哥伦比亚大学报道最新干细胞治疗1型糖尿病的临床试验结果：能够帮助控制血糖

哥伦比亚大学报道最新干细胞治疗1型糖尿病的临床试验结果：能够帮助控制血糖！

“这是朝着功能性治愈1型糖尿病迈出的重要一步”。

根据不列颠哥伦比亚大学（UBC）和温哥华海岸医疗中心（VCH）的最新临床试验结果，一种基于干细胞治疗1型糖尿病得创新疗法可以有效调节血糖水平，减少对每日注射胰岛素的依赖。

“温哥华试验基地首席研究员、卑诗大学内分泌学临床教授兼温哥华总医院糖尿病中心主任大卫-汤普森博士说：”这是朝着功能性治愈1型糖尿病迈出的重要一步。“干细胞首次减少了一些1型糖尿病试验参与者所需的胰岛素量。随着这种方法的进一步完善，我们迟早会有一种疗法，可以完全消除每天注射胰岛素的需要”。

这些研究结果发表在今天的《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上，是对美国生物技术公司ViaCyte（已被 Vertex 制药公司收购）开发的一种实验性细胞疗法进行多中心临床试验后得出的。

该疗法旨在替代1型糖尿病患者所缺乏的能产生胰岛素的beta细胞。这种小型医疗植入物被命名为VC-02，内含数百万个实验室培育的胰岛细胞，包括β细胞，这些细胞来源于多能干细胞系。

这种装置大约只有创可贴大小，厚度不超过一张信用卡，被植入病人的皮肤下，希望能长期稳定地提供自我维持的胰岛素。

“ViaCyte公司前首席科学官、UBC大学外科和细胞与生理科学系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士说：“每个装置就像一个微型胰岛素生产工厂。”由干细胞培育的胰岛细胞被包装到设备中，从根本上重现健康胰腺的血糖调节功能。鉴于我们可以创造几乎无限的供应，这可能比移植稀缺的供体衍生细胞有巨大的好处”。

这项临床试验在温哥华总医院进行，在比利时和美国也有其他试验点。十名参与者在研究开始时均检测不到胰岛素分泌，他们接受了手术，每人接受了多达10个装置植入。

六个月后，三名参与者显示出明显的胰岛素产生标志，并在为期一年的研究的剩余时间内保持了这些水平。这些参与者在最佳血糖范围内花费了更多的时间，并减少了外部注射胰岛素的摄入量。

尤其是一名参与者，表现出显着的改善，达到目标血糖范围的时间从55%增加到 85%，每日胰岛素注射量减少了44%。

该结果是由加拿大干细胞网络资助并由UBC-VCH团队进行的一系列临床试验的最新结果。

“干细胞网络很高兴支持这项临床试验，我们很高兴看到有希望的结果，”SCN总裁兼首席执行官Cate Murray说。“实现糖尿病的功能性治愈需要协调和协作的努力。它需要世界领先机构、资助者（如SCN）的顶尖研究人员的出色科学成果，以降低研究风险，以及能够制造和扩展该技术的创新生物技术公司。SCN很自豪能够发挥自己的作用，我们期待着改变游戏规则的糖尿病研究的下一步发展。”

这些试验旨在加速针对30万加拿大1型糖尿病患者的新型干细胞疗法的开发和临床测试。据估计，糖尿病每年给加拿大医疗保健系统造成290亿加元的损失。

此前，在Cell Stem Cell 2021年的一项研究中 ，研究人员首次证明该方法可以在人体内产生胰岛素。最新的试验试图通过每个参与者使用两到三倍的设备来显着增加胰岛素的产生量，同时更新的设备设计带有小穿孔以允许血管向内生长——这一功能旨在提高实验室的生存率——生长的细胞。

在另一项正在进行的试验中，UBC-VCH团队正在研究该设备的一个版本是否含有经过基因工程改造以逃避免疫系统的细胞，使用CRISPR基因编辑技术，可以消除参与者在服用免疫抑制剂的同时服用免疫抑制药物的需要治疗。

Thompson博士说：“我们设想未来1型糖尿病患者能够无需每天注射胰岛素，也无需服用免疫抑制药物。” “这个未来现在已经触手可及，加拿大在为患者提供这些新疗法方面处于领先地位。”

参考资料：Keymeulen B, De Groot K, Jacobs-Tulleneers-Thevissen D, et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol. 2023. doi: 10.1038/s41587-023-02055-5

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