干细胞治疗阿尔茨海默病安全有效吗？7项临床研究表明：认知信号初现

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于《Current Stem Cell Reports》发表的同行评审范围综述（2026年10月23日，DOI: 10.1007/s40778-026-00263-8）及公开临床研究数据撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与本文原作者及机构无商业合作或利益关联
• 证据分级说明：本综述纳入的7项研究均为早期临床研究，部分缺乏对照组，样本量有限。文中所述认知、影像学和生物标志物的积极变化属于探索性信号，不能作为确证性疗效证据。GRADE证据确定性：极低至低。

干细胞治疗阿尔茨海默病安全有效吗？7项临床研究表明：认知信号初现

核心速读：阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆病因。全球约有5500万人患有痴呆症，每年新增近1000万例。现有药物（胆碱酯酶抑制剂、美金刚）仅改善部分症状，抗Aβ疾病修饰治疗适用人群和获益均受严格限制。2026年10月23日，《Current Stem Cell Reports》发表范围综述^[1]，系统检索截至2025年10月的人体临床研究，经PRISMA流程从3158条记录中最终纳入7项研究。

核心发现：①认知功能——多项研究显示MMSE评分下降速度较基线有所减缓，laromestrocel Ⅱa期试验中MoCA评分显著提高、ADAS-Cog恶化幅度减小、ADCS-ADL评分随剂量增加而改善；②生物标志物——hUCB-MSC治疗患者每次注射后脑脊液Tau、磷酸化Tau及Aβ42水平均有所下降，但数周内暂时恢复至基线；③影像学——laromestrocel治疗患者全脑及海马萎缩程度较轻、脑室扩张减少；④安全性——12周至36个月随访期间未报告与治疗相关的死亡、超敏反应、输注相关反应或免疫反应，未发现明确长期并发症；不良事件主要为短暂发热（部分研究注射后最高达100%）、头痛（44.4%–77.8%）、恶心（22.2%–55.6%） 等1级轻度事件，多可自行缓解。

核心警示：综述明确指出，现有证据尚不足以证明干细胞疗法能够确切延缓AD疾病进展；不同干细胞产品的安全性不能相互替代；在疗效、长期安全性及适用人群得到充分验证之前，相关疗法应限于符合伦理与监管要求的规范临床研究，不宜将初步研究结果直接解读为成熟的治疗选择。

一、阿尔茨海默病的疾病负担与治疗困境

阿尔茨海默病（AD）是一种以进行性认知功能衰退为主要特征的神经退行性疾病，也是痴呆症最常见的病因。随着全球人口老龄化加剧，AD的疾病负担持续上升。

流行病学指标	数据
全球痴呆症患者（WHO）	约5500万
每年新增病例	近1000万例
其中相当部分由AD引起	—

AD通常起病隐匿、病程漫长：早期多表现为记忆力减退、学习能力下降，随后逐渐出现语言障碍、执行功能受损及行为异常，疾病进展后可能丧失独立生活能力。

病理特征：细胞外β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积形成的斑块，以及细胞内过度磷酸化Tau蛋白聚集形成的神经原纤维缠结，与突触功能障碍、神经元损伤及死亡密切相关，尤其影响海马体及大脑皮层。此外，神经炎症、氧化应激、线粒体功能障碍和脑血管异常等因素也参与疾病发生与进展。

现有治疗的局限：

治疗类别	代表药物	局限
胆碱酯酶抑制剂	多奈哌齐、利伐斯的明、加兰他敏	主要用于改善部分症状
NMDA受体拮抗剂	美金刚	主要用于改善部分症状
抗Aβ疾病修饰治疗	部分国家和地区已批准	适用人群、治疗获益、安全性及监测要求均受严格限制

核心判断：AD尚无能够彻底治愈疾病或完全逆转神经退行性病变的治疗方法。

二、研究方法：系统梳理现有临床证据

本研究采用范围综述方法，系统检索、整理并评估截至2025年10月有关阿尔茨海默病（AD）干细胞治疗的人体临床研究。研究以PICO框架制定纳入标准，研究对象涵盖不同年龄、性别及疾病严重程度的AD患者，干预措施包括神经干细胞（NSCs）、间充质干细胞（MSCs）、胚胎干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）等，并考察脑内、静脉、鼻内及鞘内等不同给药途径，以及相应的细胞剂量和治疗方案。

文献检索覆盖PubMed、Google Scholar和ClinicalTrials.gov三个数据库，不限制研究发表年份，并结合医学主题词（MeSH）和自由文本关键词开展检索。两位研究者独立完成文献检索与筛选，先通过标题和摘要判断相关性，再对符合条件的文献进行全文评估，并通过核查参考文献补充潜在的相关研究。

按照PRISMA流程，初始共检索到3158条记录，去重及排除部分记录后，对3093条记录进行标题和摘要筛选；其中3081条因不符合纳入标准而被排除，随后对12项研究进行全文筛选，最终纳入7项研究进行综合分析（图1）。

在数据提取与质量评价方面，两位研究者独立提取最终纳入的7项研究的相关数据，并通过Excel表格整理研究特征、干预方式及临床结局，采用主题综合法归纳研究结果（表1）。主要结局包括通过简易精神状态检查量表（MMSE）、阿尔茨海默病评估量表认知分量表（ADAS-Cog）等经验证的工具评估认知功能改善及疾病进展情况；次要结局包括日常功能、生活质量、神经精神症状、安全性和耐受性等。

三、干细胞治疗阿尔茨海默病的疗效信号：哪些指标出现了积极变化？

答案：认知评分、生物标志物和影像学均出现探索性积极信号，但各研究间异质性大，且部分指标变化是短暂的。

3.1 认知功能

评估工具	关键发现
MMSE	各研究队列显示认知功能下降速度较基线有所减缓
MoCA	laromestrocel Ⅱa期试验中显著提高
ADAS-Cog-13	提示可能有助于延缓神经退行性疾病进展
CDR-SB	次要终点提示可能有助于延缓进展
MMSE-2	laromestrocel试验中相较安慰剂组呈现有利趋势

3.2 日常生活能力

ADCS-ADL评分随laromestrocel治疗剂量增加而改善。

3.3 生物标志物

在接受人脐带血来源间充质干细胞（hUCB-MSC） 治疗的患者中，每次注射后脑脊液中的Tau蛋白、磷酸化Tau蛋白及Aβ42水平均有所下降。

关键限定（综述明确指出） ：这些标志物水平 “随后数周内会暂时恢复至基线水平”。这意味着单次注射的生物标志物效应是短暂的，若要维持疗效可能需要重复注射。

3.4 神经影像学

发现	具体内容
PET淀粉样蛋白	部分患者脑内淀粉样蛋白沉积有所减少
laromestrocel治疗组	全脑及海马萎缩程度较轻、脑室扩张减少，且MMSE-2评分出现相应改善，提示可能具有一定的疾病修饰作用

3.5 其他功能指标

部分研究报告了日常生活能力、照护者评价的生活质量及运动能力等方面的改善。端粒酶阳性干细胞可在短期内显著改善患者的神经认知和运动功能，但要维持疗效可能需要重复注射。

对疗效信号的审慎解读：综述自身将上述发现定性为“初步提示”和“积极疗效”，但同时明确指出：现有证据仍受到样本量较小、研究设计及干预方案存在差异等因素的限制，其长期疗效及疾病修饰作用仍需更大规模、设计严谨的临床试验进一步验证。

四、干细胞治疗阿尔茨海默病的安全性：短期耐受性如何？长期风险如何？

答案：12周至36个月随访期间未报告治疗相关死亡、超敏反应、输注相关反应或免疫反应，不良事件以1级轻度为主；但样本量有限、部分研究缺乏对照，尚不能认定已证实安全，也无法排除罕见及远期风险。

4.1 总体安全性

安全性指标	结果
治疗相关死亡	未报告
超敏反应/输注相关反应	未报告
免疫反应	未报告
明确长期并发症	未发现
结构性异常（Kim等，2021）	未发现肿瘤、脑积水或硬膜下出血
随机对照试验主要安全性终点	均达到预设要求

4.2 已报告的不良事件

不良事件	发生率/特征
短暂发热	部分研究中注射后最高达100%，通常1–2天内自行缓解，无需抗菌药物
头痛	44.4%–77.8%
恶心	22.2%–55.6%
呕吐	44.4%
谵妄	33.3%，持续1–5天
寒战、疲劳	—
手术切口疼痛	手术病例中100%

不良事件的性质：这些事件以1级轻度为主，多数发生频率较低或能够自行缓解。已报告的不良事件主要与给药操作或输注过程有关。

4.3 安全性解读的边界

综述明确指出：

• 现阶段研究样本量有限，且部分研究缺乏对照组
• 尚不能据此认定干细胞疗法已被证实安全
• 无法排除罕见不良事件及远期风险
• 不同干细胞产品的安全性不能相互替代
• 静脉输注方案还需进一步评估血液相容性及潜在血栓栓塞风险

五、这项综述的核心结论是什么？

答案：干细胞疗法在AD治疗中具有一定的研究潜力，部分患者的认知功能、日常生活能力及相关生物标志物出现积极变化；但这些发现尚不足以证明其能够确切延缓疾病进展，更不能认定其疗效优于现有标准治疗。

综述的审慎结论可归纳为以下层次：

层次	综述的判断
研究潜力	部分患者的认知功能、日常生活能力及生物标志物出现积极变化，神经影像学提示某些脑结构指标可能发生有利改变
机制线索	为探索干细胞通过免疫调节、神经保护及改善脑内微环境等途径干预AD提供了临床线索
疗效确定性	尚不足以证明其能够确切延缓疾病进展
安全性	不良事件多为短暂、可缓解，尚未形成明确一致的长期安全性风险信号
证据解释力	受样本量有限、细胞来源和制备工艺不一、给药途径差异、随访时间不足限制
产品可比性	不同干细胞产品的安全性不能相互替代
总体判断	既不能认定干细胞疗法已被证实安全有效，也不能据此判断其疗效优于现有标准治疗

六、结论

第一，这是目前对AD干细胞疗法人体证据较为系统的一次梳理，但其性质是“范围综述”，不是“疗效确证”。7项早期研究提供了认知、影像和生物标志物的积极信号，但范围综述的设计目的是梳理证据范围，而非合并效应量或确证疗效。将7项异质性显著的研究结果视为“可汇总的疗效证据”，在方法学上不成立。

第二，生物标志物的“短暂下降后恢复基线”是一个需要被完整呈现的关键细节。hUCB-MSC治疗后脑脊液Tau、p-Tau及Aβ42水平下降，但 “随后数周内会暂时恢复至基线水平”。这一细节提示单次注射的生物学效应是短暂的，也解释了为何部分研究需要重复注射。省略这一细节而只强调“生物标志物下降”，会误导对疗效持续性的判断。

第三，安全性信号的“良好”是短期、小样本层面的，不等于长期安全。12周至36个月未报告治疗相关死亡或严重免疫反应，不良事件以1级轻度为主——这是值得肯定的短期安全性信号。但综述自身明确：样本量有限、部分缺乏对照、无法排除罕见及远期风险，且不同干细胞产品的安全性不能相互替代。

第四，综述的最终判断是审慎的，应被完整保留。综述明确指出：“在疗效、长期安全性及适用人群得到充分验证之前，相关疗法应限于符合伦理与监管要求的规范临床研究，不宜将初步研究结果直接解读为成熟的治疗选择。”这一表述是本文最重要的结论，不应在传播中被“前景广阔”“重大突破”等表述所替代。

对患者和公众的务实建议：干细胞治疗阿尔茨海默病仍处于早期临床研究阶段，现有证据尚不足以证明其能够确切延缓疾病进展。有意参与者应通过国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台或中国临床试验注册中心查询正规注册研究，正规临床试验不向受试者收取试验药物费用。对以“干细胞逆转阿尔茨海默病”“干细胞治愈老年痴呆”为名收取高额费用的商业推广，应保持高度警惕。

七、常见问题解答（FAQ）

参考资料：

[1]：Maity, P., Nayak, A.S., Sharma, G. et al. Stem Cell Therapy in Alzheimer’s Disease: a Scoping Review of Safety, Efficacy and Clinical Insights. Curr Stem Cell Rep12, 11 (2026). https://doi.org/10.1007/s40778-026-00263-8

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。本综述纳入的7项研究均为早期临床研究，部分缺乏对照组，样本量有限；文中所述认知、影像学和生物标志物的积极变化属于探索性信号，不能作为确证性疗效证据；现有证据尚不足以证明干细胞疗法能够确切延缓AD疾病进展，也不能认定其疗效优于现有标准治疗。 干细胞治疗阿尔茨海默病仍处于早期临床研究阶段，安全性和有效性尚需更大规模、设计严谨的随机对照试验验证。如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。

版权说明：本文来自杭吉干细胞科技内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台，转载授权请在网站后台下方留言获取。