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神经干细胞

神经干细胞 (NSC) 是自我更新的干细胞,能够在发育中的大脑中分化为神经系统的成熟神经元和神经胶质细胞类型。NSC已被用作基因传递工具,用于挽救因受伤或疾病而丢失的神经元。它们的分化潜力和遗传可塑性使它们成为细胞移植的首选方式。神经干细胞 (NSC) 是中枢神经系统 (CNS) 基因和分子疗法的主要载体,已应用于治疗中风帕金森病、亨廷顿舞蹈病和多发性硬化症

神经干细胞作为基因治疗的载体

NSCs迁移到特定的细胞损伤部位,以修复或替换垂死的神经细胞。重新编程患者特异性人类神经干细胞可以改善大脑中治疗性神经干细胞的递送。NSC在体外经历分离、增殖、遗传操作和分化的过程,然后重新引入发育中或病理改变的CNS。中科干细胞提供病毒和非病毒载体,以有效地将治疗基因引入成体神经干细胞,包括腺病毒和VSV-G假型逆转录病毒载体。

图1主要神经干细胞特性
图1:主要神经干细胞特性

NSCs可以从许多胎儿大脑区域分离,包括脑室区、皮质、纹状体原基、中脑和脊髓,并通过各种同样有效和安全的方法在体外繁殖。基于不同的疾病,已经将各种治疗基因插入到神经干细胞中以传递功能蛋白,以增加神经干细胞的选择性靶向潜力,以及刺激细胞修复的调节。中枢神经系统疾病的小鼠模型已经证明了这种NSCs介导的治疗的疗效,而NSCs作为基因治疗的载体在临床治疗中具有巨大的潜力。

优点

  • 与生俱来的远距离迁徙能力
  • 融入大脑结构的非凡能力

凭借一支技术娴熟的科学家团队,中科干细胞为基础研究和临床前应用提供最先进的干细胞平台,以开发神经干细胞作为基因传递系统的载体。此外,我们利用细胞和膜工程技术来提高神经干细胞的效率和选择性靶向潜力。

我们还提供多种传递遗传物质的方法,供您根据体内和体外遗传修饰所需的持续时间进行选择,包括治疗基因的瞬时表达和稳定表达。如果您对使用干细胞传递有用基因的基因治疗研究感兴趣,请随时与我们联系,我们将尽力满足您的需求。

参考

  1. Jandial, R.;等人。(2008)。神经干细胞的遗传修饰。分子疗法,16(3),450-457。

仅供研究使用。请勿用于人类或动物。

免责说明:本文仅用于传播科普知识,分享行业观点,不构成任何临床诊断建议!如有版权等疑问,请随时联系我。

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