美国FDA批准全球首个治疗1型糖尿病的细胞疗法 (Lantidra)

2023年6月28日，美国食品和药物管理局 (FDA) 向总部位于伊利诺伊州芝加哥的CellTrans, Inc.批准 Lantidra，这是一个历史性的里程碑。

Lantidra是一种突破性的同种异体胰岛细胞疗法，源自已故捐赠者的胰腺细胞。这一具有里程碑意义的决定使其成为世界上第一个被批准用于治疗1型糖尿病的细胞疗法，这种疾病目前还没有永久的治疗选择。Lantridra专为因反复发生严重低血糖而难以达到目标糖化血红蛋白水平的成年人而设计。

严重低血糖会造成严重威胁，常常导致意识丧失或癫痫发作。FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士强调了此次批准的关键性质，强调它为患有1型糖尿病和复发性严重低血糖的个人提供了一条突破性的途径，以更好地管理他们的血糖水平和提高他们的生活质量。

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要持续护理，通常涉及通过每日多次注射或连续输注泵施用胰岛素。定期血糖监测也是引导糖尿病管理朝着正确方向发展的必要条件。

然而，对于一些1型糖尿病患者来说，管理胰岛素剂量可能是一项复杂的任务。在避免高血糖和预防低血糖之间取得平衡可能很难。此外，低血糖意识的发展，即人们无法感觉到血糖水平的直线下降，可能会使事情进一步复杂化。Lantidra为这部分患者提供了一种有前景的解决方案，为缓解他们的困境提供了一条潜在途径。

Lantidra，世界上第一个针对1型糖尿病的细胞疗法

Lantidra的主要作用模式取决于引入的同种异体胰岛β细胞促进的胰岛素分泌。在某些情况下，这些输注的细胞表现出产生足够胰岛素的能力，无需通过注射或泵进行外部胰岛素给药。Lantidra的给药需要单次输注至肝门静脉，并且可以根据个体反应考虑后续输注。

Lantidra的安全性和有效性通过两项非随机、单臂研究进行了严格评估，该研究涉及30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的受试者。令人鼓舞的是，21名参与者实现了长期的胰岛素独立，从一年到五年多，其中一些人完全不再需要胰岛素。

值得注意的是，与Lantidra相关的不良反应范围因输注次数和随访持续时间而异。常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。相当一部分参与者经历了与输注过程和使用免疫抑制药物相关的严重不良反应，这对于维持胰岛细胞活力至关重要。在某些情况下，停用这些药物会导致胰岛细胞功能受损和胰岛素独立性丧失。在评估Lantidra对个体患者的适用性时，应仔细权衡这些潜在的不良事件和益处。

FDA 已授予Lantidra批准印章，并附有针对患者的信息，概述了其益处和相关风险。这一具有里程碑意义的批准授予了CellTrans Inc.，突显了该机构致力于通过确保从药物、疫苗到医疗器械等多种医疗产品的安全性和有效性来保障公众健康，从而维护人民的福祉。

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