临床试验获重要进展！北京天坛医院完成干细胞移植，改写帕金森治疗格局

概述：北京天坛医院冯涛教授团队开展iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411）治疗帕金森病的注册临床试验。首例患者术后运动功能大幅提升，影像学证实移植细胞存活。I期数据积极，II期已启动，拟纳入30例患者。从“控制症状”到“修复神经”，解读国产干细胞疗法最新进展。

临床试验获重要进展！北京天坛医院完成干细胞移植，改写帕金森治疗格局

“我是一名来自吉林长春的帕金森病患者。随着时间推移，病情不断恶化。就在我最无助的时候，天坛医院运动障碍性疾病科冯涛主任带领的团队，启动了干细胞移植治疗帕金森病的临床研究。这项研究，重新点燃了我几近熄灭的生命之火，唤醒了我对生的渴望。”

在北京天坛医院运动障碍性疾病科的走廊里，这封手写感谢信格外引人注目。写信的老张（化名）是一位中晚期帕金森病患者。在接受了一种全新的细胞治疗后，他的生活质量发生了质的飞跃。

这种疗法，就是诱导性多能干细胞（iPSC）疗法。

一位帕金森病患者的“重生”

老张的帕金森病史已有15年。起初，药物还能有效控制震颤和僵硬，但随着病程进展，药效越来越差，副作用却越来越明显——运动波动、异动症接踵而至，甚至连夜间睡眠和日间情绪都深受其扰。

在几乎要放弃希望的时候，他在网上看到了天坛医院正在开展的一项临床试验：“人异体诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）治疗原发性帕金森病的注册临床试验”。老张毫不犹豫地报了名。他对研究团队说：“我相信科学进步会带来希望，相信天坛医院的专业团队，也愿意为医学进步贡献自己的一份力量。”

经过严格筛选，老张符合入组条件。手术过程远比他想像的创伤要小。

“这是微创手术。”首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心副主任兼运动障碍性疾病科主任冯涛教授介绍，“多数患者当天就能清醒下地，切口很小，恢复很快。”

术后，老张的身体状况出现了明显改善。不仅运动功能大幅提升，连困扰他多年的情绪低落、睡眠障碍、日间疲劳感也显著缓解。这个效果，比他预想的还要好。

“老张的情况不是个例。”冯涛教授说，“在我们入组的受试者中，都观察到了类似的改善趋势。有的患者反馈说现在可以自己做饭了，有的说终于能轻松上下楼了。最明显的变化是，每天‘状态好’的时间大大延长了。”

从“控制症状”到“修复神经”

帕金森病的核心病理，是大脑黑质区域的多巴胺能神经元不断退化死亡，导致多巴胺递质严重缺乏，从而出现震颤、僵硬、行动迟缓等症状。传统治疗方法，无论是复方多巴类药物还是脑深部电刺激（DBS），本质上是“补充递质”或“调控环路”，属于控制症状，而非修复神经。

药物治疗有“蜜月期”，随着病程延长，药效下降，副作用增加；脑起搏器存在疗效天花板和调控精度局限；磁共振引导聚焦超声虽无创，但精度和长期疗效仍有不足。

“多巴胺能神经元坏了，我们就用新的、健康的细胞替换它。”冯涛教授用一句话点出了干细胞疗法的革命性所在——细胞替代疗法。

这个想法其实并不新鲜。早在上世纪，瑞典科学家就尝试从胎儿脑组织中获取多巴胺能神经元进行移植，也确实有过成功案例。但这条路最终没能走通：一是伦理争议，二是来源困境——治疗一位帕金森病患者需要4到5个胎脑，根本无法大规模应用。

诱导性多能干细胞技术的出现，彻底改变了这一局面。这项获得诺贝尔奖的技术，可以将人体健康的体细胞（如皮肤细胞或血细胞）逆向诱导为多能干细胞，再定向分化为我们需要的特定功能细胞——比如多巴胺能神经前体细胞。

这正是士泽生物XS411细胞注射液的技术路径。该产品是一种异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液，已在2025年获得中国国家药监局和美国FDA批准开展注册临床研究。

国产干细胞疗法为帕金森病患者点亮新希望

2025年8月，由北京天坛医院冯涛教授团队牵头，联合神经外科孟凡刚主任，在国家神经疾病医学中心成功完成了I期注册临床研究的首例手术——iPSC衍生多巴胺神经细胞替代性移植治疗原发性帕金森病。这标志着我国在帕金森病细胞治疗领域的注册临床研究中迈出了关键一步。

这项I期临床试验纳入了多例中重度帕金森病患者。研究团队进行了系统评估与长期随访，结果显示：

• 核心疗效方面：单次移植XS411后，患者在“关期”（药效消退、行动困难的较差状态）的MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的“良好开期”时间，以及日常生活质量评分等关键指标上，均较移植前有显著改善，改善幅度远超国际公认的有临床意义的阈值。这意味着患者每天能够高质量活动的时间大幅增加。

• 影像学证据：给药后，患者的分子影像学（18F-DOPA PET-CT）检查显示，壳核区域多巴胺摄取率较移植前显著提升，提示新生多巴胺能细胞信号增强。这为移植细胞能够在患者脑内明确存活、定植、分化并发挥功能，提供了直接的影像学证据。

• 安全性方面：在所有已给药的患者中，未出现与移植干细胞相关的不良事件。

基于I期研究的积极数据，经过国家药监部门和相关医院伦理委员会的批准，II期临床试验已正式启动。II期将继续由北京天坛医院作为牵头单位，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院等国内多家三甲医院的神经疾病临床中心共同开展。

冯涛教授介绍：“I期主要评价安全性、耐受性和初步有效性，我们已经初步证实了这项新疗法的安全性和有效性。II期将采用前瞻性、随机、标准治疗平行对照、盲法终点评价设计。研究拟纳入30例50–75岁、病程5–15年的原发性帕金森病患者，以2:1随机分配至试验组和对照组。

第一阶段，试验组接受干细胞植入治疗，对照组接受标准抗帕金森病药物治疗。所有参与者将接受12个月随访。完成12个月评估后，试验组继续随访至给药后第2年；对照组参与者将进行二次评估，若符合条件可接受XS411治疗并同步随访。

II期试验将进一步回答有效性、安全性等关键科学问题，为III期注册研究奠定基础，为这一创新疗法的临床转化提供更充分的科学证据。”

写在最后

我国是世界上帕金森病患者人数最多的国家。基于国际疾病负担数据库GBD的建模预测，到2050年，我国帕金森病患病人数可能达到1000万人。

从药物补充递质，到干细胞替代疗法；从控制症状，到修复神经——帕金森病的治疗，正在经历一场深刻的变革。而在这场变革的最前沿，冯涛教授和他的团队，正用专业与爱心，为无数“老张们”点亮前行的路。

常见问题解答（FAQ）

参考资料：来源 | 人民日报健康客户端

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