十年临床转化观察：脐带血与脐带间充质干细胞的研究进展及应用前景

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于《Cell and Tissue Banking》发表的同行评审综述（2026年10月30日，DOI: 10.1007/s10561-026-10260-0）及综述所引原始临床研究、监管决策与系统评价撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗或储存决策建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与本文原作者、公立及私人脐带血库及本文提及的任何机构无商业合作或利益关联
• 术语说明：脐带血（UCB） 的临床价值主要建立在造血干细胞（HSC） 移植基础上；脐带组织来源间充质基质细胞（UC-MSC） 属于间充质谱系细胞，两者不是同一类细胞，临床路径、证据成熟度和监管状态均不相同，不能相互替代。

十年临床转化观察：脐带血与脐带间充质干细胞的研究进展及应用前景

核心速读：家庭储存脐带血或脐带组织，隐含的预期是“存下来，将来自己或家人能用它治病”。这个预期成立与否，取决于两件事：这类细胞到底能治什么病，以及“自体储存”和“临床治疗”之间是否真能对接。现有证据在这两个环节上都提出了需要正视的限制。

先看脐带血：它三十多年来的临床基础是造血干细胞移植，这一点是明确的。但“能移植”不等于“自体储存有优势”：BMT CTN 1101试验显示，双份脐带血移植与半相合骨髓移植的2年无进展生存期无显著差异，半相合移植在总生存率上还更好，脐带血的传统供体优势正在被稀释。更关键的是，脐带血领域近年真正的突破——体外扩增产品Omidubicel获FDA批准、CAR-NK展现早期潜力——指向的是异体标准化细胞产品，而不是“把家庭存的那一份拿出来给自己用”。神经系统方向同样不乐观：脑瘫的运动改善证据有限且不一致，自闭症的II期安慰剂对照试验未能在社交沟通这一主要终点上做出显著差异。

再看UC-MSC：它的研究面很广，但广不等于深。骨关节炎有症状改善信号，可疼痛减轻不能证明软骨再生；SLE有缓解数据，但部分缓解者后续复发；肝病的荟萃分析用的是混合来源MSC，证据质量有限。更常被误读的一点是：2024年FDA批准的首个MSC疗法Remestemcel-L，来源是骨髓，不是脐带——这个批准说明MSC这条路走得通，但不能拿来给UC-MSC的储存价值背书。

把两条线合起来看，结论不是“脐带血没用”或“UC-MSC没前景”，而是：这个领域真正的价值实现方式，正在从“家庭个体储存、未来自用”，转向公共供体资源、体外扩增和异体工程化产品。异体产品的临床成果，不会自动变成个体储存的收益。所以家庭在决定是否储存时，真正该问的不是“能治多少种病”，而是：这个细胞类型已获批的适应症是什么、正在研究的是什么、证据到哪一步、异体产品的成果与我的自体储存之间到底有没有关系。

在此背景下，为了进一步探讨脐带血和脐带间充质干细胞（UC-MSCs）联合应用的临床转化证据现状。2026年10月30日，《Cell and Tissue Banking》发表一篇围绕2015—2025年脐带血与UC-MSC临床转化的综述^[1]。

该研究结合临床试验注册信息、监管决策及系统评价和荟萃分析，梳理两类细胞的临床发展轨迹，并进一步考察其研究进展是否与私人脐带血库营销中提出的价值主张相一致。研究的核心问题在于：现有临床证据，是否足以支持家庭在储存脐带血时所获得的治疗预期？

一、脐带血和UC-MSC是同一种东西吗？

答案：不是。两者在细胞组成、生物学特性、作用机制和临床开发路径上存在明显差异，常被纳入同一储存服务体系宣传，但证据成熟度和监管状态并不相同。

对比维度	脐带血（UCB）	脐带组织来源UC-MSC
核心细胞	造血干细胞（HSC）	间充质基质细胞（MSC）
主要作用	重建患者造血与免疫系统	免疫调节、炎症控制、组织修复
临床基础	造血干细胞移植（30余年历史）	多病种再生医学探索
同种异体应用	需HLA配型，对不完全匹配有一定耐受性	具有同种异体应用和规模化制备潜力
监管先例	Omidubicel-onlv（2023年FDA批准，体外扩增产品）	Remestemcel-L为骨髓来源，非UC-MSC
证据成熟度	血液学领域相对成熟；神经系统等方向不一致	骨关节炎、部分免疫病有初步证据；多数适应症仍需验证

为什么这个区分重要：脐带血和UC-MSC常被并入同一“脐带储存”服务体系宣传，但某一种细胞来源在临床试验中展现潜力，并不意味着家庭储存的脐带血能够直接用于相应治疗。两者的临床证据不能相互外推。

二、脐带血的临床价值：从造血移植到工程化细胞，证据到了哪一步？

答案：脐带血经历了从传统造血移植、体外扩增突破、工程化细胞开发到神经系统探索的四个阶段；其中造血移植与扩增产品已有较明确临床基础，CAR-NK展现早期潜力，神经系统应用仍需更多验证。

2.1 传统造血干细胞移植：主要应用，但传统优势受到挑战

脐带血最早确立的临床价值在于其富含造血干细胞，能够重建造血与免疫系统。与骨髓移植相比，脐带血具有采集相对便利、供体获取不受即时手术安排限制、对HLA配型不完全匹配有一定耐受性等优势，曾是缺乏合适成人供体患者的重要替代来源。

但单倍体相合造血干细胞移植技术的发展改变了这一格局：

研究	设计	关键结果
BMT CTN 1101	随机对照，双份脐带血移植 vs HLA半相合骨髓移植	2年无进展生存期差异未达统计学显著；半相合骨髓移植在总生存率和非复发死亡率等次要终点表现更优

对结果的准确解读：脐带血移植仍具有临床价值，但其在供体选择方面的传统优势已不再意味着对其他移植方式具有不可替代性。其临床定位正从广泛适用的移植来源，转向特定患者群体中的重要选择。

2.2 体外扩增技术：突破细胞剂量限制

脐带血移植长期受限于单份脐带血造血干细胞数量有限，对体重较大的成人患者可能延缓造血重建、增加感染及移植相关并发症风险。

2023年，FDA批准Omidubicel-onlv（Omisirge），成为首个获批用于血液系统恶性肿瘤患者的体外扩增脐带血产品。临床研究显示，该产品能够加快中性粒细胞植入、降低感染风险。2025年，该产品进一步获批用于无匹配供体的重型再生障碍性贫血患者。

定位边界：体外扩增技术的核心仍是优化造血干细胞移植，其临床价值并不等同于脐带血已成为广泛适用于其他疾病的再生医学疗法。

2.3 工程化细胞治疗：从移植材料到细胞产品原材料

脐带血来源的CAR-NK受到广泛关注。2020年一项I/II期临床研究中，脐带血来源CAR-NK用于治疗复发或难治性CD19阳性淋巴瘤：

指标	结果
缓解	11名患者中8名获得缓解，其中7名达到完全缓解
严重免疫相关毒性	未观察到细胞因子释放综合征、神经毒性或移植物抗宿主病

定位边界：这一结果初步展示了脐带血作为工程化免疫细胞来源的临床潜力，有望形成标准化“现成型”治疗模式。但早期临床研究所显示的疗效仍需在更大规模、设计严谨的试验中进一步验证。

2.4 神经系统与再生医学：探索移植之外的应用，证据不一致

脐带血研究已拓展至脑瘫、自闭症谱系障碍、缺氧缺血性脑病、创伤性脑损伤及脑卒中等领域，希望借助免疫调节、旁分泌作用改善神经功能恢复。

适应症	证据状态
脑瘫	早期研究和随机对照试验显示自体脐带血输注总体安全性较好，但运动功能改善的证据仍较有限且不一致
自闭症谱系障碍	早期I期研究提示可行性和安全性，后续II期随机、安慰剂对照试验未发现主要终点（社交沟通能力）显著获益

核心判断：神经系统疾病相关应用仍处于临床研究阶段，尚不能视为成熟疗法。现有研究并不足以支持将脐带血私人储存作为所有家庭的常规储存选择。

三、UC-MSC的临床价值：多病种探索，哪些有证据、哪些仍早期？

答案：UC-MSC已从早期免疫调节探索扩展至骨关节炎、自身免疫病、肝肾疾病等领域；骨关节炎和部分免疫病有初步人体数据，肝病正在推进更高质量研究，肾脏和心血管证据仍相对早期。

3.1 移植物抗宿主病（GVHD）：监管先例来自骨髓MSC，不是UC-MSC

2024年，FDA批准Remestemcel-L（Ryoncil），用于治疗儿童类固醇难治性急性GVHD，成为首个获FDA批准的MSC疗法，其临床研究显示第28天总体有效率达到70%。

必须澄清的关键边界：该产品来源于骨髓，而非脐带组织。这一批准为MSC治疗免疫相关疾病提供了重要的监管先例，也为UC-MSC后续临床开发提供了参考，但不能直接作为UC-MSC在相同适应症中已获证实有效的依据。

3.2 骨关节炎：症状改善有信号，结构性修复未证实

2024年一项系统评价与荟萃分析显示，关节腔内注射UC-MSC在膝骨关节炎患者的WOMAC疼痛与功能评分、Lysholm膝关节评分等指标方面呈现改善趋势。此前一项I/II期随机对照研究发现，重复注射UC-MSC在部分临床结局上优于单次注射及透明质酸治疗。

关键区分：疼痛减轻或关节功能改善，并不能直接证明软骨再生。现阶段临床证据尚不足以确认UC-MSC能够稳定实现关节软骨修复或逆转疾病进程。长期疗效、结构性改变及最佳治疗方案仍需验证。

3.3 自身免疫性与炎症性疾病：有缓解信号，但持续性待验证

UC-MSC研究已扩展至系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎、炎症性肠病、多发性硬化症及强直性脊柱炎等。相关系统评价和荟萃分析显示，MSC治疗在部分疾病中具有改善临床结局的潜力，整体安全性较为可接受，但不同研究在细胞来源、剂量和给药方案方面存在明显差异。

SLE领域：一项纳入40例活动性难治性患者的研究显示，UC-MSC治疗12个月后32.5%达到主要临床缓解、27.5%达到部分缓解；但部分缓解患者后续出现疾病复发。

定位边界：疗效持续性、适用人群及最佳治疗方案仍有待更大规模、设计严谨的临床试验验证。

04、肝脏、肾脏及代谢性疾病：器官修复方向的持续推进

UC-MSC在肝脏、肾脏及代谢性疾病中的研究，主要围绕抗炎、抗纤维化、改善组织微环境和调节代谢功能等机制展开。

2022年，一项对随机试验（12项研究，同时使用了脐带间充质干细胞（UC-MSC）和骨髓间充质干细胞（BM-MSC））的综合分析和荟萃分析表明，在肝硬化或急性加重型慢性肝衰竭（ACLF）患者中使用UC-MSC可改善肝功能并可能延长生存期；然而，由于细胞来源的差异，支持这些发现的证据质量有限。

2024年，一项大型多中心随机双盲安慰剂对照研究正在评估UC-MSC治疗ACLF患者的安全性和有效性。该研究预计将于2028年完成；在此之前，UC-MSC在肝病中的特异性疗效证据仍未确定。

目前支持UC-MSC用于糖尿病肾病和慢性肾脏病的证据主要由初步证据构成。2023年的一篇叙述性综述探讨了脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗糖尿病及其相关肾脏并发症的潜在机制。

此外，一项已完成的II期临床试验显示，UC-MSCs可改善2型糖尿病患者的血糖控制，但该试验并未评估肾脏结局；针对肾病的具体证据仍处于临床前阶段。目前关于UC-MSCs用于治疗心力衰竭的证据也同样处于早期阶段。

四、FDA批准的MSC产品是UC-MSC吗？

答案：不是。2024年获批的Remestemcel-L（Ryoncil）来源于骨髓，不是脐带组织来源的UC-MSC。

问题	准确答案
FDA批准的首个MSC疗法是什么？	Remestemcel-L（Ryoncil），2024年批准，用于儿童类固醇难治性急性GVHD
它来源于脐带吗？	不是，来源于骨髓
这能否证明UC-MSC在GVHD中有效？	不能。 该批准代表特定MSC产品在特定适应症中的临床价值获得认可，不是所有MSC产品或UC-MSC疗法均已具备相同的证据基础
UC-MSC在肝病中的证据确定了吗？	没有。 2022年荟萃分析混合了UC-MSC和BM-MSC，证据质量有限；专门的随机双盲研究预计2028年完成

监管进展与细胞来源之间必须保持清晰界限。将“FDA批准了MSC疗法”简化为“UC-MSC已被FDA批准”，是对监管信息与产品特异性的双重误读。

五、脐带血储存宣传与临床证据之间的差距在哪里？

答案：脐带血库常以“生物保险”“未来治疗保障”作为价值主张，但临床证据显示：领域研究进展不等于家庭储存的确定性收益，异体细胞产品的成果也不能自动转化为个体储存的效用。

宣传主张	临床证据现状
“储存脐带血可治疗多种疾病”	脐带血已确立的临床用途主要集中于造血干细胞移植；神经系统等应用证据不一致或未达主要终点
“自体脐带血未来可用于自闭症/脑瘫”	脑瘫运动改善证据有限且不一致；自闭症II期随机安慰剂对照试验未在主要终点显示显著获益
“脐带血干细胞可用于再生医学”	CAR-NK等工程化产品展现早期潜力，但仍需更大规模验证；且这类产品多为异体标准化生产，不依赖个体储存单位
“储存脐带组织可获UC-MSC治疗”	UC-MSC多数适应症仍在研究阶段；FDA批准的MSC产品为骨髓来源，非UC-MSC

综述的核心判断：脐带血的临床应用，正从家庭个体储存所期待的未来自用，延伸至公共供体资源、体外扩增技术及异体工程化细胞产品的开发。这一变化提示，脐带血储存的价值不能仅依据整个领域的研究进展来判断。

六、结论

第一，脐带血与UC-MSC的临床路径已明显分化，不能用同一套价值主张概括：脐带血以造血移植为基础，通过体外扩增和工程化技术提升细胞产品价值；UC-MSC以免疫调节和组织修复为研究基础，通过多病种临床试验探索适应症。两者虽然常被纳入同一储存服务体系宣传，但临床证据积累、应用成熟度和监管状态并不相同。

第二，“领域有进展”不等于“家庭储存有确定收益”：BMT CTN 1101显示脐带血的传统供体优势受到单倍体移植挑战；自闭症II期试验未达主要终点；UC-MSC在骨关节炎的症状改善不能证明软骨再生；SLE的部分缓解者后续出现复发。这些事实共同说明：某种细胞来源在临床试验中展现潜力，并不意味着家庭储存的脐带血能够直接用于相应治疗。

第三，FDA批准的MSC产品是骨髓来源，不是UC-MSC：将“FDA批准了首个MSC疗法”表述为“UC-MSC已获监管认可”，混淆了产品特异性与细胞来源。该批准为UC-MSC开发提供了参考，但不能作为其已获证实有效的依据。

第四，异体细胞产品的成果不能自动转化为个体储存的效用：CAR-NK等工程化产品的价值在于标准化、规模化、异体“现成型”生产，不依赖任何单一家族的个体储存单位。把异体产品的临床潜力作为私人储存的卖点，在逻辑上不成立。

第五，真正有价值的储存，在于充分、准确的知情同意：对生物样本库机构、监管部门和提供储存咨询的专业人士而言，关键不在于简单肯定或否定脐带血储存，而在于清晰区分已确立的临床用途、正在研究的潜在应用，以及尚未得到证实的治疗预期。

对家庭的务实建议：在决定是否储存脐带血或脐带组织时，应要求储存机构明确说明：该细胞类型的已获批适应症、正在研究中的适应症及其证据阶段、异体产品与自体储存的区别，以及储存费用与实际使用概率。不应将“领域研究进展”或“异体产品的临床成果”直接理解为个体储存的保障。

七、常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]：Roy Choudhury , U., Ray Chaudhuri, S. & Kadam, R.R. Clinical translation of perinatal stem cell therapies: a decade-long analysis of umbilical cord blood and umbilical cord tissue-derived mesenchymal stromal cell research, 2015–2025. Cell Tissue Bank 27, 61 (2026). https://doi.org/10.1007/s10561-026-10260-0

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