作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队
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核心速读：诱导多能干细胞（iPSC）疗法正从实验室走向临床兑现期。2026年，全球iPSC产业迎来三大里程碑：日本厚生劳动省有条件批准全球首批两款iPSC再生医学疗法上市（Amchepry用于帕金森病、ReHeart用于心力衰竭）；中国iPSC来源细胞药物IND管线累计达20项，临床试验数量接近全球总数的30%；全球已启动115项多能干细胞临床试验，83种产品进入开发阶段，累计超1200名患者接受移植。2026年，中国首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病国家科技重大专项正式启动；全球首款iPSC衍生肾脏细胞疗法（ARM101）获NMPA批准临床；全球首个针对脑出血后遗症的多能干细胞产品（hNPC01）获FDA批准IND。iPSC技术已从“科学奇迹”迈入“产业现实”。
诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法：2026年全球进展与中国突破全景解析
一、iPSC技术：从诺奖到临床的二十年跨越
诱导多能干细胞（iPSC）是指通过导入特定的转录因子，将终末分化的体细胞重编程为多能干细胞，实现细胞命运的“返老还童”。它们在基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、倍增和分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，但与胚胎干细胞治疗相比，不存在伦理争议，其来源细胞（如外周血细胞、皮肤细胞）更易获取，因此近年来成为多能干细胞治疗产品研发的主要方向。
iPSC技术的核心价值在于：能够持续扩增，并具备分化为多类细胞的潜力，理论上可以形成标准化细胞株和批量化生产体系。与传统的自体细胞治疗不同，异体通用型iPSC产品不需要为每一名患者单独制备细胞治疗产品，克服了自体细胞生产周期长、成本高、难以规模化推广等局限，可实现标准化生产、质量一致性控制和规模化供应。
截至2024年底，全球已有115项多能干细胞临床试验、83种产品进入开发阶段，累计超1200名患者接受移植，未报告明显安全性问题。BCC Research预测，到2028年全球iPSC市场规模将达52亿美元。
二、2026年全球iPSC关键临床里程碑
2026年是iPSC衍生细胞疗法从“概念验证”迈向“商业兑现”的关键年份，以下事件标志着这一领域的根本性转变：
| 时间 | 事件 | 意义 |
|---|---|---|
| 2026年2月 | 日本厚生劳动省有条件批准全球首批两款iPSC疗法上市：Amchepry（帕金森病）、ReHeart（心力衰竭） | iPSC疗法首次实现商业化上市 |
| 2026年3月 | 北京大学第一医院启动iPSC衍生胰岛细胞治疗糖尿病I期临床试验（NCT07464119） | iPSC在代谢性疾病领域的重要探索 |
| 2026年4月 | 跃赛生物UX-GIP001（iPSC衍生癫痫细胞疗法）获中美IND双批，成为全球首个iPSC来源癫痫细胞治疗产品 | 癫痫领域“First-in-Class”突破 |
| 2026年5月 | 华源再生医学“人源肾祖细胞注射液（ARM101）”获NMPA临床试验默示许可 | 全球首款iPSC衍生肾脏细胞疗法 |
| 2026年6月 | 霍德生物hNPC01获FDA批准新增出血性脑卒中适应症IND | 全球首个针对脑出血后遗症的多能干细胞产品 |
| 2026年6月 | 跃赛生物UX-DA003（异体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞）获CDE IND批准 | 帕金森病“自体+异体”双路径布局完成 |
| 2026年7月 | iPSC衍生神经祖细胞治疗脊髓损伤I期结果发表于Nature Medicine | 2-4年随访无肿瘤形成，运动评分中位改善13分 |
| 2026年7月 | “通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药治疗帕金森病”列入国家科技重大专项 | iPSC治疗帕金森病进入国家战略攻关阶段 |
| 2026年8月 | 士泽生物XS411治疗MSA-P的I期注册临床完成全部入组 | 全球首个iPSC衍生细胞治疗多系统萎缩的注册临床 |
三、日本：全球首批iPSC疗法上市
2026年2月，日本厚生劳动省正式有条件批准全球首批两款iPSC再生医学疗法上市：
- Amchepry（住友制药与Racthera）：用于帕金森病治疗，是iPSC衍生细胞疗法在全球范围内的首次商业化上市
- ReHeart（Cuorips）：心肌细胞补片，用于缺血性心肌病导致的严重心力衰竭
日本的批准标志着iPSC疗法正式从“研究性治疗”迈入“商业化产品”阶段，为全球监管路径提供了重要参考。
此外，日本在iPSC临床试验领域持续领跑：
脊髓损伤：2026年7月21日，庆应义塾大学团队在Nature Medicine发表了全球首个iPSC衍生神经干细胞/前体细胞（iPSC-NS/PC）移植治疗亚急性完全性脊髓损伤的I期临床试验长期随访数据。4名患者接受移植后2至4年随访期内未观察到肿瘤形成或移植物相关不良事件。国际脊髓损伤神经学分类标准运动评分从中位基线至第52周中位改善达13分（范围10–40），2名患者美国脊柱损伤协会损伤量表分级从A级改善至C级和D级。
帕金森病：2026年7月，国际干细胞研究学会（ISSCR）年会公布了STEM-PD I/II期临床试验12个月数据，评估一种冷冻保存、即用型多能干细胞来源多巴胺能祖细胞产品治疗帕金森病的安全性与可行性。
四、中国：iPSC衍生细胞疗法全面爆发
2026年是中国iPSC衍生细胞疗法从“跟跑”到“并跑”的关键转折年。截至2025年6月底，国内已有20项iPSC来源细胞药物在研管线成功获批IND，中国iPSC相关临床试验数量已接近全球总数的30%。2025年上半年，中国iPSC疗法公司融资总额首次超过同期T细胞疗法公司。
4.1 政策与基础设施
国家科技重大专项：2026年7月，“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病”正式列入国家科技重大专项，由士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院共同研发。这标志着我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病进入了国家战略攻关新阶段。
监管法规：2025年10月，国务院正式发布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号令），2026年5月1日起正式施行。2026年7月，国家卫健委已公布四批累计59项生物医学新技术临床研究备案项目。
4.2 2026年中国iPSC衍生细胞疗法关键管线进展
4.3 重点管线深度解读
士泽生物：iPSC治疗神经系统疾病的领军者
士泽生物自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液XS411，用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）的I期注册临床试验已顺利完成全部参与者给药，采用神经外科微创精准移植技术实现细胞递送，未发生手术及围术期的并发症或其他不良事件。该试验由国家神经疾病医学中心——首都医科大学附属北京天坛医院牵头，冯涛教授担任主要研究者。
此前，XS411治疗原发性帕金森病的注册I期临床结果显示：多例中重度帕金森病患者接受治疗后，“关期”MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的“开期”时间及日常生活质量评分均较移植前显著改善。分子影像检查证实iPSC衍生细胞在脑内已定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。其全国多中心注册II期临床试验采用国际上广泛认可的PROBE盲法评估设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），具有显著更高等级的循证医学证据。
霍德生物：神经修复领域的全球引领者
霍德生物的核心产品hNPC01注射液是一款由iPSC分化而来的异体通用型前脑神经前体细胞产品，主要用于治疗脑卒中、创伤性脑损伤等造成的长期运动功能障碍。
2026年6月18日，hNPC01新增出血性脑卒中（脑出血）后运动功能障碍适应症的IND获得FDA正式批准，成为全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品。此前，hNPC01用于缺血性脑卒中后运动功能障碍已获得FDA再生医学先进疗法认定（RMAT） 和快速通道资格。由此，hNPC01在美国获准开展临床研究的中枢神经系统损伤适应症增至三个（缺血性脑卒中、出血性脑卒中、创伤性脑损伤）。
临床数据方面，hNPC01治疗缺血性脑卒中所致慢性运动功能障碍的中国I期临床研究最长随访已达2.5年，未发现产品相关不良反应。12个月终点时目标亚组人群的Fugl-Meyer运动量表（FMMS）平均改善达16分，达到FMMS 10分以上临床显著改善的患者比例接近80%；18个月时92%以上的目标亚组患者达到显著临床意义改善。
跃赛生物：帕金森病“自体+异体”双路径布局
2026年6月3日，跃赛生物自主研发的异体iPSC来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液UX-DA003正式获得CDE临床试验默示许可，用于治疗帕金森病。这是继全球首款中美双批帕金森自体细胞药物UX-DA001之后，跃赛生物在帕金森病治疗领域的又一重大里程碑，标志着公司 “自体+异体”双路径战略在帕金森赛道全面落地。
自体产品UX-DA001目前正在上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验，首例患者治疗已满一年，临床数据显示安全性良好且疗效显著，患者已能扔掉拐杖正常生活。异体产品UX-DA003则采用通用型iPSC种子细胞制备，可实现“现货型”供应。
此外，2026年4月，跃赛生物UX-GIP001（iPSC衍生癫痫细胞疗法）获中美IND双批，成为全球首个iPSC来源癫痫细胞治疗领域获批I期临床试验的“First-in-Class”产品。
糖尿病领域的突破
2026年3月，北京大学第一医院启动iPSC衍生胰岛细胞治疗糖尿病I期临床试验（NCT07464119）。此前，上海长征医院殷浩团队在柳叶刀子刊发布研究成果，全球首次利用干细胞再生的胰岛移植（E-islet） 使一名45岁1型糖尿病患者仅通过一次治疗便彻底摆脱了胰岛素，维持血糖平稳，实现治愈状态超过2年。其“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得NMPA及FDA的IND批件。
五、全球其他关键进展
美国：
- Aspen Neuroscience的sasineprocel（自体iPSC衍生多巴胺能神经元前体细胞疗法）已完成ASPIRO I/IIa期试验全部队列给药，达到主要终点，计划2026年下半年启动大型III期试验
- Kenai Therapeutics的RNDP-001（iPSC衍生多巴胺能祖细胞疗法）已完成REPLACE I/IIa期试验入组
- 拜耳旗下BlueRock Therapeutics的bemdaneprocel（异体hESC衍生疗法）已进入III期注册试验（exPDite-2），计划招募约102名帕金森病患者
欧洲：
韩国：
- S.Biomedics的TED-A9（A9-DPC，hESC来源）I/IIa期12个月数据显示无肿瘤形成或免疫反应
六、全球监管与市场格局
6.1 监管框架
| 国家/地区 | 关键进展 | 特点 |
|---|---|---|
| 日本 | 2026年2月有条件批准全球首批两款iPSC疗法上市 | “有条件早期审批”路径，附条件上市后收集更多数据 |
| 中国 | 818号令2026年5月1日施行；四批累计59项备案完成；20项iPSC IND获批 | “临床研究备案+转化应用审批”双轨制 |
| 美国 | FDA已批准多项iPSC衍生疗法的IND及RMAT、快速通道等资格认定 | 通过RMAT、快速通道等加速审评通道推动创新 |
6.2 产业数据
- 全球已启动115项多能干细胞临床试验，83种产品进入开发阶段，累计超1200名患者接受移植
- 中国iPSC相关临床试验数量已接近全球总数的30%
- 中国iPSC疗法公司2025年上半年融资总额首次超过同期T细胞疗法公司
- BCC Research预测：到2028年全球iPSC市场规模将达52亿美元
七、未来展望（2026—2030）
随着日本首批iPSC疗法的商业化上市、中国国家科技重大专项的启动以及全球115项临床试验的推进，iPSC衍生细胞疗法正站在从“科学验证”到“产业兑现”的历史节点上。
未来几年，以下趋势值得关注：
- 更多产品进入III期和上市阶段：bemdaneprocel（III期）、XS411（II期）、NouvNeu001（II期中美同步）等管线将陆续读出关键数据
- 适应症持续拓展：从帕金森病、脊髓损伤扩展至癫痫、糖尿病、肾病、心力衰竭、脑出血、渐冻症等
- “自体+异体”双路径并行：自体疗法提供个性化精准治疗，异体通用型产品实现规模化供应
- 中国从“跟跑”到“并跑” ：国家科技重大专项启动、国家级iPSC资源库建立、监管政策完善，中国正加速成为全球iPSC产业的重要一极
- “现货型”通用细胞成为主流方向：通过基因编辑等技术降低免疫原性，实现规模化生产和即取即用
八、常见问题解答（FAQ）
参考资料
[1] 全球iPSC衍生细胞疗法产业数据（115项临床试验、83种产品、1200+患者）[EB/OL]. 2026.
[2] 士泽生物通用细胞治疗帕金森型多系统萎缩Ⅰ期注册临床完成全部参与者入组[N]. 妙手医生, 2026-08-12.
[3] 国家科技重大专项启动，推动治疗帕金森病的iPSC创新药早日上市[N]. 解放日报, 2026-07-10.
[4] 全球首个！霍德生物iPSC衍生hNPC01细胞治疗出血性脑卒中运动功能障碍获批美国IND[EB/OL]. 霍德生物官网, 2026-06-18.
[5] 跃赛生物帕金森病异体细胞药物UX-DA003获CDE IND批准[EB/OL]. 跃赛生物, 2026-06-03.
[6] 全球首款iPSC衍生肾祖细胞注射液（ARM101）获批临床[N]. 华源再生医学, 2026-05-16.
[7] An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up[J]. Nature Medicine, 2026.
[8] 全球首个！国产iPSC衍生hNPC01细胞治疗中风获批美国IND[N]. 新浪财经, 2026-06-18.
[9] 上海原创药连斩“全球首创+中美双批”[N]. 解放日报, 2026-04-08.
[10] 让受损神经“重新连接”——霍德生物完成近2亿元C轮融资首关[N]. 科创板日报, 2026-08-11.
[11] iPS细胞疗法重要突破！睿健医药NouvNeu001完成帕金森病中国II期全入组[N]. 医药云端, 2026-03-18.
[12] 程新组合作利用自体/异体再生胰岛移植治愈1型糖尿病[EB/OL]. 中国医学科学院, 2026-02-26.
[13] A Clinical Study of iPSC-Derived Islet Cells for Diabetes Mellitus Therapy. ClinicalTrials.gov NCT07464119.
[14] Aspen Neuroscience Completes Dosing in Cohorts 3 and 4 of Phase 1/2a ASPIRO Trial. 2026.
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