士泽生物细胞新药治疗帕金森病获FDA快速通道资格：II期临床已完成全部入组

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于士泽生物官方公告、FDA公开信息及ClinicalTrials.gov注册数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与士泽生物及其关联企业无商业合作或利益关联

核心速读：2026年7月28日，士泽生物自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液XS411，正式获得美国FDA授予快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）^[1]。这是继2025年1月FDA一次性无发补批准其IND申请后，美国监管机构对XS411临床价值的进一步认可。临床进展方面：中国全国多中心注册II期临床试验已于2026年7月完成全部受试者入组；I期数据显示产品安全性和耐受性良好，受试者运动评分和生活质量均较移植前显著改善。XS411已同步获得国家科技重大专项立项支持。XS411正推动帕金森病治疗从“对症缓解”向“对因修复”的战略转型。

士泽生物细胞新药治疗帕金森病获FDA快速通道资格：II期临床已完成全部入组

一、帕金森病的治疗困境：全球超千万患者的未满足需求

帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，全球患者已超过1000万人，其中中国患者约400万，占全球近四成。随着人口老龄化加速，预计到2030年中国患者将达500万。

该病的核心病理特征是中脑黑质区多巴胺能神经元的进行性退变死亡，临床表现为静止性震颤、肌强直、运动迟缓及姿势步态异常等症状。

目前全球尚无任何药物能够延缓或逆转这一神经退行性病变进程，现有治疗仅能缓解症状。现有疗法对中晚期帕金森病的疗效不理想，患者长期依赖左旋多巴等药物，随着病程进展逐渐出现剂末现象、开关现象和异动症，临床缺口巨大。

二、XS411：从源头干预的“对因治疗”

2.1 技术原理

XS411是一款异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液。其技术路径为：将供者体细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSC），再精准定向分化为高纯度的多巴胺能神经前体细胞，经立体定向手术移植到患者脑内壳核区域。

移植后，细胞旨在定植、分化并恢复多巴胺合成，替代因退行性病变而丢失的神经元。分子影像检查（¹⁸F-DOPA PET-CT）已证实，移植细胞能够在脑内定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。

这一机制有别于传统的对症治疗，是从疾病源头进行干预的对因治疗策略。II期临床试验牵头研究者、北京天坛医院主任医师冯涛教授指出：“目前，帕金森病缺乏能逆转病程的治疗手段，iPSC来源多巴胺能细胞替代疗法是全球神经再生医学最有前景的方向之一。 ”

2.2 “现货型”优势：让更多患者可及

与传统的自体细胞治疗不同，XS411采用的是异体通用“现货型” 技术路线。

对比维度	自体iPSC方案	异体通用“现货型”方案（XS411）
制备方式	为每位患者单独制备	依托标准化iPSC种子细胞库批量生产
等待周期	长（数月至一年）	短（冻存备用，即取即用）
成本	高昂	可通过规模化生产大幅降低
质量控制	批次间差异大	标准化生产，质量一致性可控
可及性	难以规模化推广	可实现普惠治疗

士泽生物已自主建设及运营超5000平方米研发中心、B+A级GMP基地，建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系。

三、快速通道资格：加速美国临床开发的关键推力

3.1 什么是快速通道资格？

快速通道资格是FDA为促进治疗严重疾病、填补临床空白的在研药物加速开发而设立的重要特别审评通道。

3.2 获得FTD的三项核心权益

权益	具体内容	对开发的影响
高频沟通	研发全周期内与FDA进行更频繁、更深入的沟通交流	优化临床试验设计与开发路径
滚动审评	可分段递交生物制品许可申请（BLA），不必等全部资料完备	大幅缩短审评时间
优先审评资格	达到指定临床终点后，有机会获得优先审评	进一步加速审评周期

这些机制性安排将大大加速XS411在美国的临床开发与上市进程。

3.3 从IND到FTD：监管认可持续深化

XS411的监管里程碑清晰可循：

• 2025年1月：FDA一次性无发补批准其IND申请，并同步授予新药特殊豁免权
• 2025年4月：中国NMPA批准其新药注册临床试验申请
• 2026年：正式获得“创新药物研发”国家科技重大专项立项支持
• 2026年7月28日：FDA授予快速通道资格认定

XS411已率先实现 “中美双报双批” 。

四、临床数据持续验证：I期积极、II期完成入组

4.1 I期临床试验：安全性与有效性初步验证

2025年，由国家级神经疾病医学中心——首都医科大学附属北京天坛医院牵头启动XS411注册I期临床试验。

关键数据：

• 安全性：在超过12个月的随访中，未报告与细胞治疗相关的不良事件，包括移植物诱导的运动障碍、致瘤性增殖或免疫排斥
• 运动功能改善：受试者移植后 “关期”MDS-UPDRS III运动评分较移植前显著改善
• 生活质量提升： “开期”时间及生活质量评分均较移植前显著改善
• 分子影像验证：¹⁸F-DOPA PET-CT证实移植细胞已在脑内定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力

I期临床试验已在ClinicalTrials.gov注册（NCT07080775），旨在评估单次脑立体定向移植XS411在原发性帕金森病患者中的安全性和耐受性。

4.2 II期临床试验：高标准设计完成入组

基于I期的积极结果，XS411迅速推进至全国多中心注册II期临床试验。

参数	详情
牵头单位	首都医科大学附属北京天坛医院（国家神经疾病医学中心）
主要研究者	冯涛教授
联合单位	北京协和医院、苏州大学第二附属医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院等
受试者	中重度原发性帕金森病患者，年龄50-75岁，病程5至15年
分组	2:1随机分配至XS411治疗组或标准药物治疗组
主要随访期	12个月
试验设计	PROBE盲法评估设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估）

该试验设计在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照和盲法终点评估进一步提高研究质量，能为后续III期注册临床试验和上市审批提供更可靠的疗效证据。

2026年7月，II期临床试验已顺利完成全部受试者入组^[2]。

4.3 MSA-P适应症拓展

除原发性帕金森病外，XS411用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P） 的I期注册临床试验也已顺利完成全部参与者给药，采用神经外科微创精准移植技术，未发生手术及围术期并发症或其他不良事件。

五、挑战与展望

尽管前景令人振奋，XS411的研发之路仍面临多重挑战：

长期安全性与致瘤风险：iPSC疗法理论上存在致瘤风险。目前I期随访超过12个月未报告相关不良事件，但更长时间的随访仍属必要。

疗效的持久性：目前的数据主要关注短期安全性和症状改善。疗效能否真正长期“逆转”病程，仍需II期及后续更长时间随访来证实。

手术与治疗可及性：该疗法需通过脑内立体定向手术移植，对医疗机构的专业能力要求高，也意味着较高的治疗费用。

II期数据读出是关键节点：移植后12个月的中国II期试验主要终点数据读出，将是该项目下一个重要的数据里程碑。

国内竞争格局：多家企业布局iPSC衍生多巴胺能细胞治疗帕金森病，产品陆续进入I/II期临床。相比同行，XS411具备国家级临床中心牵头、高标准随机盲法试验、中美双报三重优势。

结语

FDA授予XS411快速通道资格，不仅是对士泽生物研发实力的认可，也是中国创新药走向国际的重要标志。这款“现货型”细胞疗法，凭借其从源头替代丢失神经细胞的独特机制、积极的中美临床数据以及监管层面的双重加持，正在为全球超1000万帕金森病患者带来全新的治疗希望。当然，其最终价值仍需更多时间和数据来证明，但每一步扎实的进展，都让那个“逆转病程”的梦想更近一步。

常见问题解答（FAQ）

参考资料:

[1]:https://news.bioon.com/article/129394528801.html#1

[2]:https://digital-release.kxan.com/business/press-releases/cision/20260804CN18712/fda-grants-fast-track-designation-to-xellsmart-off-the-shelf-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

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