日本iPS细胞疗法治疗帕金森病迎来新进展：首例获批后移植患者已出院

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于京都大学医学部附属医院官方公告（2026年10月30日）、住友制药官方新闻稿（2026年3月6日）及《Nature》发表的I/II期临床试验论文（2025年）撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与京都大学、住友制药及本文提及的任何机构无商业合作或利益关联
• 证据分级说明：此次手术是有条件、限时批准后的首例临床应用，不等于该疗法已被证明具有确证性疗效。其临床证据来自7例患者的I/II期试验（2025年发表于《Nature》），样本量小、随访有限，长期疗效、适用人群及远期风险仍需上市后研究验证。

日本iPS细胞疗法治疗帕金森病迎来新进展：首例获批后移植患者已出院

核心速读：2026年10月30日，日本京都大学医学部附属医院宣布，已于10月为一名帕金森病患者实施iPS细胞来源多巴胺神经前体细胞移植手术。这是AMCHEPRY（raguneprocel） 获得日本有条件、限时制造销售批准后的首例临床应用^[1]。

该产品由住友制药开发，于2026年3月6日获批，成为全球首个获批用于帕金森病治疗的iPS细胞来源再生医学产品^[2]。

核心事实：①受者为50多岁女性，术后恢复良好，已出院；②此次手术并非全球首次iPS细胞治疗帕金森病，而是获批后进入临床应用阶段的首例；③支撑获批的I/II期试验（7例患者，24个月随访）显示未观察到严重不良事件，6名可评估患者中4人MDS-UPDRS Part III OFF评分改善、5人ON评分改善，影像学提示多巴胺相关活性；④住友制药计划在2029年3月前为约20–30名患者开展移植治疗。

核心警示：有条件、限时批准不等于长期疗效和风险已获充分确认；7例样本的早期数据尚不足以确定疗效的稳定性、持续时间及适用人群；不同iPS细胞产品的适应证、证据和风险特征不能相互替代。

一、干细胞治疗帕金森病的原理是什么？

帕金森病的主要病理特征之一，是中脑黑质多巴胺能神经元逐渐丢失，导致脑内多巴胺水平下降，进而引发运动功能障碍。

AMCHEPRY采用的是诱导多能干细胞（iPS细胞）技术。研究人员将健康捐赠者来源的细胞重编程为iPS细胞，再通过定向诱导分化，制备能够进一步发育为多巴胺能神经元的神经前体细胞。

这些细胞被移植至患者大脑的壳核区域后，研究人员希望它们能够存活、成熟并产生多巴胺，从而补充患者丢失的多巴胺能神经元功能，改善运动症状。

与直接移植成熟神经元相比，使用神经前体细胞有助于细胞在移植后继续成熟，并可能更好地适应脑内环境。

iPS细胞具有多向分化潜能，可在特定条件下形成多种细胞类型。与胚胎干细胞不同，iPS细胞通过对成熟细胞进行重编程获得，为再生医学提供了新的细胞来源。

不过，细胞移植能否长期存活、形成稳定的功能连接，以及是否存在异常增殖等风险，仍需要通过长期随访进一步确认。

二、临床试验取得了哪些结果？

该疗法的临床研究由京都大学团队开展，相关Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果于2025年发表于《Nature》^[3]。

研究共纳入7名年龄在50至69岁之间的帕金森病患者。所有患者均接受了双侧壳核移植，移植细胞为由iPS细胞分化而来的多巴胺神经前体细胞。研究人员根据不同剂量组，分别移植约500万或1000万个细胞。

患者接受移植后，研究团队进行了为期24个月的安全性和疗效观察。

研究结果显示：

• 安全性方面：未观察到严重不良事件。研究记录了73例轻度至中度不良事件，磁共振成像未发现移植细胞出现明显异常增殖。
• 运动功能方面：在接受疗效评估的6名患者中，4人的帕金森病统一评分量表（MDS-UPDRS）第三部分OFF状态评分有所改善，5人的ON状态评分有所改善。
• 多巴胺功能方面：影像学评估提示，移植细胞在患者脑内具有多巴胺产生相关活性。

这些结果为iPS细胞来源多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病提供了初步临床证据。但研究样本量较小，且属于早期临床试验，尚不足以确定疗效的稳定性、持续时间及适用人群。

三、获得有条件批准后，治疗进入进一步验证阶段

2026年3月，日本监管部门批准AMCHEPRY在特定患者群体中使用，适应证为现有药物治疗（包括含左旋多巴制剂）效果不足的帕金森病患者运动症状改善。

此次批准采用的是日本“有条件、限时批准”制度。该制度允许部分再生医学产品在已有安全性证据、疗效具有一定合理预期的基础上进入临床应用，同时要求企业继续收集和验证产品的安全性与有效性数据。

这意味着，产品获批并不代表其长期疗效和风险已得到充分确认。

住友制药及相关研究机构将继续开展上市后临床研究，进一步评估治疗效果和安全性。京都大学医院此次实施的首例移植，正是该疗法从临床试验走向实际应用后的重要一步。

住友制药此前表示，计划在2029年3月前为约20至30名患者开展移植治疗。与此同时，公司也在美国推进相关临床研究。

四、日本iPS细胞再生医学应用持续推进

帕金森病并非日本iPS细胞再生医学领域唯一取得进展的疾病。

2026年3月，日本还对iPS细胞来源心肌细胞产品RiHEART授予有条件、限时批准，用于缺血性心肌病相关治疗。该产品通过将iPS细胞分化形成的心肌细胞制成细胞片，移植至心脏表面，旨在促进血管生成并改善心脏功能。

这两项批准标志着iPS细胞技术开始从实验室研究和临床试验，逐步迈向受监管的临床应用。

但不同产品的适应证、临床证据和风险特征并不相同，不能简单地将某一产品获批视为iPS细胞疗法整体成熟。

五、什么是帕金森病？

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，主要与黑质多巴胺能神经元逐渐丢失有关。随着多巴胺水平下降，患者可能出现一系列运动和非运动症状。

常见运动症状包括：

• 静止性震颤：常从一侧手部或肢体开始；
• 肌肉僵硬：肢体活动时出现阻力增加；
• 运动迟缓：动作变慢，日常活动变得困难；
• 姿势与平衡障碍：增加跌倒风险；
• 言语及吞咽改变：可能出现声音变轻、吐字不清或吞咽困难。

部分患者还可能出现睡眠障碍、便秘、抑郁、焦虑及认知功能变化等非运动症状。

目前，药物治疗、康复训练及部分手术治疗能够帮助控制症状，但尚无法从根本上逆转疾病进程。iPS细胞来源多巴胺神经前体细胞移植的研究目标，是通过补充受损神经细胞功能，为帕金森病治疗提供新的方向。

总体来看，日本首例获批后iPS细胞移植患者顺利完成手术并出院，是帕金森病再生医学发展的重要进展。早期临床试验已显示出初步安全性和运动功能改善信号，而接下来的关键，是通过更大规模、长期随访的临床研究，确认疗效能否持续、哪些患者最可能获益，以及长期风险是否可控。

这项技术为帕金森病治疗带来了新的希望，但其临床价值仍需在持续验证中逐步明确。

六、结论

第一，此次手术的意义在于“获批后临床应用首例”，而非“全球首次iPS细胞治疗帕金森病”。将两者混为一谈，会高估此次事件在科学证据层面的意义。其真正价值是：一款iPS细胞产品正式从临床试验阶段进入受监管的临床应用阶段。

第二，支撑获批的临床证据是7例患者的I/II期试验，属于早期证据。24个月随访未观察到严重不良事件，是值得肯定的安全性信号；4/6患者OFF评分改善、5/6患者ON评分改善，是值得进一步研究的疗效信号。但样本量小、无对照、随访有限，不能据此确定疗效的稳定性、持续时间及适用人群。

第三，“有条件、限时批准”不等于“疗效已确证”。该制度的核心是在继续验证的前提下允许患者可及，其附加义务是上市后继续收集安全性和有效性数据。将“获批”解读为“已被证明有效”，是对监管制度与科学证据的双重误读。

第四，不同iPS细胞产品不能相互替代。AMCHEPRY（帕金森病，神经前体细胞，壳核移植）与RiHEART（缺血性心肌病，心肌细胞片，心脏表面移植）在适应证、细胞类型、给药方式和证据基础上均不同。“iPS细胞疗法整体成熟”的判断，超出了任何单一产品获批所能支持的范围。

对患者和公众的务实建议：AMCHEPRY目前仅在日本获得有条件、限时批准，用于现有药物治疗效果不足的帕金森病患者运动症状改善。其长期疗效和风险仍在上市后研究中验证。其他国家和地区的患者不应将日本的有条件批准等同于本地可及性或疗效确证。任何治疗决策应与运动障碍专科医生讨论，并核实具体产品的监管状态、适应证和证据基础。

七、常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]:https://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/info/20261030.html

[2]:https://www.sumitomo-pharma.com/news/20260306.html

[3]:https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。AMCHEPRY目前仅在日本获得有条件、限时批准，其长期疗效和风险仍在上市后研究中验证；此次手术是获批后临床应用首例，并非全球首例iPS细胞帕金森病移植；7例I/II期试验的改善信号不能作为确证性疗效证据；不同iPS细胞产品的适应证、证据和风险特征不能相互替代。 如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。

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