什么是干细胞？——类型、特性与临床应用前景

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 本文撰稿：团队由细胞生物学博士、临床医学硕士领衔，拥有多年干细胞与再生医学研究经验
• 科学审核：特邀干细胞生物学与再生医学领域专家参与学术把关
• 内容声明：本文基于美国国立卫生研究院（NIH）、国际干细胞研究学会（ISSCR）等权威机构发布的干细胞科普资料及公开学术文献撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与本文提及的任何机构无商业合作或利益关联

核心速读：人体中有200多种不同类型的细胞，每一种都有特定的功能。干细胞是一类非特化的细胞，具有两大核心能力：①自我复制；②分化为更特化的细胞，以替代因损伤、疾病和日常磨损而丢失的细胞。干细胞主要分为两大类：组织干细胞（成体干细胞）存在于许多器官中，通常只能产生该器官的细胞类型；多能干细胞（包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞）具有更强的分化潜能，在特定条件下可分化为体内几乎所有细胞类型。两种干细胞各有独特品质，决定了研究人员和医生在不同场景下的应用选择。

什么是干细胞？——类型、特性与临床应用前景

人体中有200多种不同类型的细胞，每一种都承担着特定的工作。例如，红细胞负责携带氧气，心肌细胞负责泵血，神经细胞负责传递电信号。

相比之下，干细胞是一类非特化的细胞，具备两大核心能力：

1. 自我复制：干细胞能够分裂并产生与自身相同的副本，从而维持干细胞池的稳定。
2. 分化为特化细胞：在特定条件下，干细胞能够产生更特化的细胞，以替代因受伤、疾病和日常磨损而丢失的细胞。

正是这两种能力，使干细胞成为人体组织修复与再生的关键细胞来源，也使其成为再生医学研究的核心方向。

二、两种主要类型的干细胞

干细胞主要分为两大类，它们在来源、分化潜能和应用场景上存在显著差异。

2.1 组织干细胞（成体干细胞）

组织干细胞，也称为成体干细胞，存在于人体的许多器官和组织中，例如骨髓、皮肤、肠道、肝脏和大脑。

核心特征：

• 分化潜能相对有限：通常只能产生该器官或组织的细胞类型。例如，造血干细胞主要产生各类血细胞，肠道干细胞主要产生肠道上皮细胞。
• 维持组织稳态：在正常情况下，组织干细胞处于静息或低活性状态，但在组织损伤或细胞更新时被激活，参与修复和再生。
• 临床应用成熟：造血干细胞移植（骨髓移植）是临床应用最成熟的干细胞疗法，已用于治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病。

代表性类型：

• 造血干细胞：存在于骨髓和外周血中，分化为红细胞、白细胞和血小板。
• 间充质干细胞：存在于骨髓、脂肪、脐带等组织中，可分化为骨、软骨、脂肪等中胚层细胞，并具有免疫调节功能。
• 神经干细胞：存在于大脑室管膜下区和海马齿状回，可分化为神经元和胶质细胞。

2.2 多能干细胞

多能干细胞是更原始的干细胞类型，具有更强的分化潜能。

核心特征：

分化潜能广泛：在特定条件下可分化为体内几乎所有细胞类型，包括神经细胞、心肌细胞、肝细胞等。

来源：胚胎干细胞（ESC） ,来源于早期胚胎（囊胚期内细胞团），具有真正的多能性。

诱导多能干细胞（iPSC） ，通过将成体细胞（如皮肤细胞、血细胞）重编程为多能状态而获得，无伦理争议，且可实现患者特异性定制。

应用场景：主要用于疾病建模、药物筛选和再生医学研究，部分已进入临床试验阶段。

代表性应用：

• 帕金森病：iPSC衍生的多巴胺能神经元移植。
• 黄斑变性：iPSC衍生的视网膜色素上皮细胞移植。
• 脊髓损伤：iPSC衍生的神经祖细胞移植。
• 心力衰竭：iPSC衍生的心肌细胞移植。

三、两种干细胞的比较

对比维度	组织干细胞（成体干细胞）	多能干细胞（ESC/iPSC）
来源	骨髓、脂肪、脐带、皮肤、肠道等	早期胚胎（ESC）；成体细胞重编程（iPSC）
分化潜能	通常只能分化为该器官的细胞类型	可分化为体内几乎所有细胞类型
伦理争议	无	ESC存在伦理争议；iPSC无伦理争议
免疫排斥	自体移植无排斥；异体移植需配型	异体移植需免疫抑制；iPSC可自体定制
临床应用成熟度	造血干细胞移植已成熟	多数仍处于临床试验阶段
致瘤风险	低	理论上存在（残留未分化细胞）
产业化可及性	部分来源广泛，可规模化	制备工艺复杂，成本较高

四、干细胞研究的临床应用前景

干细胞研究正在多个疾病领域展开探索，涵盖神经系统疾病、心血管疾病、代谢性疾病、骨科疾病、眼科疾病和自身免疫性疾病等。

已进入临床应用：

• 造血干细胞移植：治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等。
• 间充质干细胞：用于移植物抗宿主病、克罗恩病等。

临床试验阶段：

• 帕金森病：iPSC衍生多巴胺能神经元移植。
• 脊髓损伤：iPSC衍生神经祖细胞移植。
• 心力衰竭：iPSC衍生心肌细胞移植。
• 糖尿病：iPSC衍生胰岛细胞移植。
• 黄斑变性：iPSC衍生视网膜色素上皮细胞移植。

重要提示：除造血干细胞移植外，绝大多数干细胞疗法仍处于临床研究阶段，尚未成为常规临床治疗手段。患者应通过正规临床试验参与，避免盲目接受未经批准的商业推广。

五、常见问题解答（FAQ）

六、参考资料

[1] National Institutes of Health (NIH). Stem Cell Basics[EB/OL].

[2] International Society for Stem Cell Research (ISSCR). Stem Cell Facts[EB/OL].

[3] 国务院. 生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（第818号令）. 2025-09-28.

[4] 中国医药生物技术协会. 干细胞临床研究管理办法（试行）[EB/OL].

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议。本文内容不能替代医生或药剂师的专业建议。除造血干细胞移植外，绝大多数干细胞疗法仍处于临床研究阶段。如有疾病相关问题，请及时咨询专业医疗机构。如有版权等疑问，请随时联系我们。