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干细胞疗法或将成为治疗共济失调的新希望!

目录

  • 什么是共济失调?
  • 共济失调的症状和类型是什么样的?
  • 患上共济失调的原因
  • 如何诊断共济失调?
  • 干细胞治疗共济失调的原理和机制
  • 干细胞治疗共济失调的植入方式
  • 干细胞治疗共济失调临床案例
  • 干细胞治疗共济失调的临床研究进展
  • 治疗共济失调的辅助疗法
  • 讨论

共济失调是一组影响神经系统的疾病,主要表现为运动协调能力受损,导致走路不稳、四肢动作不协调以及精细动作困难。共济失调可以由遗传因素、脑部疾病、中毒或外伤等多种原因引起。目前,共济失调的治疗主要集中在症状缓解和生活质量改善上,尚无根治方法。干细胞治疗作为一种前沿的医疗技术,为共济失调患者带来了新的治疗希望。

本文详细介绍了什么是共济失调,共济失调的症状类型是什么样的?以及干细胞疗法在共济失调中的原理机制、干细胞治疗共济失调的临床案例及治疗方法。

干细胞疗法或将成为治疗共济失调的新希望!

什么是共济失调?

共济失调(Ataxia)是一组神经系统疾病的症状,主要表现为运动协调能力受损。这种症状是由小脑、脑干、脊髓和/或其他神经结构的功能障碍引起的。共济失调会影响个体进行精细动作的能力,导致平衡和协调问题。

这种疾病的主要原因是遗传突变(遗传性共济失调),包括小脑脊髓旋转性共济失调 (SCA) 和弗里德赖希共济失调 (FRDA)。小脑负责充当身体运动的协调点,因此当小脑受到影响时,然后身体协调性就会停止,导致走路不稳、构音障碍和经常跌倒等症状。这种疾病是一种渐进性疾病,患者可能会出现其他症状,例如协调性受损、吞咽困难、精神协调性下降和运动功能丧失。

共济失调的症状和类型是什么样的?

共济失调的症状

共济失调的症状似乎与醉酒症状混合在一起。了解这种疾病的各种症状尤其重要,因为只有了解症状,患者才能知道自己是否患有这种疾病。这种疾病会出现一些不同的体征和症状。干细胞治疗是这种疾病的最佳治疗方法,因为通过这种治疗,患者的疾病往往会得到改善。对于共济失调,主要影响是由身体协调性、身体失去平衡、言语变得含糊不清以及书写和吞咽困难引起的。

共济失调的主要症状如下:

  • 不寻常的步行方式
  • 身体动作缺乏协调
  • 完成日常任务时遇到问题
  • 眼球运动问题

共济失调的类型

小脑性共济失调

严重头痛

  • 头晕
  • 言语不清
  • 行走困难
  • 肌肉震颤
  • 疲劳
  • 声音变化

感觉性共济失调

  • 无法感知振动
  • 在昏暗的灯光下行走困难
  • 走路时步伐沉重或跺脚
  • 闭上眼睛时难以用手指触摸鼻子

前庭共济失调

  • 恶心和呕吐
  • 直线行走困难
  • 站立和坐下困难
  • 头晕
  • 模糊的视野
  • 走路摇摇晃晃

患上共济失调的原因

共济失调有多种类型,因此可能的原因也有很多。专家将原因分为以下几类:

  • 后天因素:这些是您在一生中某个阶段形成的疾病或影响您的原因。其中一些原因是暂时的或可逆的。
  • 遗传:这些是遗传病,意味着您从父母一方或双方继承了这些病。
  • 特发性:这些疾病是由于胎儿在子宫内发育时随机发生的自发性DNA突变而发生的。这些突变并非来自您的父母,并且症状可能在您成年时出现。

如何诊断共济失调?

医学诊断对于共济失调的治疗至关重要,因为必须仔细研究这种疾病的症状。医生会广泛检查患者的体征,并在做出最终诊断之前对患者的情况进行适当分析。

为了诊断共济失调,必须研究各个方面,因为没有一种测试可以确定这种疾病。

  • 广泛研究患者的病史,因为共济失调的主要原因是遗传。
  • 对患者进行全面的神经系统检查,以确保患者是否患有共济失调。
  • 还会进行血液检查以排除其他疾病的可能性。
  • 共济失调的诊断由神经科医生完成,因为他们具有适当的专业知识来确认这种疾病。

干细胞治疗共济失调的原理和机制

干细胞治疗共济失调的原理

  • 细胞替代:干细胞具有分化为神经系统各类细胞的能力,可能替代受损的神经细胞。
  • 神经保护:干细胞能够分泌多种神经营养因子,保护现存的神经细胞,减缓退行性变化。
  • 免疫调节:干细胞具有调节免疫反应的功能,可能减轻神经炎症。
  • 促进神经再生:干细胞可能促进受损神经的再生和修复,改善运动协调能力。

干细胞治疗共济失调机制

共济失调是指肌肉控制能力较差,导致自主运动不协调。它通常是由于大脑中控制肌肉连接或协调的区域受损所致。该疾病的治疗取决于病因。

干细胞具有有效特性,可以缓解患有共济失调症的患者。因此,间充质干细胞可用于治疗这种疾病。

干细胞治疗共济失调的植入方式

干细胞植入可以通过以下方式进行:

  • 静脉给药
  • 鞘内(腰椎穿刺)
  • 肌肉注射
  • 动脉内
  • 皮下
  • 解放血管成形术
  • 中风手术治疗

干细胞治疗共济失调临床案例

2010年干细胞治疗共济失调临床案例

2010年北京市空军总医院血液科选取24例经基因检测、头颅MRI检查确诊为共济失调的患者,包括14例脊髓小脑性共济失调(SCA)和10例多系统萎缩小脑型(MSA-C)。

2010年干细胞治疗共济失调临床案例

通过鞘内注射UC-MSC,每次 1×106 cells/kg, 1次/周,4次为1个疗程。其中3例共济失调患者接受2个疗程,余均接受1个疗程。

采用世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表(ICARS)及日常生活量表(ADL)对患者治疗前后神经功能进行评定,分值越高表示神经功能缺损越严重。

本组患者治疗后1个月与治疗前比较,ICARS 及 ADL 明显降低(P<0.01)。

2010年干细胞治疗共济失调临床案例

除1例共济失调患者治疗无效外,其余患者均有效,表现为行走和站立不稳、运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍等临床症状得到改善。

本研究证明间充质干细胞鞘内注射治疗是安全的,可以一定程度地改善共济失调及MSA-C患者的临床症状,提高患者生活质量。

2012年干细胞治疗共济失调临床案例

20212年,南京脑科医院神经内科开展脐带间充质干细胞治疗遗传性共济失调2例,效果显著。1例42岁男性患者因“渐起行走不稳4年,加重伴言语不清2年余”入院,1例44岁女性患者因“走路摇晃4年余,加重伴声音嘶哑1年”入院,两例患者在接受脐带间充质干细胞治疗前均接受过内科药物治疗且无明显好转。

2012年干细胞治疗共济失调临床案例

后面采用间充质干细胞静脉输注 + 鞘内注射的方法,总疗程共4次,每周1次,共4周完成,第一次静脉输注4×107,其余3次为静脉输注2×107 + 鞘内注射2×107

结果:两例患者在移植术中及术后均未出现不良反应,且行走不稳、言语不清等症状明显好转,通过 Berg Balance Test,世界神经病联合会国际合作共济失调量表考评两例患者明显好转。

2014年干细胞治疗共济失调临床案例

2014年在一项研究中,科研人员收治了38例脊髓小脑性共济失调(小脑萎缩)患者,制定了给予脐带间充质干细胞鞘内注射治疗的方案,1次/周,4次为1个疗程。其中27例患者接受1个疗程治疗,8例患者接受2个疗程,3例患者接受3个疗程,共接收52个疗程的治疗。

采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表(ICARS)对患者治疗前后神经功能进行评定,分值越高表示神经功能缺损越严重,采用日常生活能力量表(ADL)对患者治疗前后的日常生活能力量进行评估,分值越低,日常生活能力越强。治疗后对患者进行随访。

38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗中,44个疗程有效,有效率为84.6%, 38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗结束1个月与治疗前比较,ICARS、ADL评分差异均有显著性意义。

脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗结束1个月与治疗前ICARS各单项:姿势和步态障碍、动态功能(共济运动、描图)障碍、语言障碍、眼球运动障碍评分比较差异有显著性意义。

有效患者行走不稳、站立不稳、 运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍、 眼球运动障碍等临床症状得到改善。

有效的44个疗程中, 姿势和步态改善37例次,动态功能(共济运动、描图)改善 33例次,语言障碍改善13例次,眼球运动障碍改善5例次。

经过临床证明,脐带间充质干细胞蛛网膜下腔注射治疗小脑是安全的,可在一定程度上改善神经功能。有效患者通过间歇多疗程治疗可以延缓疾病进展,提高生命质量。

2021年干细胞治疗共济失调临床案例

近年来,干细胞治疗小脑萎缩或共济失调的临床研究在全国各地开展中,并且相继有成功案例报道。2021年,韩国庆北大学研究团队在Medicina杂志上报告了一例人类间充质干细胞治疗小脑共济失调的治疗结果,K-SARA(共济失调评估和评定量表韩国版)评分表明患者在给药后10月内出现明显改善,证实了间充质干细胞疗法可以作为退行性小脑共济失调的潜在治疗选择。

2021年干细胞治疗共济失调临床案例

在这则新案例中,患者60岁开始出现进行性步态障碍,62岁诊断为共济失调,既往无神经系统疾病史和相关家族史。在接受药物治疗期间,所开的药物都没有任何显着效果,并且症状逐渐恶化。在64岁时,患者以他36岁的儿子为供体,每4周接受两次鞘内途径注射同种异体间充质干细胞。

治疗前,经神经系统检查,患者出现肢体距离障碍和步态共济失调。脑磁共振成像(MRI)显示小脑萎缩,而自主神经功能测试正常,K-SARA评分为10。

干细胞给药开始时的K-SARA评分自最初诊断有所恶化。然而,在第二次干细胞给药完成后的三个月内,随后的K-SARA分数显示出一条平缓的曲线,表明间充质干细胞治疗可阻止疾病恶化

2021年干细胞治疗共济失调临床案例

从那时起,结果显示在给药后长达10个月内的K-SARA评分有显着改善。患者还报告了运动症状的主观改善。除此之外,患者在治疗、随访过程中未报告任何不良事件。以上结果证实了患者接受治疗后症状有稳定改善的趋势。

干细胞治疗共济失调的临床研究进展

截止2024年7月4日,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗共济失调临床研究项目有12项。其中已完成的有3项。

干细胞治疗共济失调的临床研究进展

截止2024年7月4日,国内中国知网cnki.net网站上已经有22个干细胞治疗共济失调的相关文章。

干细胞治疗共济失调的临床研究进展

治疗共济失调的辅助疗法

物理疗法:共济失调物理治疗也有助于患者控制这种状况。物理治疗的目标是延长行走能力并提高生活质量,因此通过物理治疗治疗共济失调是有效的。在开始物理治疗之前,治疗师会进行全面检查。这需要评估患者的不适、平衡、姿势、功能能力、足部对齐、耐力、步态、运动范围和心血管活动。获得信息后,治疗师会设计适合您需求的治疗计划。这种治疗包括平衡练习、步态训练、强化练习和伸展练习。

职业治疗:随着病情的发展,症状会越来越严重。这些症状包括肌肉控制力丧失,影响日常生活活动,导致行走困难、疲劳、言语不清和精细运动控制丧失。由于这种疾病无法治愈,患者也只能控制它。针对共济失调的职业治疗干预有助于控制这种疾病。职业治疗师会确定导致问题的部位,并就如何解决问题提供建议。他们教患者一些让生活更轻松的技巧。职业治疗师会帮助患者使用助行器、策略和技术,改变环境和辅助技术。

营养疗法:患有共济失调症的人必须注重提高生活质量。饮食加上定期锻炼对于维持正常的身体机能、增加能量、改善情绪、减少压力和合适的体重至关重要。医学营养疗法 (MNT) 是一种治疗方法,通过使用由专家制定和监控的专门定制饮食来治疗疾病及其相关症状。该疗法旨在解决营养不足和生理失衡问题,为干细胞适当发育提供最佳环境,并改善患者的整体健康状况。

讨论

面临的挑战与未来展望

  • 干细胞的选择:确定最适合共济失调治疗的干细胞类型和来源。
  • 治疗的安全性:确保干细胞治疗不引起不良反应,如肿瘤形成或免疫排斥。
  • 疗效评估:开发敏感的生物标志物和临床评估工具,准确评估干细胞治疗的效果。
  • 伦理和法律问题:解决与干细胞研究和治疗相关的伦理和法律问题。

结论

干细胞治疗为共济失调患者提供了一种潜在的新治疗策略。虽然目前仍处于研究和开发阶段,但随着科学的进步,我们期待干细胞治疗能够为共济失调患者带来更加有效的治疗方法,改善他们的运动协调能力和生活质量。

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