体和完全缓解率，其中大多数研究参与者患有弥漫性大B细胞淋巴瘤，其中最常见的是弥漫性大B细胞淋巴瘤。常见类型的侵袭性淋巴瘤，约占全球B细胞淋巴瘤的三分之一。

许可协议：MaxCyte&Fish Therapeutics

细胞工程公司MaxCyte（美国医学博士；https://maxcyte.com ）已与开发基于B细胞的生物技术公司Walking Fish Therapeutics（美国加利福尼亚州； www.walkingfishtx.com ）签署了战略平台许可疗法。根据协议条款，Walking Fish获得使用MaxCyte的Flow Electroporation^®技术和 ExPERT™平台的非独家临床和商业权利。作为回报，MaxCyte有权收取平台许可费、临床里程碑付款和基于销售的付款。

合作协议：Pluristyx 和 Stemmasters

Pluristyx（美国华盛顿州；www.pluristyx.com）是一家基于iPSC的基因工程技术提供商；Stemmatters（葡萄牙；www.stemmatters.com）是一家专注于再生医学解决方案的合同开发和制造组织 (CDMO)，包括先进治疗药品 (ATMP) 宣布建立合作伙伴关系，以加速iPSC衍生的先进疗法的开发。此次合作以双方公司的优势为基础，汇集了互补的专业知识，以实现再生医学未来的共同愿景。在此次合作范围内，Stemmatters 和Pluristyx将合作开发下一代iPSC衍生的间充质干细胞 (iMSC)、工程iMSC以及由条件永生化iMSC系（包括外泌体和条件培养基）生产的生物产品。

研究和许可协议：BrightPath和Artisan

BrightPath Biotherapeutics（日本；www.brightpathbio.com/english/）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发源自不变自然杀伤T (iNKT) 细胞的细胞疗法，以及 Artisan Bio（科罗拉多州，美国；https: // artisancells.com）是一家精密基因组工程和药物发现公司，宣布他们已签署研究和许可协议，以加速 BrightPath的下一代iNKT细胞疗法进入临床。

• BrightPath 将获得Artisan STAR-CRISPR编辑平台的非独家权利，以加速BrightPath不变自然杀伤T(iNKT) 细胞的开发；
• Artisan 将获得预付款和研究里程碑，以及许可费、开发里程碑、净销售额里程碑和未来产品的特许权使用费。

与Artisan的合作使BrightPath有可能为包括实体瘤在内的一系列适应症创建高度工程化的同种异体 iNKT 细胞治疗项目。根据该协议，BrightPath 将向 Artisan 支付预付款和研究里程碑，用于开发用于编辑 BrightPath iNKT 细胞的 CRISPR 指南。BrightPath 有权获得 STAR-CRISPR 指南和核酸酶的商业许可，只需支付许可费加上开发里程碑、销售里程碑和未来产品的特许权使用费。

成就、发布……

BD

全球医疗技术公司BD（美国新泽西州；www.bd.com）宣布在全球范围内推出一款全新的细胞分选仪器，该仪器采用两项突破性技术，使研究人员能够发现有关细胞的更详细信息。以前在传统流式细胞术实验中看不见的。借助BD CellView™图像技术，研究人员可以查看单个细胞的详细显微图像，并根据视觉特征进行高速分类，以实时确认见解。借助 BD SpectralFX™ 技术，研究人员可以实现全光谱细胞分选，再加上新的模块化光学架构和系统感知算法带来的扩展性能，从而在简化的工作流程中执行高参数实验。BD FACSDiscover™ S8 细胞分选仪中这些技术的结合扩展了研究人员的能力，带来了在药物发现、免疫肿瘤学和基因组学等众多领域改变研究和基于细胞的治疗开发的潜力。

比特生物

细胞编码公司bit.bio（英国；www.bit.bio ）推出了新的 Custom ioDisease Model Cells™ 产品。该产品允许科学家在 bit.bio 的由 opti-ox 技术驱动的人类iPSC衍生细胞中委托他们感兴趣的疾病相关突变。

使用 CRISPR/Cas9 基因编辑将与疾病相关的突变引入bit.bio的人类ioWild Type™细胞中。由于疾病模型细胞与 ioWild 型细胞来自相同的人类遗传背景，因此在野生型和疾病模型之间观察到的任何实验差异都可以自信地归因于疾病特异性突变引起的影响。

Celularity

Celularity（美国新泽西州；https://celularity.com）是一家开发胎盘来源同种异体细胞疗法和生物材料产品的生物技术公司，已从Jamjoom Medical Store收到了价值4500万美元的Celularity自有品牌清真认证生物材料产品采购订单（沙特阿拉伯；www.jamjoom.com）。Celularity正在开发同种异体冷冻保存的现成胎盘衍生细胞疗法，包括使用类间充质贴壁基质细胞、CAR-T细胞以及针对自身免疫性疾病、传染性和退行性疾病适应症的转基因和未修饰自然杀伤细胞的治疗方案，和癌症。Celularity 还开发、制造和商业化源自产后胎盘的创新生物材料产品。

Celularity的生物材料产品套件已根据全球公认的Circle H国际标准获得清真认证，包括：

• Biovance，一种脱细胞、脱水的人羊膜，取自健康足月妊娠的胎盘。Biovance是一种完整的细胞外基质结构，在美国被指定用作支持人体伤口愈合过程的天然支架；
• Biovance3L和 Biovance3L眼部三层人羊膜产品专注于外科和眼部市场，有片状和盘状两种形式；
• Interfyl ^®，一种源自健康足月妊娠胎盘的人体结缔组织基质。它适用于在美国替代或补充因伤口、外伤或手术而受损或不足的外皮组织；
• CentaFlex ^®是一种源自脐带的脱细胞人胎盘基质，在美国可用作手术覆盖物、包裹物或屏障，以保护和支持受损组织的修复。

CHA Medical

干细胞研究公司CHA Medical & Bio Group（韩国；http://en.chamc.co.kr）宣布计划于今年晚些时候在洛杉矶开设 CHA 能量老化研究转化研究所 (CHA PARTI)，美国加利福尼亚州。该研究所将专注于通过干细胞和基因疗法推进综合干细胞治疗。该设施符合GMP要求，配备最先进的微操纵器，用于建立胚胎干细胞 (NT-ESC) 的体细胞核移植。它还在无菌洁净实验室（100级洁净室，ISO5）中设有细胞培养设施。

该研究所将容纳五名常驻研究人员，致力于NT-ESC和胚胎干细胞ESC的建立，以及利用已建立的干细胞进行基因编辑研究。该研究将与俄勒冈健康与科学大学（OHSU；美国俄勒冈州； www.ohsu.edu）的 Shoukhrat Mitalipov 协商进行），同时担任CHA大学顾问教授。此外，拥有1,000名研究人员的韩国最大的生物医学/研究组织CHA Bio Complex也将为CHA PARTI干细胞研究的进步做出贡献。

创意医疗

Creative Medical Technology Holdings（亚利桑那州，美国；www.creativemedicaltechnology.com）是一家专注于免疫疗法、内分泌学、泌尿科、妇科和骨科再生方法的生物技术公司，已收到Greenstone Biosciences（美国加利福尼亚州；https: // greenstonebio.com）已成功为公司的ImmCelz^®平台开发了人类iPSC管道。

ImmCelz利用来自合格捐赠者的成体干细胞赋予患者免疫细胞特定的特性。将患者收获的细胞与该公司的无细胞重编程混合物一起孵育后，将细胞重新注射回患者体内。这些超级细胞随后教育免疫系统的其他细胞停止攻击身体，同时保留攻击外来病原体的能力。

Editas Medicine

Editas Medicine（美国马萨诸塞州；www.editasmedicine.com）是一家临床阶段基因组编辑公司，发布了一项专有的SeLection by Essential-gene Exon Knock-in (SLEEK) 基因编辑技术研究的综合数据。

尽管利用CRISPR-Cas基因编辑技术实现基因破坏方面取得了重大进展，但转基因的高效敲入仍然是基因编辑领域面临的重大挑战。为了解决这一挑战，开发了SLEEK，以实现病毒和非病毒转基因形式的高敲入效率，同时确保最多四个转基因货物的稳健同时表达。

iXCells Biotechnologies

iXCells Biotechnologies（美国加利福尼亚州；www.ixcellsbiotech.com）是一家为全球学术界、生物技术界和制药界提供细胞产品和药物发现服务的提供商，今天宣布扩大其CRISPR-Cas9产品和定制服务范围，并特别关注iPSC衍生细胞模型。

iXCells的基因编辑科学专家团队已经推出了几种iPSC衍生的人类运动神经元疾病模型，其中包括可用于研究神经系统疾病（如家族性肌萎缩侧索硬化症）的基因突变。例如，该公司的一些产品包括源自携带SOD1基因A4V突变的转基因iPSC系的人iPSC运动神经元，以及源自携带TDP43基因不同突变 (N352S) 的转基因 iPSC系的人iPSC运动神经元、Q331K和M337V）。该公司还在开发新的iPSC衍生疾病模型，例如阿尔茨海默病、帕金森病和脆性X综合征。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麦；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因疗法的先驱公司，已发表 SNIPR001临床前工作的研究结果，这是第一个专门针对和去除大肠杆菌而开发的CRISPR武装噬菌体疗法，包括人类胃肠道中的抗生素耐药菌株。

Synthego

Synthego（美国加利福尼亚州；www.synthego.com）是一家基因组工程解决方案提供商，开设了一家最先进的GMP合成设施，采用先进的设备和技术进行24/7运营，包括多条复合生产线、全自动控制和集成制造执行系统。这个占地18,000平方英尺的新设施可满足制药和生物制药客户对开发高质量、支持CRISPR的体内和离体疗法不断增长的需求。

临床试验

间充质基质/干细胞 (MSC)

Novadip Biosciences

Novadip Biosciences（比利时；https://novadip.com）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发新型再生组织产品，通过单次治疗加速大骨缺损和损伤的愈合，该公司宣布第一位患者已接受治疗。在治疗四名先天性胫骨假关节患者的1b/2a期临床试验中植入其研究组织再生产品 NVD-003。Novadip正在开发 NVD-003，这是一种源自脂肪干细胞的自体疗法，作为一种潜在的单一疗法，可以挽救先天性胫骨假关节（一种罕见的儿科骨骼疾病）患者的肢体并恢复其活动能力。

免疫细胞

Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb（美国新泽西州；www.bmb.com）宣布了 TRANSCEND FL 和 TRANSCEND NHL 001 两项研究的积极结果。结果显示，两项研究均达到了总体缓解率的主要终点，Breyanzi在复发性或难治性 FL和MCL中表现出具有统计学意义和临床意义的缓解。

TRANSCEND FL是一项开放标签、全球、多中心、2期、单组研究，旨在确定Breyanzi对复发或难治性惰性 B细胞非霍奇金淋巴瘤（包括滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤）患者的疗效和安全性。主要结果指标是总体缓解率。次要结果指标包括完全缓解率、缓解持续时间和无进展生存期。

Breyanzi 还在日本被批准用于一线治疗后的复发性或难治性LBCL，并在日本、欧洲、瑞士和加拿大被批准用于经过两线或以上全身治疗后的复发性和难治性LBCL。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（股票代码：2171.HK）是一家专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR T细胞疗法的公司，已在美国启动CT041临床试验2期患者入组，用于治疗CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管交界癌 (GC/GEJ)，且患者之前至少接受过两次全身治疗失败。

CT041是一种针对蛋白质CLDN18.2的自体CAR T细胞候选产品。CARsgen正在进行的试验包括研究者发起的试验、一项针对晚期GC/GEJ和胰腺癌的Ib期临床试验以及一项在中国针对晚期GC/GEJ的验证性II期临床试验，以及北美晚期胃或胰腺腺癌的 1b/2期临床试验。

Cellenkos

Cellenkos ^®（美国德克萨斯州；https://cellenkosinc.com）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于治疗罕见炎症性疾病和自身免疫性疾病的同种异体、现成的T调节细胞疗法。

在评估CK0803治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的1/1b期研究中，对第一位患者进行了给药。CK0803是一种神经营养性、同种异体、脐带血来源的T调节性 (Treg) 细胞疗法，优先针对中枢神经系统，采用Cellenkos 专有的CRANE™技术开发，以产生疾病特异性产品。第一位患者的给药标志着针对6名患者的1期安全性磨合研究的开始，随后将在另外60名ALS患者中进行CK0803的1b期随机、双盲、安慰剂对照试验。治疗将包括每周注射四次，然后每月注射五次。

CK0803是一种新型同种异体细胞治疗产品，由T调节细胞组成，细胞表面高表达CD11a，利用CXCR3/CXCL10轴。CK0803源自临床级脐带血单位，并采用Cellenkos专有的 CRANE™ 工艺制造。CK0803 不需要与接受者进行HLA或ABO匹配。多个剂量的CK0803可以从单个脐带血单位中生产出来，最终的冷冻保存产品可以在护理时随时使用，这使其成为可以在门诊静脉注射的理想疗法。

Gracell

亘喜生物（中国；www.gracellbio.com）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发高效且价格实惠的细胞疗法来治疗癌症和自身免疫性疾病，该公司宣布在中国启动一项由研究者发起的GC012F试验，该公司的自体FasTCAR候选治疗药物双靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19，用于治疗难治性系统性红斑狼疮。

Verismo Therapeutics

Verismo Therapeutics（美国宾夕法尼亚州；https://verismotherapeutics.com）是一家开发新型KIR-CAR 平台技术的临床阶段CAR-T公司，已启动其STAR-1011期临床试验。

STAR-101将评估Verismo的主要候选药物SynKIR™-110，这是一种在研新药，用于治疗间皮素过度表达的恶性胸膜间皮瘤、胆管癌和卵巢癌。Verismo Therapeutics正在对这些肿瘤类型进行1期多中心临床试验，以评估SynKIR-110的可行性和安全性。

其他

Creative Medical Technology Holdings

Creative Medical Technology Holdings（亚利桑那州，美国；www.creativemedicaltechnology.com）是一家专注于免疫疗法、内分泌学、泌尿学、妇科和骨科再生方法的生物技术公司，宣布了使用StemSpine ® 手术进行的积极顶线试点研究结果AlloStem™治疗慢性腰痛。数据表明，使用StemSpine^®超声引导的非手术治疗慢性腰痛具有显着疗效，并且没有出现严重不良事件。

使用AlloStem的StemSpine手术使治疗患者的麻醉剂使用量减少了90%以上，疼痛评分减少了80%以上，Oswestry 评分减少了50%以上。在六个月的主要终点时，没有患者需要重新给药或手术干预，并且不存在安全相关的问题。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物组治疗公司，报告了有关SER-155的初步临床数据。SER-155是一种口服培养细菌联合体研究性治疗药物，旨在预防肠道源性感染和由此产生的血流感染，并诱导免疫耐受反应，以降低接受同种异体移植的患者移植物抗宿主病（GvHD）的发生率造血干细胞移植（allo-HSCT）。

SER-1551b期开放标签研究第1组HSCT后前100天的胃肠道 (GI) 微生物组数据显示，SER-155菌株成功植入，并且病原体控制的累积发生率大幅降低，与严重肠道感染和血液感染以及GvHD风险相关的生物标志物。观察到的耐受性良好，没有因SER-155给药引起的严重不良事件。

SNIPR Biome

SNIPR Biome（丹麦；www.sniprbiome.com）是基于CRISPR的微生物基因疗法的先驱公司，宣布其 SNIPR001的1期临床试验取得了积极的中期临床结果，SNIPR001是第一个CRISPR武装的噬菌体疗法，专门针对和去除来自人类胃肠道的大肠杆菌，包括抗生素耐药菌株。

这项研究对36名健康个体进行了三个剂量水平的SNIPR001的研究，结果表明，口服给药7天的耐受性良好，仅出现轻度至中度副作用，且没有停药。此外，SNIPR001可以以剂量依赖性方式从治疗个体的粪便中回收，并且SNIPR001治疗可显着降低肠道大肠杆菌水平。

法规、批准、收购……

绿灯

百时美施贵宝

百时美施贵宝（美国新泽西州；www.bmb.com）宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一种CD19定向CAR-T细胞疗法，用于治疗患有弥漫性LBCL、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤的成年患者，他们在完成一线化学免疫治疗后12个月内复发或对一线化学免疫治疗耐药。该批准涵盖所有欧盟成员国。

ImmPACT生物

ImmPACT Bio（美国加利福尼亚州；https://immpact-bio.com）是一家临床阶段公司，开发基于逻辑门的变革性CAR-T细胞疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病，该公司宣布美国FDA已批准IMPT-314获得快速通道指定，这是一种潜在的一流CD19/CD20 CAR-T疗法，用于治疗B细胞介导的恶性肿瘤患者。这些包括复发性或难治性侵袭性B细胞淋巴瘤、未另行明确的弥漫性大B细胞淋巴瘤或由两线或多线全身治疗后滤泡性淋巴瘤引起的、高级别B细胞淋巴瘤和原发性纵隔B细胞淋巴瘤。

Kimera Labs

MSC外泌体研究实验室和生产商Kimera ^® Labs（美国佛罗里达州；https://kimeralabs.com）已宣布FDA新药研究批准其外泌体进行I/IIa期临床试验。该试验将评估单次静脉注射一种分离的、专有的胎盘细胞系衍生的MSC细胞外囊泡用于治疗患有轻度至中度疾病的成人的COVID-19症状的安全性和有效性。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美国宾夕法尼亚州；www.krystalbio.com）是一家专注于为罕见疾病患者开发和商业化基因药物的生物技术公司，宣布美国 FDA 已批准 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svdt) 用于治疗罕见病患者6 个月或以上患有营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 。VYJUVEK 旨在通过提供人类COL7A1基因的功能性副本来解决 DEB 的遗传根源，以实现伤口愈合并通过重新给药实现持续的功能性COL7蛋白表达。VYJUVEK 是有史以来第一个可重复基因疗法，也是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗DEB（隐性和显性）的药物，可由医疗保健专业人员在医疗保健专业环境或家庭中进行管理。

Neuralink

脑机接口公司Neuralink（美国加利福尼亚州；https://neuralink.com/）已获得美国FDA批准进行首次人体临床研究。大脑植入物密封在生物相容性外壳中，包含先进的定制低功耗芯片和电子设备，通过分布在64 个线程上的1024个电极记录神经活动。这些高度灵活的超细线程处理神经信号，将其无线传输到 Neuralink 应用程序，该应用程序将数据流解码为动作。它旨在通过仅使用神经信号控制外部技术来帮助严重瘫痪患者恢复沟通能力。患者将能够通过蓝牙连接控制外部鼠标和键盘。批准试验的范围尚不清楚。

资本市场与金融

AVROBIO

AVROBIO（美国马萨诸塞州；www.avrobio.com）是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于帮助人们摆脱一生的遗传病，该公司已同意出售其研究性造血干细胞 (HSC) 基因治疗项目，用于治疗胱氨酸病转至诺华[瑞士；www.novartis.com）以8750万美元现金。AVROBIO保留其针对1型和3型戈谢病、亨特综合征和庞贝病的一流HSC基因疗法产品组合的全部权利。此次交易的收益预计将把公司的现金跑道延长至2024年第四季度。

Citius Pharmaceuticals

Citius Pharmaceuticals（美国新泽西州；https://citiuspharma.com）是一家致力于一流重症监护产品开发和商业化的后期生物制药公司，已结束其之前宣布的注册直接发售，用于购买总计12,500,001股普通股，每股价格1.20美元，并附有认股权证。在扣除配售代理费用和公司应付的其他发行费用之前，公司从此次发行中获得的总收益约为1500万美元。Citius目前打算将此次发行的净收益用于一般企业用途，包括其候选产品的临床前和临床开发以及营运资金和资本支出。Citius使用mRNA重编程技术在cGMP指导下创建并扩展了克隆 iPSC 主细胞库。

Deepcell

Deepcell（美国加利福尼亚州；https://deepcell.com）是一家生命科学公司，开创了用于基础和转化研究的人工智能驱动的单细胞分类和分离，已完成7300万美元的B轮融资。新的资金将使Deepcell能够继续产品开发，并能够尽早商业化推出从单细胞分析中获取生物学见解的新标准。

Deepcell的平台结合了人工智能、专有微流体、高分辨率光学和包含超过10亿张图像的不断增长的细胞图谱的先进技术，可根据视觉特征对细胞进行分析和分类。这使得研究人员能够以其他基于“组学”的工具之前未曾见过的分辨率水平来表征单细胞并获得新的见解。

ElevateBio

ElevateBio（美国北卡罗来纳州；https://elevate.bio）是一家专注于推动生命转化细胞和基因疗法创建的公司，已完成4.01亿美元的D轮融资。融资收益将用于进一步推进公司的技术平台——Life Edit基因编辑、iPSC、RNA、细胞、蛋白质、载体工程——以及BaseCamp^®，其端到端基因医学当前良好生产规范（cGMP）制造和工艺开发业务，以加速细胞和基因疗法的设计、制造和开发。这笔资金还将支持 ElevateBio继续努力扩大其地理覆盖范围并提高其cGMP制造能力，为其学术和行业合作伙伴提供跨整个产品生命周期的交钥匙且可扩展的技术和服务。

Ensoma

Ensoma（美国马萨诸塞州；https://ensoma.com）是一家基因组药物公司，开发一次性体内治疗方法，可精确改造造血系统的任何细胞，已完成B轮融资的5000万美元延期，使本轮融资总规模达到1.35亿美元。这些资金将用于推进Ensoma的Engenious™体内工程细胞治疗平台和免疫肿瘤学、遗传疾病和其他治疗应用的基因组药物管道的开发。

Krystal Biotech

Krystal Biotech（美国宾夕法尼亚州；www.krystalbio.com）是一家专注于为罕见疾病患者开发和商业化基因药物的生物技术公司，已签订证券购买协议，以每股92.50美元的价格出售其1,729,729股普通股。向某些合格的机构买家进行私募。扣除任何与发行相关的费用之前，预计募集资金总额约为1.6亿美元。

传奇

Legend Biotech（美国新泽西州；https://legendbiotech.com）是一家开发、制造和商业化治疗危及生命疾病的新疗法的全球生物技术公司，已同意出售 5,468,750 股美国存托股票 (ADS)，每股代表两股普通股公司股票，以每股美国存托股份64.00美元的价格，以注册直接发行方式发行。

此次发行的募集资金总额预计约为3.5亿美元（扣除发行费用），加上公司现有的现金和现金等价物，将使公司能够为其计划的运营费用和资本支出提供资金直至2025年第四季度。

Seres Therapeutics

Seres Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.serestherapeutics.com）是一家微生物组治疗公司，已从雀巢健康科学公司收到与美国FDA批准VOWST™（粪便微生物孢子，live-brpk）相关的1.25亿美元里程碑付款，一种基于微生物群的口服治疗剂，用于预防成人在抗生素治疗复发性CDI后艰难梭菌感染 (CDI) 复发 。

这一批准具有里程碑意义，此前Seres和雀巢健康科学于2021年7月达成协议，共同在美国和加拿大将 VOWST商业化。VOWST商业化后，各公司将有权平等分享商业利润和损失。此外，Seres 有资格因实现指定的净销售额里程碑而获得高达2.25亿美元的付款。

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